HLB그룹이 항암제 파이프라인을 확장하며 차세대 CAR-T(키메라 항원 수용체 T세포) 치료제 분야에서도 글로벌 경쟁력을 입증했다.
10일 HLB이노베이션(4,620원 0%)에 따르면 미국 자회사 베리스모 테라퓨틱스가 세계 최초로 허가받은 CAR-T 치료제인 노바티스의 '킴리아(Kymriah)' 대비 우수한 효능·안전성 가능성을 확인한 전임상 결과를 공개했다.
베리스모는 지난 6일 미국 올랜도에서 열린 '미국혈액학회(ASH 2025)'에서 포스터 세션을 통해 혈액암 CAR-T 치료제로 임상개발하고 있는 'SynKIR-310' 전임상 데이터를 공개했다. 이번 발표는 CAR-T 치료제의 표준으로 불리는 킴리아(티사젠렉류셀)를 직접적인 비교 대상으로 삼아 우위를 입증했다는 점에서 큰 주목을 받았다.
킴리아는 2017년 세계 최초로 미국 식품의약국(FDA) 허가를 획득한 CAR-T 치료제로, 치료 대안이 없던 말기 백혈병 환자에게 단 한 번의 투약으로 종양을 없애는 효과를 보이면서 '기적의 항암제'로 불렸다.
연구 결과, SynKIR-310은 킴리아와 직접 비교해 효능과 안전성 모두 우위 가능성을 보여줬다. 우선 효능 면에서 SynKIR-310은 낮은 T세포 투여 용량에서도 우수한 항종양 반응을 보이며 암세포를 효과적으로 제거했다. 반면, 동일한 저용량 조건에서 대조군인 킴리아는 종양 축소가 유도되지 않았다. 고용량 투여 시에도 SynKIR-310은 킴리아보다 더 빠르게 종양 축소를 유도했고, 연구 기간 내내 그 효과가 지속적으로 유지됐다.
안전성 지표인 사이토카인 분비량에서도 획기적인 결과를 보였다. CAR-T 치료에서는 사이토카인 분비량은 효능과 독성을 좌우하는 핵심 지표로, 높은 항종양 효과를 유지하면서도 과도한 사이토카인 방출을 억제하는 것이 차세대 CAR-T 개발의 관건이다. 구체적으로 IFN-γ(인터페론 감마), TNFα(종양괴사인자 알파), IL-2(인터루킨-2) 등 주요 사이토카인 분비가 낮게 유지됐다.
특히 업계가 주목한 또 다른 성과는 SynKIR-310에 적용된 바인더 교체다. 바인더는 CAR-T가 암세포의 항원을 정확히 인식하고 결합하도록 하는 항체 유래 부위로, 표적 선택성을 결정짓는 핵심 요소다.
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SynKIR-310은 기존 CD19 타깃 CAR-T에서 널리 사용되는 'FMC63' 대신 자체 개발한 신규 바인더 'DS191'을 적용해 차별화를 꾀했다.
그 결과, 바인더를 기존 것으로 대체하더라도 SynKIR-310이 여전히 킴리아 대비 우수한 항종양 효과를 유지하는 것으로 나타났다. 이는 치료제의 성능을 좌우하는 핵심 요인이 단순한 바인더의 차이가 아니라, 베리스모가 보유한 독자적인 'KIR-CAR 플랫폼'의 구조적 혁신에 있음을 증명했다고 회사 측은 설명했다.
전임상 비교 결과가 공개되면서, 미국에서 진행 중인 SynKIR-310 임상1상에 대한 기대감이 커지고 있다. SynKIR-310은 재발성/불응성 B세포 비호지킨림프종(B-NHL) 환자를 대상으로 한 다기관 임상1상이 진행되고 있으며, 기존 CD19 타깃 CAR-T 치료 후 재발한 환자들도 포함됐다.
베리스모 관계자는 "포스터 발표 현장에서 전임상 데이터와 플랫폼 설계에 대한 질의가 이어지는 등 업계의 관심이 매우 높았다"면서 "특히 CAR-T 연구가 집중되는 ASH에서 SynKIR-310은 신규 신호전달 체계를 적용한 설계 혁신으로 차별화된다는 평가를 받았다"고 말했다.
