GGT-100 벡터, 영장류에서도 폐동맥 평활근 세포까지 전달되는 타기팅 성능 구현
정밀유도 유전자 전달체 개발 업체 글루진테라퓨틱스(대표 이문수)가 지난 13일 미국 유전자세포치료학회(ASGCT 2026)에서 AAV(아데노연관바이러스) 벡터의 영장류 타기팅 성과를 발표했다고 14일 밝혔다.
ASGCT는 유전자 치료제 분야의 최대 글로벌 학회로, 학술 성과 공유와 기술 마케팅이 이뤄지는 자리다.
업체 관계자는 "지난 4월 AAV 기반 유전자 치료제(제품명: 오타메니)를 포함해 현재까지 총 9종의 AAV 유전자 치료제가 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았다"며 "유전자 전달체의 산업 표준으로서 AAV의 위상이 강화되고 있다"고 말했다.
신약 개발은 비임상·임상 단계로 진입하면서 안전성, 유효성, 생산성 등의 문제를 해결해야 한다. 특히 유전자 치료제의 임상 트랜슬레이션에서 영장류 타기팅은 후보 물질의 인간 유효성 및 안전성을 예측하는 필수 과정으로 인정받는다고 업체 측은 설명했다.
글루진테라퓨틱스는 2025년 학술지 '네이처 바이오메디컬 엔지니어링'에 폐동맥 평활근 세포로 전달되는 p2CV 벡터의 타기팅 성능을 보고한 바 있다. 해당 벡터가 영장류에서도 평활근 세포로 정밀 타기팅이 가능하다는 것을 증명했다.
업체 관계자는 "영장류에서 벡터 타기팅을 증명하면 치료제 개발 성공 가능성이 높아진다"며 "이 때문에 이번 성과는 학회 주요 트랙인 'AAV 캡시드 엔지니어링' 세션의 구두 발표로 채택됐다"고 말했다.
이문수 글루진테라퓨틱스 대표는 "이번 발표를 계기로 공동개발 잠재 파트너와의 네트워킹뿐 아니라 평활근 세포 타기팅이 필요한 다른 질환으로 적응증 확장을 모색할 것"이라고 했다.