이중 조직 타깃 '오아시스-듀오' 초기 PoC 데이터 확보
단일 조직 이중 표적 '오아시스-D' 적용 범위 안구로 확대
올릭스(100,500원 ▲5,700 +6.01%)가 단일 약물로 복수 표적과 복수 장기를 한 번에 제어하는 핵심 플랫폼 '오아시스'(OASIS)의 확장 전략과 함께 이중 조직·이중 표적 플랫폼 '오아시스-듀오'(OASIS-DUO)의 초기 개념입증(PoC) 데이터를 공개했다고 3일 밝혔다.
이번 발표는 개별 연구 데이터 공개를 넘어 하나의 치료제로 여러 표적과 여러 장기를 동시에 조절하는 플랫폼 기술의 확장 가능성과 개발 전략을 제시하는 데 의미가 있다. 올릭스는 '오아시스-D'(OASIS-D)와 OASIS-듀오를 중심으로 간, 안구, 지방조직 등으로 연구 범위를 넓히며 차별화된 리보핵산 간섭(RNAi) 플랫폼 경쟁력을 강화하고 있다.
OASIS-듀오는 서로 다른 조직을 표적하는 두 개의 짧은 간섭 리보핵산(siRNA)을 하나의 구성체로 결합한 이중 조직 플랫폼이다. 각 siRNA에는 조직 특이적 전달체가 적용돼 있으며, 혈액 내에서 분리된 이후 각기 다른 조직으로 전달돼 해당 조직의 표적 유전자를 선택적으로 억제하는 방식이다.
올릭스는 이번 초기 PoC 연구에서 간 표적 siRNA와 지방조직 표적 siRNA를 단일 약물로 구현해 마우스(쥐)에 단회 투여했다. 그 결과 간과 지방조직 모두에서 표적 유전자 억제 활성이 확인됐다. 특히 간에서는 기존 단일 표적 대조군과 비교 가능한 수준의 억제 효과가 관찰됐고, 지방조직에서도 뚜렷한 표적 억제 효과가 확인됐다.
간과 지방조직은 대사 조절에 함께 관여하는 핵심 조직이다. 올릭스는 비만과 대사이상 관련 지방간염(MASH) 등 복합 대사질환에서 두 조직의 이상이 함께 나타나는 경우가 많다는 점에 주목해 이를 동시에 조절하는 치료 전략을 개발하고 있다. 향후 간-지방조직 조합을 넘어 신장, 근육 등 다양한 조직 조합으로 적용 범위를 넓혀갈 계획이다.
단일 조직 내 서로 다른 두 표적을 동시에 조절하는 오아시스‑D 플랫폼도 적용 범위를 넓혀가고 있다. 올릭스는 간 질환 중심으로 구축해 온 이중 표적 플랫폼을 안질환 영역으로 확장하며, 간 외 조직에서도 이중 표적 접근의 개발 가능성을 키워가고 있다.
안질환 영역에선 기존 황반변성 치료제 프로그램을 한 축으로 하고, 새롭게 발굴한 건성 지도모양위축(GA) 관련 표적을 다른 축으로 결합하는 전략이 추진되고 있다. 올릭스는 GA 동물모델에서 각 siRNA를 절반 용량으로 적용한 이중 표적 치료제가 단독 물질 대비 개선된 망막 기능 보호 효과를 보이는 결과를 확인했다. 이를 통해 단일 조직 내 두 표적을 동시에 조절하는 접근이 치료 효율을 높일 수 있다는 가능성을 확인한 것이다.
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안질환은 안구 내 주사에 따른 환자 부담이 큰 만큼 한 번의 주사로 두 표적을 동시에 조절할 수 있는 이중 표적 치료제는 환자 편의성과 치료 경쟁력을 동시에 높일 수 있을 것으로 보인다. 올릭스는 현재 임상 진입과 기술이전을 위한 데이터 패키지를 순차적으로 구축하고 있다.
이동기 올릭스 대표이사는 "오아시스‑D와 오아시스‑듀오는 단일 약물로 복수 표적·복수 장기를 동시에 제어할 수 있는 플랫폼으로, 당사가 siRNA 산업에서 듀얼(단일 조직 내 복수 표적) 및 듀오(복수 조직 내 복수 표적) 영역의 퍼스트 무버로 도약하기 위한 핵심 축"이라며 "간에 머물지 않고 안구·지방조직 등 간 외 영역으로 선제적으로 확장해 글로벌 RNAi 판도를 선도해 나가겠다"고 말했다.
이어 "기존 파트너십에 담긴 이중 표적 치료제 우선협상권 구조를 활용해 협력 범위를 확대하고, 동시에 신규 기술이전 기회를 적극적으로 발굴하겠다"며 "풍부한 연구 프로그램과 플랫폼 파이프라인을 앞세워 급증하는 siRNA 수요에 선제적으로 대응하고, 글로벌 톱티어 RNAi 기업으로 도약하겠다"고 덧붙였다.
