경구용 치매 치료제 'AR1001'과 전자약 'GVD-01' 융합해 세계 최초 다중기전 치매플랫폼 구축 가시화
탐색 임상서 확인한 유의한 개선 효과 기반 내년 전자약 대규모 확증임상 돌입…2027년 의료기기 허가 목표
아리바이오가 자체 개발한 치매 전자약 'GVD-01'의 탐색 임상 결과 알츠하이머병 인지기능 평가척도(ADAS-Cog13)에서 통계적으로 유의한 개선 효과를 확인했다고 27일 밝혔다. 임상 치매평가척도(CDR-SB), 주의집중력지수(AQS), 뇌기능 등 주요 지표에서도 개선이 확인돼 전자약이 알츠하이머병 진행을 지연할 가능성을 입증했다.
GVD-01은 알츠하이머병 환자의 40Hz 감마파 및 뇌 혈류 감소를 개선하는 비침습적 치매 전자약이다. 경두개 음향진동자극(tVAS) 기술을 통해 뇌신경망을 활성화하고 인지기능 저하를 억제하는 것을 목표로 개발됐다.
이번 임상은 초기 알츠하이머병 환자 30명을 대상으로 분당서울대병원(김상윤 신경과 교수) 단일 기관 연구로 진행됐다. 이무작위·이중눈가림·샴(가짜 자극) 대조 방식으로 환자가 헤드밴드 형태의 전자약을 하루 30분씩 24주간 사용해 효과와 안전성을 검증했다.
그 결과 대표적인 치매 인지기능 평가척도인 ADAS-Cog13에서 통계적으로 유의한 개선이 확인됐다. 전자약을 사용한 임상 환자들의 인지기능이 24주 후 5% 개선된 반면 샴(가짜 자극) 대조군은 14% 병증이 악화됐고, 두 집단 간 인지기능 평가지표에서 4.19점의 유의한 차이가 확인됐다(P<0.05). 소규모 단일기관 연구임에도 통계적 유의성이 명확하게 확보돼 의약품이 아닌 전자약을 통한 치매 관리 기술의 임상적 타당성을 국내 최초로 입증했다는 게 회사 측의 설명이다.
인지 기능과 함께 임상 치매평가척도(CDR-SB)와 주의집중력지수(AQS) 등의 주요 평가 지표에서도 전자약 GVD-01이 대조군 대비 평균적 개선 결과를 보였다. CDR-SB는 전자약 사용 전 대비 24주 후 0.3이 증가한 반면 샴 대조군은 0.6으로 증가해 24주간 약 50% 비율로 알츠하이머병 악화 속도를 완화하는 경향이 관찰됐다. 아리바이오는 이와 같은 개선 효과는 미국 식품의약국(FDA)의 허가를 받은 알츠하이머병 치료제 '레켐비'와 '키순라'의 CDR-SB 결과와 견줄 수 있는 의미 있는 결과라고 설명했다. 주의력집중지수(AQS)는 전자약 사용 전 대비 24주 후 0.12 높아진데 비해 샴 대조는 -0.02로 저하돼 전자약 GVD-01의 알츠하이머 병증 개선효과가 확인됐다.
뇌 기능 관련 지표에서도 긍정적인 변화가 나타났다. 단일광자 방출 단층촬영(SPECT) 분석에서 인지기능을 담당하는 영역의 혈류 감소폭이 대조군보다 적게 나타나 전자약이 뇌 혈류를 보존할 가능성을 시사했다. 자기공명영상(MRI) 분석에서도 해마와 측두엽 등 알츠하이머병의 핵심 부위 위축이 더 적은 경향을 보여 신경 보호 가능성을 뒷받침했다. 안전성 프로파일도 안정적이었으며, 구조적 이상이나 우려할 만한 부작용은 관찰되지 않았다.
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김상윤 분당서울대병원 교수는 "전자약 GVD-01 탐색 임상에서 통계적으로 유의한 인지 개선과 뇌 혈류 및 뇌 부피의 보존 효과를 확인한 것은 매우 고무적인 결과"라며 "내년에 더 많은 환자를 대상으로 유효성과 안전성을 검증하는 확증 임상을 진행할 것"이라고 말했다.
아리바이오는 신기술 혁신 분야인 전자약 GVD-01의 치료적 가치와 차별성을 기반으로 2027년 미국, 한국 등 주요 국가에서 의료기기로 허가 획득을 본격 추진한다. 이를 위해 이미 미국, 유럽, 일본, 중국, 중동지역 진출을 위한 연구개발 사업을 파트너들과 진행중이다.
전 세계적인 고령화의 가속화로 치매 환자와 치료 수요가 폭발적으로 늘고 있으며, 의약품·비의약품 기반 치료 옵션에 대한 글로벌 시장의 요구도 높아지고 있다. 특히 전자약은 약물 복용이 어려운 고령 환자도 쉽게 사용할 수 있어 상용화 시 치매 치료 시장의 판도를 바꿀 잠재적 게임 체인저로 주목받고 있다.
하재영 아리바이오 연구 및 사업개발 총괄 부사장은 "현재 막바지 임상 3상을 진행 중인 경구용 치매 치료제 'AR1001'에 더해 비의약품 기반 전자약까지 확보함으로써 아리바이오는 급성장하는 치매 시장을 선도할 다각적 치료 포트폴리오와 핵심 경쟁력을 갖추게 됐다" 며 "의약품, 비의약품 병합 전략으로 치매 치료의 새로운 패러다임을 구축하고 환자들의 삶의 질 개선에 실질적으로 기여하겠다"고 말했다.
한편 아리바이오는 현재 코스닥 상장사 소룩스와 합병을 추진 중이다. 합병 예정 기일은 내년 2월20일이다.
