항체 신약 및 면역항암제 전문기업 앱클론(22,700원 ▲2,600 +12.94%)이 독자 개발 중인 차세대 CD19 표적 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제 '네스페셀(프로젝트명 AT101)'의 핵심 원천기술에 대해 유럽 특허청(EPO)으로부터 최종 특허 등록 결정을 받았다고 11일 밝혔다.
이번 등록으로 앱클론은 한국, 미국, 일본, 중국, 홍콩, 캐나다, 호주에 이어 유럽까지 전 세계 8대 핵심 의약품 시장 전체에서 단순 출원(심사 대기)이 아닌 최종 특허 등록을 모두 마쳤다. 회사는 기존 심사 단계였던 유럽 권리까지 확정 지으면서 최소 2038년까지 글로벌 주요 시장에서 타사의 특허를 침해하지 않고 독점적으로 제품을 생산·판매할 수 있는 실시 자유(FTO)와 강력한 배타적 권리를 완비했다.
등록된 특허는 '악성 B세포를 특이적으로 인지하는 항체 또는 이의 항원 결합 단편, 이를 포함하는 키메라 항원 수용체 및 이의 용도'에 관한 핵심 원천기술이다. 킴리아(노바티스), 예스카타(길리어드) 등 1세대 글로벌 CAR-T 치료제들이 마우스 유래 항체(FMC63)를 공통으로 채택한 반면, 네스페셀은 앱클론이 독자 발굴한 인간화 항체(h1218) 구조를 적용해 환자의 면역 거부 반응 위험을 대폭 낮췄다.
암세포 표면의 새로운 CD19 결합 부위(에피토프)를 표적해 빠르게 결합하고 분리되는 독자 기전인 '플라잉 키스(Flying Kiss)'도 기술적 특징이다. 이를 통해 T세포의 기능 저하를 방지하고 기존 치료제 투여 후 재발하거나 내성을 보인 환자군에서도 치료 반응을 유도하도록 설계됐다.
재발성·불응성 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 환자를 대상으로 투여를 완료한 국내 임상 2상 중간 결과에서 네스페셀은 객관적반응률(ORR) 94%, 완전관해율(CR) 68%라는 뛰어난 치료 성적을 거두며 기존 글로벌 CAR-T 치료제들의 임상 수치를 크게 상회했다. 이를 바탕으로 식품의약품안전처로부터 △개발단계 희귀의약품 △첨단바이오의약품 신속처리대상 △글로벌 혁신제품 신속심사(GIFT) 대상 등 3대 신속 지원 프로그램에 모두 지정된 바 있다.
글로벌 8대 시장 특허 확보와 함께 상업화 및 기술수출에도 속도가 붙고 있다. 앱클론은 최근 전략적 투자자(SI)인 종근당과 네스페셀의 국내 독점 판매 본계약을 체결해 국내 병원 공급망을 확보했다. 양사는 신속한 품목허가 신청과 건강보험 급여 등재를 공동 추진할 계획이다. 해외 시장의 경우 이미 계약을 체결한 튀르키예 TCT사 기술이전을 시작으로, 8대 시장 독점권을 지렛대 삼아 북미와 유럽 등 권역별 라이선스 아웃(L/O) 협상을 본격화할 방침이다.
특히 이번 특허 포트폴리오는 체외에서 세포를 배양하는 기존 방식을 넘어 환자 체내에 직접 약물을 주입해 T세포를 재프로그래밍하는 차세대 '인비보(In Vivo) CAR-T' 플랫폼의 필수 항체 IP(지식재산권)로도 확장 적용된다. 글로벌 빅파마들의 차세대 CAR-T 개발 경쟁에서 강력한 진입장벽이자 핵심 플랫폼 자산으로 활용될 수 있다는 평가다.
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앱클론 관계자는 "11월 4일 유럽 특허가 최종 등록됨으써 글로벌 주요 시장에서 네스페셀의 독점적 지적재산권 보호 체계가 완성도었다"며 "국가신약개발재단(KDDF)의 지원과 종근당, 튀르키예 TCT사 등 국내외 파트너십을 바탕으로 품목허가를 차질 없이 추진하겠다"고 강조했다.
한편 앱클론은 항체 신약 및 세포·유전자 치료제 전문기업으로, 독자적인 항체 발굴 플랫폼(NEST, AffiMab)을 기반으로 CD19 CAR-T 치료제(네스페셀) 및 다중항체 파이프라인을 개발하고 있다.
