AI(인공지능) 기반 차세대 AAV(아데노연관바이러스) 벡터 플랫폼 개발사 제닉스큐어(대표 문홍성)가 오송첨단의료산업진흥재단(KBIOHealth) 주관의 '2025년도 제2차 첨단의료산업선도기반실증지원사업' 중 '첨단의료제품 개발을 위한 영장류 활용 비임상 실증 지원' 과제에 선정됐다고 2일 밝혔다.
이 사업은 국내 바이오·의료 제품의 사업화 촉진을 목표로 신약·의료기기 등 다양한 지원분야(과제)가 마련됐다. 제닉스큐어는 해당 과제로 영장류 모델을 활용한 차세대 유전자 치료제의 안전성·유효성 실증 연구를 본격화할 예정이다.
제닉스큐어는 앞으로 2년간 영장류 12마리를 지원받아 △뇌혈관장벽(BBB) 투과성 AAV △안과 치료제 개발용 망막 표적성 AAV 후보물질 △차세대 AAV 캡시드를 적용한 '라포라병 유전자 치료제' 후보물질, 3종에 대한 대한 비임상 실증 연구를 진행한다. 이를 통해 저용량·저독성·고효율 유전자 치료제 개발의 핵심 데이터를 확보한다는 계획이다.
회사는 AI 기반 AAV 캡시드 엔지니어링 플랫폼 'CARE(케어)'를 활용, △약물 분포 △표적 도달성 △발현 효율 △안전성 등을 확인하고 임상 개발 근거로 삼을 방침이다. CARE는 AI 기반의 캡시드 디자인 솔루션('InsightMiner™')을 탑재, 기존 야생형 AAV보다 표적성 및 안전성이 높은 '엔지니어링 AAV'를 개발할 수 있다.
특히 핵심 엔지니어링 기술인 젠(Gen)C2는 기존 정맥주사(IV) 방식 대신 뇌척수액(CSF) 투여 방식을 적용했다. 이 기술은 영장류 모델에서 CNS(중추신경계) 감염력이 야생형 대비 5~20배 향상된 것으로 나타났다. 최근 정맥주사 방식 AAV 치료제의 안전성 논란 속에서 새로운 대안이 될 수 있다고 업체 측은 말했다.
문홍성 제닉스큐어 대표는 "이번 과제 선정은 GenC2를 비롯한 당사 AAV 기술력의 공신력을 인정받은 결과"라며 "영장류 실증 데이터를 기반으로 글로벌 제약사와의 협업 및 기술이전 논의를 본격화할 것"이라고 했다.
제닉스큐어는 CARE 시스템을 바탕으로 CNS, 망막, 근육 등 다양한 표적 조직을 겨냥한 AAV 캡시드 엔지니어링 개발을 확대할 계획이다.