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삼성제약(1,308원 ▲1 +0.08%)은 28일 진행성핵상마비 (progressive supranuclear palsy, 이하 PSP) 치료제 'GV1001'의 국내 2b/3상 임상시험계획서(IND)를 식품의약품안전처에 제출했다고 밝혔다.
이번 임상시험은 다국가, 다기관, 무작위배정, 이중 눈가림, 위약 대조, 적응적 2b/3상 임상시험이다. 2b상과 3상을 별도로 진행하지 않고 2b/3상을 하나로 연결했다. 중간 분석 결과를 바탕으로 최적 용량을 선정한 뒤 3상 규모로 확장하는 '2b/3상 적응적 설계(adaptive design)'를 통해 약물의 유효성과 안전성을 검증한다.
적응적 설계는 사전에 정의된 임상 계획 범위 내에서 중간 분석 결과를 바탕으로 대상자 수, 투여 용량, 투약 주기 등의 요소를 유연하게 변경할 수 있도록 한 방식이다. 삼성제약은 이번 임상시험에서 진행성핵상마비 리처드슨 신드롬(PSP-RS) 환자 360명을 대상으로 GV1001 0.56mg 또는 1.12mg을 피하 투여해 최적의 용량을 확인하고, 질환의 중증도 개선 효과와 안전성을 평가할 예정이다.
1차 유효성 평가지표는 베이스라인 대비 GV1001을 72주간 투여한 후 '진행성핵상마비 등급 척도(PSPRS, PSP rating scale)' 총점 변화량이다. 삼성제약에 따르면 임상시험계획서가 승인되면 서울대병원 운영 서울특별시 보라매병원을 비롯한 7~9개 국내 임상시험 실시기관(예정)에서 먼저 시작하고, 다른 국가는 국가 및 실시기관 선정 과정 이후 진행할 계획이다.
삼성제약 관계자는 "선행 2a상을 통해 확인한 GV1001 0.56mg의 질환 지연 효과보다 강화된 임상적 의의 도출을 위해 2b/3상 적응적 설계로 변경해 약물의 안전성과 유효성을 검증하기로 했다"며 "이번 임상시험을 통해 PSP 치료제로서 GV1001의 효과를 확인할 수 있도록 최선을 다하겠다"라고 말했다.