머니투데이

AI(인공지능) 신약 개발 기업 온코크로스가 큐리진, 오믹스에이아이와 이중표적 짧은(소) 간섭RNA(siRNA) 치료제 공동개발 계약을 체결했다고 26일 밝혔다. 환자 데이터에서 치료의 실마리를 찾고, 이를 약물로 설계해 자동화 실험으로 검증하는 연구 체계를 만드는 것이 목표다. siRNA는 세포 안에서 특정 단백질을 만들라는 지시를 전달하는 RNA를 분해해 해당 단백질의 생산량을 줄이는 짧은 RNA 물질이다. 이중표적 siRNA는 두 유전자를 함께 억제하도록 설계하는 기술로, 질병을 일으키는 여러 경로를 함께 조절하는 것을 목표로 한다. 온코크로스는 실제 암 환자 데이터와 AI 분석 기술을 활용해 최적의 이중표적 조합을 발굴하는 역할을 맡는다. 축적된 암 환자의 임상 정보와 단백체를 포함한 다중 오믹스 데이터를 통합 분석해 질병과 연관성이 높은 치료 표적을 찾아내고, 두 표적을 동시에 억제했을 때 치료 효과를 높일 가능성이 있는 후보 조합을 선별한다. 이를 통해 실제 환자에서 확인되는 질병의 분자적 특성을 신약 개발 초기 단계부터 반영한다는 전략이다.

멀티 오믹스·AI(인공지능) 기반 신약개발 플랫폼 기업 온코크로스가 에이프릴바이오·오믹스AI와 지난 21일 서울 송파구 에이프릴바이오 본사에서 신규 신약 파이프라인의 지속적인 발굴과 개발을 위한 3사 공동연구 기본협약을 체결했다고 22일 밝혔다. 이번 협약은 △암 환자 데이터와 AI 분석을 통한 타깃 발굴 △환자 유래 암세포 기반 실험검증 △신약 후보물질 개발을 하나의 공동개발 체계로 연결하는 것이 핵심이다. 3사는 신규 타깃을 지속해서 발굴·검토하고, 개발 가능성이 확인돼 도입이 결정된 타깃은 개별 계약을 통해 신약 파이프라인 개발을 추진할 방침이다. 이번 협력에서 온코크로스는 환자 유래 암세포 기반 대규모 스크리닝을 통해 AI와 데이터 분석으로 도출된 신약 타깃을 환자 유래 암세포에서 실험적으로 검증하는 역할을 담당한다. 타깃의 암종별 발현과 선택성, 신약 개발 타깃으로서의 적합성을 평가해 개발 가능성을 검증할 계획이다. 컴퓨터 분석 결과와 실제 생물학적 현상 사이의 간극을 환자 유래 실험 데이터로 좁히는 과정을 책임지게 된다.

에이프릴바이오가 글로벌 제약·바이오 산업에서 다양한 경험을 쌓은 황선진 부사장을 영입하고, 글로벌 사업과 연구개발 경쟁력 강화에 나선다고 29일 밝혔다. 황 부사장은 의사 출신의 신약 개발 전문가로 서울아산병원과 삼성서울병원에서 수련 후 전문의로 근무한 후 MSD, 길리어드 사이언스(Gilead Sciences), 암젠(Amgen) 등 글로벌 제약사와 국내 바이오텍에서 약 20년간 메디컬 및 신약 개발 업무를 수행해왔다. 최근까지 몸담은 암젠에서는 다양한 치료영역의 임상 개발 프로그램에 대한 전략 수립과 실행을 담당한 동시에 글로벌 임상 3상 프로그램의 메디컬 모니터(Medical Monitor)로도 활동했다. 에이프릴바이오 관계자는 "황 부사장은 신약 개발 전략 수립부터 임상 개발, 글로벌 프로젝트 관리, 규제기관 커뮤니케이션까지 신약 개발 전 과정을 경험한 전문가"라며 "신약 개발 및 프로젝트 관리 체계를 글로벌 제약사 수준으로 고도화하고 플랫폼·파이프라인의 글로벌 파트너링을 더욱 적극적으로 추진해 나갈 것"이라 말했다.

에이프릴바이오가 이중 표적 리보핵산 간섭(RNAi) 후보물질 'APB-O-001'의 초기 전임상 약력학(PD) 데이터를 공개하고, 단일 투여로 PCSK9과 APOC3 간 유전자 발현을 동시에 억제하는 데 성공했다고 4일 밝혔다. APB-O-001은 이중특이성 짧은 간섭 리보핵산(siRNA) 복합이상지질혈증 치료제다. 에이프릴바이오가 수행한 갈낙(GalNAc) 접합 siRNA 간 표적 연구에서 APB-O-001은 마우스(쥐)에 단회 투여 후 간 조직 내 PCSK9과 APOC3 mRNA를 동시에 억제했다. 이번 연구는 APB-O-001과 인클리시란, 플로자시란을 대조군으로 함께 배치한 설계로 진행됐다. 두 물질 모두 각 표적에서 임상적으로 검증됐거나 후기 임상 단계에 있는 대표 RNA 치료물질이다. 최고 용량군에서 PCSK9 메신저리보핵산(mRNA)는 대조군 대비 최저 약 23% 수준(약 77% 억제)까지, APOC3 mRNA는 최저 약 26% 수준(약 74% 억제)까지 감소했다. 특히 투여 7일차에 동일 개체에서 두 표적 모두 70% 이상의 억제가 동시에 관찰됐다는 점이 핵심이다.

에이프릴바이오가 리보핵산(RNA) 치료제 연구개발 전문가인 신민욱 숙명여자대학교 약학대학 조교수를 R&D 센터 이사로 영입했다고 1일 밝혔다. 최근 큐리진과의 항체-올리고뉴클레오타이드접합체(AOC) 공동개발에 이어 RNA 치료제 분야 전문가를 R&D 핵심 인력으로 영입하는 등 RNA 신약 사업 확대에 속도를 내는 모습이다. 신 이사는 서울대학교 약학대학에서 학사 및 박사 학위를 취득한 뒤 올리패스와 제놀루션에서 연구개발을 수행했으며, 미국 매사추세츠 대학 챈 의과대학의 RNA 치료제 연구소에서 박사후연구원으로 연구를 수행했다. 그는 약 10년간 학계와 산업계에서 안티 센스 올리고뉴클레오타이드(ASO)와 짧은 간섭 리보핵산(siRNA)을 포함한 핵산치료제를 연구해 온 전문가다. 특히 siRNA의 체내 전달 및 유전자 억제와 관련된 연구를 수행했으며, siRNA의 생체 내 분포와 효능을 다룬 연구를 국제 학술지에 발표하는 등 RNA 치료제 분야에서 전문성을 쌓아왔다. 연구 성과로는 'Nucleic Acids Research'에 발표된 siRNA 치료제의 체외조직 분포 및 축적트성 연구와 PNAS에 발표된 폐 조직에서의 siRNA 전달 및 효능 관련 연구 등이 있다.

에이프릴바이오가 글로벌 개발 파트너인 미국 에보뮨과 체결한 물질이전계약(MTA)에 따라 자가면역질환 신약 'APB-R3'의 임상 개발에 필요한 주요 물질과 마스터세포은행(MCB)을 이전한다고 24일 밝혔다. 에이프릴바이오는 2024년 6월 에보뮨과 APB-R3에 대한 기술이전 계약을 체결하고 임상 및 후속 개발에 필요한 의약품 원료와 물질을 생산해 에보뮨에 이전해 왔다. 이번 수정계약은 이런 물질 이전의 연장선으로, 에보뮨은 APB-R3의 후속 임상개발을 위해 에이프릴바이오가 보유하고 있던 핵심 개발 자산을 직접 확보하게 됐다. 이번 계약에 따라 미국 내 GMP(제조품질관리기준) 시설에 보관 중인 에이프릴바이오 소유의 잔여 MCB에 대한 소유권과 향후 보관·관리 책임이 에보뮨으로 이전된다. MCB는 바이오의약품 생산을 위한 핵심 원료로, 향후 임상시험용 의약품 생산 및 후속 개발을 위해 안정적인 공급 기반을 확보하는 데 기여할 것으로 전망된다. APB-R3는 인터루킨(IL)-18 저해제로 아토피 등 자가면역질환 영역에서 플랫폼 경쟁력을 입증하고 있다.

에이프릴바이오가 항체를 넘어 RNA(리보핵산)로 연구개발(R&D) 영역을 확장한다고 21일 밝혔다. 에이프릴바이오는 국내 RNA 치료제 개발기업 큐리진과 협력을 통해 AOC(Antibody-Oligonucleotide Conjugate)와 siRNA(짧은 간섭 리보핵산) 등 두 개의 RNA 기반 모달리티(치료접근법)를 동시에 확보했다. 자체 항체 플랫폼 'SAFA'와 'REMAP'으로 쌓은 신약 개발 역량에 RNA 기술을 접목해 항체와 RNA의 장점을 결합한 새로운 치료제 개발에 속도를 낸다는 전략이다. AOC는 항체에 세포독성 약물 대신 올리고뉴클레오타이드를 결합한 차세대 치료제 모달리티로, 항체를 이용해 특정 세포를 선택적으로 표적하면서 RNA를 전달할 수 있어 기존 ADC(항체-약물 접합체)를 잇는 차세대 플랫폼으로 글로벌 제약·바이오 업계의 관심이 높아지고 있다. 에이프릴바이오는 지난 7월 큐리진 지분 25. 26%를 확보해 2대 주주에 올라서면서 siRNA 플랫폼에 대한 옵션과 공동개발 우선권을 확보했다.

에이프릴바이오의 파트너사 룬드벡이 기대했던 임상적 효과를 확인하지 못하면서 자가면역질환 치료제 'Lu AG22515'(APB-A1)의 갑상선안병증(TED) 임상 개발을 중단한다. 룬드벡이 다른 적응증에서의 개발 가능성을 탐색 중인 데다 같은 플랫폼 기반의 다른 파이프라인은 후기 임상 진입을 앞두고 있는 만큼 이번 중단을 플랫폼의 한계로 확대 해석하기는 이르다는 평가가 나온다. 20일 업계에 따르면 룬드벡은 지난 19일 진행한 2분기 실적 발표를 통해 에이프릴바이오로부터 도입한 CD40L 저해제 APB-A1의 갑상선안병증 임상 개발을 중단한다고 밝혔다. 지난 2월 연내 갑상선안병증 임상 2상을 개시하겠다고 발표한 뒤 약 6개월 만에 이뤄진 입장 선회다. 룬드벡은 지난 6월 열린 미국내분비학회에도 참가해 APB-A1의 갑상선안병증 임상 1b상 결과를 구두발표했다. 당시 룬드벡의 결정은 지난해 11월 공개된 중간 결과를 바탕으로 내려졌다. 자가항체가 감소했을 뿐 아니라 임상적으로 유의미한 기간 내에 안구돌출이 베이스라인(기준선) 대비 평균 2mm 이상 감소할 것으로 추정되는 결과가 도출되면서다.

에이프릴바이오는 TKG태광과 IMM인베스트먼트가 참여한 총 3467억원 규모의 전략적 투자에 대한 납입이 완료됐다고 23일 밝혔다. 투자자들은 최근 바이오 업종 주가 변동성이 커진 가운데 별도의 리픽싱 없이 기존 투자 단가를 그대로 유지하며 투자를 완료했다. 회사는 이를 통해 기술력과 성장성에 대한 높은 신뢰를 다시 한번 확인했다는 입장이다. 에이프릴바이오는 이번 납입으로 약 4400억원의 현금을 보유하게 된다. 투자금은 임상개발 확대와 신규 파이프라인 연구개발 등 미래 성장동력 확보를 위한 재원으로 활용되며, 회사는 내외형적 성장을 통해 글로벌 바이오 기업으로 도약한다는 목표다. TKG태광과 IMM인베스트먼트는 에이프릴바이오의 플랫폼 기술과 글로벌 사업 잠재력을 높이 평가해 이번 투자를 결정했으며, 향후 회사의 중장기 성장 전략을 함께 지원할 예정이다. 에이프릴바이오는 독자적인 SAFA 플랫폼 기술을 기반으로 다수의 글로벌 기술이전 성과를 창출해 왔으며, 이번 전략적 투자 유치를

에이프릴바이오가 짧은 간섭 리보핵산(siRNA) 기반 대사질환 치료제 파이프라인(신약후보물질)을 확보하며 RNA 시장 진입을 본격화한다. 차세대 기술인 이중표적 siRNA의 글로벌 경쟁력을 입증하는 것이 관건이 될 전망이다. 향후 항체-올리고뉴클레오타이드접합체(AOC) 항암제를 중심으로 큐리진과의 협력이 예상되는 가운데 타깃 질환 확장 시 경우에 따라 추가적인 기술 확보도 필요할 것으로 보인다. 22일 금융감독원 전자공시시스템에 따르면 에이프릴바이오는 지난 21일 큐리진과 이중타깃 siRNA 플랫폼 기반 대사질환 치료제 파이프라인에 대한 기술도입 계약을 체결했다. 구체적인 계약 규모는 공개되지 않았다. 해당 파이프라인은 양사가 진행 중인 항체-올리고뉴클레오타이드 접합체(AOC) 공동연구와 무관하게 큐리진이 개발한 siRNA 물질이다. 간세포에 표면에 있는 수용체와 결합하는 갈낙(GalNAc)을 활용해 간으로 전달되며, 이상지질혈증(고지혈증) 등 대사질환으로 타깃한다. 유사한 개념의

에이프릴바이오가 큐리진으로부터 이중타깃 짧은 간섭 리보핵산(siRNA) 플랫폼 기반 대사질환 치료제 신약후보 물질을 기술도입했다고 22일 밝혔다. 이번 계약은 선급금과 개발·상업화 단계별 마일스톤, 제3자에 기술수출할 경우의 수익 분배 조항을 포함한다. 계약금액 및 타깃 물질은 상대방의 요청에 따라 비공개됐다. 이번에 도입되는 물질은 이상지혈증 등 대사질환을 타깃하는 독자적 포맷의 이중타깃 siRNA로, 두 개의 유전자를 하나의 siRNA로 동시에 억제하도록 설계된 것이 특징이다. 갈낙(GalNAc)과 결합해 간으로 효과적인 전달이 가능하며 체내에서 6개월까지 작용할 수 있다. 에이프릴바이오는 해당 물질이 단일분자 형태로 두 개의 타깃을 동시에 효과적으로 억제하며 효능, 체내 안정성 및 PK(약동학·약물의 체내 농도변화 측면)가 뛰어날 것으로 기대된다고 설명했다. 에이프릴바이오는 전임상 개발 지휘를 맡을 계획이다. siRNA 치료제 시장은 향후 수년간 연 15% 내외의 고성장을 이

에이프릴바이오가 짧은 간섭 리보핵산(siRNA) 치료제 개발사 큐리진의 지분 25.26%를 28억9000만원에 인수하며 2대주주에 올랐다고 20일 밝혔다. 이번 투자로 에이프릴바이오는 현재 개발중인 항체-올리고뉴클레오타이드접합체(AOC)의 핵심 기술인 siRNA 플랫폼에 대한 옵션과 공동개발 우선권을 확보하며 RNA 치료제 시장에 본격 진출하게 됐다. 이번 인수 건은 투자 금액이 자기자본의 10% 미만이기 때문에 공시 대상에는 해당되지 않는다. 2016년에 설립된 큐리진은 이중표적 리보핵산 간섭(RNAi) 기술과 재조합 바이러스를 사용해 난치성 종양과 대사질환 등에 대한 유전자치료제를 개발하고 있다. 큐리진의 독자적인 이중표적 siRNA 기술은 질병 관련 유전자 2개 이상을 동시에 억제하고 오프타겟 부작용을 크게 낮춰 뛰어난 치료 효능을 내는 것을 목표로 한다. 에이프릴바이오는 'REMAP' 플랫폼을 적용한 딜리버리(전달) 셔틀을 개발하고, 큐리진은 독점적인 이중표적 siRNA 플