큐라클 회사 홈페이지 캡처.
큐라클과 프랑스 떼아 오픈이노베이션(TOI, Th?a Open Innovation)의 고위 경영진이 직접 만나 당뇨병성 황반부종 및 습성 황반변성 치료제 'CU06' 후속 임상시험 및 개발 전략을 논의하고 있다.
14일 큐라클은 회사 홈페이지 게시판을 통해 권영근 이사회 의장과 유재현 대표이사를 비롯해 임상연구본부, 연구개발본부, 사업개발본부 임원 등 고위 경영진이 떼아 본사를 방문해 미국 임상2a의 예상되는 결과에 따른 후기 임상시험 진행 여부와 습성 황반변성을 포함한 CU06 개발 및 사업화 전략에 대해 논의할 예정이라고 밝혔다.
큐라클은 지난 2021년 아시아를 제외한 전 세계에 대한 CU06 판권을 떼아 오픈이노베이션에 기술이전했다. 총 계약 규모는 1억6350만달러(약 1907억원) 규모이며 선급금 600만달러(78억원), 개발 진행 단계별 마일스톤 약 1억5700만달러, 8% 로열티가 주요 조건이다.
떼아 오픈이노베이션은 안과질환 분야에서 상업화 잠재력이 높은 치료제 후보물질을 라이선스 인(License-in)하는 프랑스 안과 전문 제약기업이다.
큐라클 관계자는 "내년 초 예정된 CU06 당뇨병성 황반부종의 미국 임상2a상 주요결과(탑라인 결과)발표에 앞서, 이어질 후기 임상(2b상) 및 약물 개발 전략에 대한 논의를 진행하는 것으로 알고 있다"며 "이번 후속 임상에 대한 논의는 망막 혈관질환 시장에서 경구용 치료제가 처음으로 등장하는데 중요한 마일스톤이 될 것"이라고 설명했다.
미국 임상2a상은 CU06의 효능과 안전성을 평가하기 위한 개념증명(PoC) 임상 연구로 무작위 배정, 공개라밸, 병렬그룹 형태로 진행됐다. 당뇨병성 황반부종 환자 60명을 대상으로 12주 동안 CU06을 경구 투여한 후 안전성에 대한 평가를 하고 4주간 추가 추적관찰했다. 1차 유효성 평가 지표는 ▲황반중심부두께(CST) ▲최대 교정시력(ETDRE BCVA) ▲당뇨망막병증 중증도 척도(DRSS)다.
보통 임상2a상은 1차 평가 변수에서 유효성과 안전성을 평가하는 것을 목표로 하며 이후 단계로 진행할지 여부를 결정하는 탐색적인 시험이다.
큐라클 관계자는 "현재 CU06 임상2a상은 데이터 정리 작업인 '데이터 클리닝(Data cleaning)' 마무리 단계에 있다"고 설명했다.
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회사는 오는 19일 임상 데이터 확인 및 취합을 확정 짓는 '데이터 락업(Data Lock-Up)'을 실행할 예정이다. 또한 내년 1월 말 임상연구 보고서 초안 작업을 완료하고 이르면 3월 말 최종 임상 연구 보고서(CSR)를 제출한다는 계획이다.
CU06는 당뇨병성 황반부종과 습성 황반변성에 대한 경구용 치료제라는 점에서 개발 초기부터 관심을 받았다.
현재 당뇨병성 황반부종과 습성 황반변성과 같은 망막 혈관질환의 경우 망막으로 약물을 전달하는 것이 기술적으로 쉽지 않아 안구 내 주사제만 출시됐다.
따라서 이번 임상2a상에서 CU06의 약물 효과가 입증되면 세계 최초의 경구용 치료제 출시 가능성이 높아지게 된다.
큐라클 관계자는 "기존 치료제는 불충분 및 무반응자 비율이 40%에 달하고, 안구 내 직접 주사에 대한 환자들의 공포감이 있어 새로운 치료 대안의 필요성이 꾸준히 제기됐다"면서 "CU06은 이런 미충족 수요를 채울 수 있을 것으로 본다"고 말했다.
여기에 더해 기존 항체치료제는 중등도 및 중증 환자에만 사용하고 있는 것과 달리 경구용인 CU06은 경증 및 중등도 환자에 대한 조기 치료가 가능하다는 점에서 치료 범위를 넓힐 수 있으며, 단독 처방 혹은 기존 항체치료제와 병용 처방 등 다양한 기회도 가져올 것으로 기대된다.
이에 따라 CU06 임상2a상이 성공적으로 완료될 경우 중국, 일본 등 주요 아시아 국가에 대한 판권 계약도 탄력을 받을 것으로 시장은 내다보고 있다.
한편, 큐라클이 이번 임상2a상을 완료하더라도 떼아로부터 받는 마일스톤은 없다. 임상개발에 대한 리스크를 임상 비용보전과 추가지급을 통해 원개발사와 파트너사가 함께 부담하기로 계약했기 때문이다.
큐라클은 임상2a상을 비롯해 떼아로부터 제공받았거나 앞으로 받을 비용은 계약금을 제외하고 150억원으로 추산했다.
큐라클 관계자는 "후속임상으로 진행할 당뇨병성 임상2b상과 습성 황반변성 임상2b상의 규모는 임상2a상의 최소 2~3배에 이를 것으로 예상된다"면서 "임상2b상 결과가 나올 것으로 예상되는 2026년 임상이 성공적으로 끝나면 임상2상에 대한 마일스톤까지 지급받기 때문에 회사의 재무적 성과가 더욱 탄탄해질 것으로 기대하고 있다"고 설명했다.
정희영 MTN 머니투데이방송 기자