올릭스(118,100원 ▼13,800 -10.46%)가 피하·정맥주사 등 투여 편의성을 개선한 원천 플랫폼 '오아시스-CNS'가 다양한 뇌 영역에서 표적 유전자를 억제하는 것을 자체 실험을 통해 확인했다고 12일 밝혔다.
올릭스는 짧은 간섭 리보핵산(siRNA)에 혈뇌장벽(Blood-Brain Barrier, BBB)을 통과할 수 있는 셔틀을 결합한 2세대 OASIS-CNS 플랫폼을 개발하고 있다. 기존 1세대는 국소(척수강 내) 투여했는데, 2세대는 전신(피하·정맥) 투여 방식으로 환자 접근성과 투여 편의성을 동시에 높일 수 있을 것으로 기대된다.
실제 올릭스 연구진이 해당 물질을 생쥐에 피하·정맥 투여한 결과, 선조체와 해마 등 뇌 깊은 곳(심부)을 포함한 다양한 부위에서 실제 유의미한 표적 유전자 억제가 확인됐다. 일부는 70~80% 이상의 억제 효과가 나타나기도 했다고 올릭스는 밝혔다.
올릭스는 기존 OASIS-CNS 플랫폼을 활용해 중추신경계(CNS) 질환 관련 유전자를 억제하는 siRNA를 발굴하고, 이를 생쥐의 뇌에 직접 투여해 생체 내 유전자 억제 효능을 확인했다. 1세대 OASIS-CNS은 다양한 뇌 부위로 확산하며 척수강 내 1회 투여로 3개월 이상 유전자 억제 효과가 지속됐다.
여기에 'BBB 셔틀'을 결합해 피하 또는 정맥으로 투여할 수 있는 물질로 확장한 것이 2세대 OASIS-CNS다. BBB 셔틀은 혈뇌장벽을 통과하는 수송 시스템으로, 프랑스 바이오기업 '벡트 호러스'(Vect-Horus)와 계약을 통해 확보한 셔틀 플랫폼(VECTrans)에 자체 발굴한 siRNA를 결합한 '항체-siRNA 접합체'(ARC)를 제작했다.
올릭스는 복수의 BBB 셔틀 전문기업과 협력하는 한편, AI(인공지능) 기반 차세대 항체와 자체 이중 표적 기술을 활용해 OASIS-CNS 플랫폼을 고도화할 계획이다. 이를 바탕으로 CNS 질환 관련 유전자와 각 질환의 핵심 병리 경로를 정밀하게 표적하는 siRNA 치료제 개발을 추진한다.
올릭스는 CNS 프로그램 개발을 가속화하고 간 외 조직 전달 플랫폼의 연구 역량을 강화하기 위해 지난 6월 케빈 김(Kevin Kim) 연구부소장을 영입하며 RNA 치료제 개발에 속도를 내고 있다.
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이동기 올릭스 대표는 "현재 글로벌 siRNA 치료제 분야는 약물을 간을 넘어 원하는 장기와 조직에 얼마나 효과적으로 전달할 수 있는지가 핵심 경쟁력"이라며 "이번 연구로 OASIS-CNS가 심부 뇌를 포함한 다양한 뇌 영역에서 표적 유전자를 억제하는 것을 확인, 치료제 개발 기술을 확장할 수 있는 기반을 마련했다"고 말했다.
