[파워인터뷰 화제人] 유종상 툴젠 대표 “유전자 교정 전문 기업, 툴젠”

진행 : 머니투데이방송 박종헌 기자

출연 : 툴젠 유종상 대표

오프닝)

시청자 여러분 안녕하십니까? '파워인터뷰 화제인' 박종헌입니다.

올해 9월 울산 과학기술원과 기초과학연구원이 함께 암세포의 DNA만 선택적으로 제거하는 유전자 가위 항암기술을 선보이며 큰 화제를 모았습니다. 이 혁신적인 개발을 가능하게 한 핵심기술이 바로 크리스퍼 유전자 가위 기술인데요.

오늘 '파워인터뷰 화제인'에서는 유전자 가위 기술의 원천 특허를 보유한 유전자 교정 전문기업 툴젠의 유종상 대표를 모시고 자세한 이야기 나눠보도록 하겠습니다.

- 바쁘신 가운데 출연해주셔서 고맙습니다. 시청자들을 위해 툴젠이 어떤 곳인지 설명 부탁드립니다.

▶ 안녕하십니까? 툴젠의 대표 유종상입니다. 툴젠은 유전자 가위 분야의 세계적인 석학이신 현 카이스트의 김진수 교수님께서 1999년도에 설립한 회사입니다. 1세대 유전자 가위인 징크 핑거 뉴클리에이즈, 2세대 탈렌, 그리고 3세대 크리스퍼 유전자 가위까지 모두 R&D 파이프라인으로 개발한 경험이 있는 세계 최고 수준의 유전자 교정 전문기업입니다. 현재, 툴젠은 크리스퍼 카스나인의 유전자 교정 시스템을 바탕으로 특허 수익화 사업, 그리고 치료제 및 종자 개발사업을 영위하고 있습니다.

- 1999년 설립 이후, 지금까지 툴젠이 만들어온 대표적인 성과는 무엇인지 궁금합니다.

▶ 가장 큰 성과는 단연 글로벌 원천 특허의 확보와 그 기술의 확장성을 입증했다는 것입니다. 툴젠은 크리스퍼 카스나인 원천 기술에 대한 권리를 먼저 선점했을 뿐만 아니라, 최근에는 크리스퍼 카스나인을 가이드 RNA와 함께 단백질 RNA 복합체 형태로 만들어서 세포 내로 직접 전달하는 그런 시스템을 개발했습니다. 이걸 크리스퍼 RNP라고 하는데요. 이런 크리스퍼 RNP의 특허권까지 확보를 했습니다. 현재 최초의 유전자 가위의 치료제로서 상업화된 카스제비라고 하는 치료제가 바로 이러한 크리스퍼 RNP 방식을 사용하고 있는데요. 이는 툴젠의 기술이 실제 상용화된 치료제의 핵심기술의 표준이 되고 있음을 의미하는 것이라 말씀드릴 수가 있겠습니다.

- 지금까지 툴젠이 보유한 기술 관련 원천 특허도 다수인 것으로 알고 있습니다. 자랑 좀 해주신다면요?

▶ 현재 툴젠은 등록 특허가 158건, 그리고 출원 중인 특허까지 하면 165건이 보유되고 있습니다. 핵심 기술인 크리스퍼 카스나인 원천 특허는 미국, 유럽, 그리고 일본, 중국 주요 10개국에 30건이 현재 등록돼 있는 상태이고요. 크리스퍼 RNP 특허 역시 미국, 유럽, 그리고 일본, 호주 등 주요 6개국에 현재 10건이 등록된 상태입니다. 등록이 이미 결정된 그런 특허까지 모두 포함한다면 전체 크리스퍼 RNP 특허는 현재 총 14건인데요. 이러한 강력한 글로벌 특허 포트폴리오는 단순히 기술 보유 의미를 넘어서 수익을 창출하는 비즈니스 모델의 핵심 자산이 되고요. 유전자 가위 치료제 및 유전자 교정 종자 사업의 진입장벽을 구축하는 데 토대가 되고 있습니다.

- 툴젠을 이끌고 계신 대표님의 이력도 화려하다고 들었습니다. 특히, 세포 유전자 치료제 분야에서 풍부한 경험을 보유하신 것으로 알고 있는데요. 업적에 대해서 소개 해주신다면요?

▶ 화려하다는 말씀은 좀 과찬이신 것 같고요. 저는 포스텍에서 분자유전학으로 박사학위를 취득했습니다. 이후, 삼성 종합기술원과 삼성 바이오에피스, 그리고 대웅제약에서 제약 분야에서 약 20년 넘게 기업의 R&D와 기업 경영을 두루 경험할 수가 있었습니다. 특히, 대웅제약에서는 바이오 R&D를 총괄하는 한편 오픈 이노베이션과 신규 혁신 R&D 에셋을 발굴하는 것을 주도했고요. 그리고 이러한 것들을 바탕으로 해서 영국 아박타사와 합작 법인인 차세대 세포 유전자 치료제 개발사인 아피셀테라퓨틱스를 설립, CEO와 CSO를 역임하면서 회사 경영 전반을 이끌었습니다. 연구자로서의 기술적 이해도, 그리고 경영자로서의 사업 전략의 노하우 이런 것들을 바탕으로 현재 툴젠의 유전자 교정 기술을 기반으로 특허 수익화 사업을 실현화시키고 있으면서, 혁신적인 신약 개발, 종자 개발 성과를 창출하는 데 주력하고 있습니다.

- 이번에는 툴젠의 기술과 주요 사업 현황에 대해 좀 더 자세히 알아보겠습니다. 툴젠이 진행 중인 분야별 사업에 대해 세분화해 설명 부탁드립니다.

▶ 툴젠의 사업모델은 크게 세 가지 축으로 나뉩니다. 첫째는 특허 수익화 사업입니다. 몬산토, 써머피셔 등 글로벌 기업과 28건의 기술이전 계약을 체결한 바 있습니다. 그리고 2023년도에는 나스닥 상장사와 의미 있는 계약을 맺었는데요. 또한, 공격적인 특허 침해소송, 그리고 특허 수익의 유동화 등을 통해서 수익구조를 다변화하고 있습니다. 둘째는 유전자 교정 메커니즘을 작용기전으로 하거나, 또는 개발의 중심 기술로 활용하는 혁신적인 치료제 개발 분야입니다. 유전질환 및 난치 치료제를 개발하되, 임상 전 과정을 독자 진행하기보다 조기 기술이전을 통해서 수익을 창출하고 이를 재투자하는 그런 선순환 구조를 지향하고 있습니다. 셋째는 고부가가치 종자 사업 개발사업입니다. 유전자 교정 기술을 활용해 비(非)GMO 고부가가치의 종자를 개발하고 있으며, 최근에는 시장성이 높은 지속 가능 항공유 SAF로 적용 가능한 바이오 연료 생산을 할 수 있는 오일 작물로 파이프라인을 다변화하고 있고, 재편하여 상업화 시점을 좀 더 앞당기고자 노력하고 있습니다.

- 툴젠의 대표 기술인 크리스퍼와 카스나인 유전자 가위 기술이 정확히 어떤 기술인지 시청자분들이 알기 쉽게 설명 부탁드립니다.

▶ 유전자 가위는 효율적인 유전자 교정을 위해서 우리가 원하는 유전자의 위치를 정확히 절단하는 그런 분자 도구라고 정의할 수 있겠습니다. 툴젠은 진핵세포에 적용 가능한 유전자 가위의 원천 기술을 가지고 있습니다. 이 유전자 가위를 이용해서 우리가 교정하고자 하는 타겟 유전자를 유전자 가위로 절단을 하게 되면 생체 내에서 유전자가 제거된다거나 또는 새로운 유전자를 삽입할 수도 있습니다. 이러한 유전자 가위 기술은 현재 치료제, 그리고 농업·축산, 그리고 화학 신소재, 산업 바이오 등 각 분야에서 광범위하게 활용하고 있습니다. 크리스퍼 카스나인의 구조는 카스나인이라고 하는 유전자를 자르는 효소 단백질이 있고 이 효소 단백질을 특정 유전자 서열로 이끄는 가이드 RNA라고 하는 RNA가 있는데 이 카스나인 효소와 가이드 RNA의 복합체를 이루고 있습니다. 이러한 복합체가 우리가 타겟으로 하는 유전자 자리에 가서 우리가 원하는 유전자만을 아주 정확하게 그리고 정교하게 자를 수 있게 됩니다.

- 유전자 가위 기술을 활용한 치료제 개발도 진행 중이라고 하셨는데요. 구체적으로 어떤 치료제인지, 또 향후 어떤 성과를 기대할 수 있는지 설명 부탁드립니다.

▶ 툴젠의 치료제 개발의 비즈니스 모델은 임상 전 과정을 독자적으로 진행한다기보다는 조기 기술이전을 통해서 수익을 창출하고 이를 재투자하는 그런 선순환 구조를 지향하고 있습니다. 툴젠이 개발하고 있는 치료제는 유전자 교정 메커니즘이 주작용 기전으로 작용하거나, 개발의 중심 기술로 활용되는 혁신적인 치료제입니다. 크게는 인비보(in vivo) 치료제와 엑스비보(ex vivo) 치료제로 나눌 수가 있는데요. 인비보(in vivo) 치료제는 죽상 경화성 실혈관 질환, 그리고 혈우병을 대상으로 해서 유전자 교정 치료제를 개발하고 있습니다. 엑스비보(ex vivo) 치료제로는 유전자 교정을 중심 기술로 하여서 저면역원성 유도만능 줄기세포, 그리고 동종 및 차세대 카티(CAR-T) 치료제 등을 개발하고 있고요. 최근에는 고형암을 적응증으로 하는 혁신적인 제4세대 아멀드카티(Armored CAR-T)까지 치료제 개발의 파이프라인을 확장해서 진행하고 있습니다.

- 오프닝에서 말씀드린 것처럼 유전자 가위 기술을 통해 대단한 업적들이 세워지고 있습니다. 이외에도 현재 유전자 가위 기술이 응용되고 있는 곳이 있다면 소개해주시죠.

▶ 크리스퍼 카스나인 치료제에 대해서 앞에서 말씀을 드렸었는데요. 이런 치료제를 넘어서 크리스퍼 카스나인은 농축산 분야, 화학 신소재, 그리고 산업 바이오 등 전 산업군으로 광범위하게 확장되고 있습니다. 예를 든다면, 병충해에 강하거나 특정 영양성분이 강화된 농작물 등을 개발할 수가 있는데요. 이런 농작물 개발을 통해서 고부가가치의 새로운 품종, 그리고 식량안보 문제에 대응할 수가 있으리라 생각됩니다. 또한, 가축의 질병 저항성을 높이는 데도 활용되고 있고 심지어 사람에게 이식 가능한 이종장기를 생산하는 그런 돼지를 생산할 수도 있습니다. 특히, 최근에는 탄소 중립 트렌드와 맞물려서 지속가능항공유 SAF의 원료가 되는 바이오 연료 생산을 위한 고효율의 오일 작물 개발 등 바이오 에너지 분야에서도 그런 크리스퍼 카스나인의 중요성이 더욱 커지고 있고 더 많은 것들이 요구되고 있는 그런 상황입니다.

- 유럽에 이어 최근에 미국에서도 RNP 관련 특허 취득을 완료해 화제에 올랐습니다. 이번 특허가 가지는 의미는 무엇인지요?

▶ 매우 중요한 이정표라고 말씀드릴 수가 있습니다. 과거 재조합 DNA 벡터라든가 mRNA 형태로 카스나인을 도입했을 경우, 기존 방식에서는 세포 내에 카스나인을 전달할 경우에 외부 DNA 삽입이라든가 또는 오프 타겟 소위, 비표적 절단과 같은 그런 안전성 이슈가 크게 대두 되었습니다. 반면에 툴젠의 RNP 기술은 카스나인 단백질, 그리고 가이드 RNA를 복합체의 형태로 직접 제조를 해서 세포에 직접 전달하는 그런 방식이기 때문에 안전성과 유전적 교정의 정확도를 획기적으로 높인 차세대 기술 표준이라고 할 수가 있겠습니다. 세계 최대의 바이오산업을 가지고 있는 미국에서 이 기술의 독점적 권리를 인정받았다는 것은 향후 해당 기술을 사용하는 모든 글로벌 치료제, 그리고 종자 개발기업들로부터 로얄티를 받을 수 있는 강력한 법적 토대를 마련했다는 점에서 아주 큰 의미가 있다고 할 수 있겠습니다. 앞서 언급했던 바와 같이, 세계 최초의 유전자 가위 치료제로 상용화된 미국 버텍스(Vertex)사의 카스제비가 바로 이런 크리스퍼 RNP 기술을 사용하고 있는데요. 저희는 이러한 크리스퍼 RNP 기술을 사용하는 것에 대해 정당한 기술력 수익 확보를 위한 다각도의 노력을 현재 기울이고 있습니다.

- 앞서 말씀하신 RNP 관련 특허 취득과 동시에 미국 다국적 제약사인 버텍스 등을 상대로 특허 침해소송을 제기하셨다고 들었는데요. 관련 내용에 대해서도 말씀 부탁드립니다.

▶ 앞서 카스제비에 대한 말씀을 드렸었는데요. 저희가 카스제비의 원개발사인 버텍스, 그리고 버텍스와 연계돼 있는 생산소, 그리고 카스제비를 분석을 한다거나 하는 그런 관련된 유관기업들을 대상으로 현재 최초는 영국, 그리고 네덜란드, 그리고 미국에 이르기까지 현재 특허 침해소송을 저희가 제기한 그런 상태입니다. 특허 침해소송을 제기할 때에는 이러한 의약품의 생산이라든가 판매, 환자에게 쓰이는 접근성을 저희가 막겠다는 것이 아니라, 저희가 어렵게 개발한 크리스퍼 RNP 기술이 적용된 만큼 그 기술의 가치가 적용된 우수한 의약품에 저희 기술의 정당한 기술료를 제공받고자 특허 침해소송을 낸 거고요. 저희는 그런 특허 침해소송에서 상대방인 버텍스가 굉장히 우리 특허의 가치를 인정하고 전향적인 자세를 가져가지 않겠나. 예상을 하고 있고 크리스퍼 RNP 특허의 전체적인 특허 포트폴리오가 굉장히 강화돼 있는 상태이기 때문에, 특허 침해소송에서도 저희는 굉장히 유리한 고지에 올라 서 있다. 라고 말씀드릴 수가 있을 것 같습니다.

- 지난 11월엔 홍콩의 LNP 기술 전문기업인 진에딧바이오와 전략적 특허 교환 계약을 체결하셨다고 들었습니다. 체결 이유와 앞으로의 계획에 대해 설명 부탁드립니다.

▶ 이번 협력은 오픈 이노베이션 전략의 일환으로 진행되었습니다. 툴젠이 보유한 세계적인 유전자 최고 수준의 유전자 교정 기술과 진에딧바이오가 유전자 교정 물질을 생체 내에 안전하고 효율적으로 전달할 수 있는 시스템인 Lipid Nanoparticle, LNP라고 하는데요. 특별한 플랫폼 기술을 보유하고 있는데 이런 두 개의 기술이 유기적으로 결합하는 크로스 라이센스(cross-license) 및 코디벨롭먼트(co-development)의 산물입니다. 유전자 교정 치료제를 성공적으로 개발하기 위해서는 표적 유전자를 정교하게 교정할 수 있는 크리스퍼 카스나인 기술과 더불어서 이러한 크리스퍼 카스나인을 원하는 조직에 안전하게 그리고 효율적으로 전달하는 전달기술의 확보가 매우 중요합니다. 따라서, 양사의 핵심기술을 결합하여 강력한 시너지를 창출할 수 있는 본 협력은 매우 큰 의미를 가진다고 볼 수가 있습니다. 현재 툴젠과 진에딧바이오 양사는 공동개발을 통해서 죽상 경화성 심혈관질환 치료제의 파이프라인인 GEB-200을 현재 공동개발하고 있는데요. 영장류에서 안전성과 유효성을, 유효성의 기본 데이터까지 모두 확보한 상태에 있습니다. 향후 두 회사는 GMP 시료 생산, 그리고 GLP 독성 시험 등을 성공리에 완료한 후에 GEB-200의 IND의 승인을 가속화하기 위한 노력을 진행할 예정이며, 이와 더불어서 공동으로 기술이전을 추진해서 여기서 나오는 수익을 양사가 배분할 예정입니다.

- 이번에는 툴젠의 중장기 계획과 목표에 대해 들어보겠습니다. 올해도 끝나가고 있습니다. 다가오는 2026년을 시작으로 앞으로 진행될 툴젠의 중장기 사업에 대해 설명 부탁드립니다.

▶ 다가오는 2026년은 툴젠이 그동안 축적해온 기술력을 실질적인 재무성과로 전환하는 퀀텀 점프, 오비탈 체인지를 가져오는 원년이 될 것으로 확신합니다. 이를 위해 3대 핵심사업별 명백한 로드맵을 수립을 했습니다. 첫째, IP 수익사업은 2025년 금년 하반기 소위, 특허 권리의 지형도를 매우 유리한 방향으로 저희가 이끌었는데요. 이런 유리한 방향으로 이끈 기조를 더욱 공고히 이어서 확실한 승기를 확보하고 수익실현에 집중하는 것입니다. 현재 진행 중인 크리스퍼 카스나인 원천 특허에 대한 미국 내 저촉심사 Interference에서 유리한 고지를 더 확실히 점유하고 공고히 하는 한편, 크리스퍼 RNP 특허의 특허 포트폴리오를 공격적으로 확장하여 로얄티 수익을 본격적으로 확보함으로써 성장의 모멘텀을 공고히 할 예정입니다. 둘째, 치료제 사업은 선택과 집중, 그리고 확장입니다. 내부적으로는 R&D 파이프라인의 옥석을 가려서 개발의 효율과 효과를 극대화하고 외부적으로는 전략적 오픈 이노베이션을 통해서 글로벌 경쟁력과 신성장 동력을 확보하는 그런 유연한 전략을 구사하고자 합니다. 셋째, 종자 사업은 철저히 시장 경쟁력 중심으로 재편합니다. 시장의 니즈가 확실한 고부가가치 신사업 위주로 파이프라인을 구조조정하고 개발의 속도와 효율을 극대화시킬 수 있는 혁신 기술을 접목할 수 있도록 하여서 수익성을 강화할 계획입니다. 결론적으로, 2026년도는 툴젠이 보유한 크리스퍼 카스나인, 그리고 크리스퍼 RNP 기술의 가치가 숫자로 증명되는 툴젠의 새로운 역사가 시작되는 해가 될 것입니다.

- 바이오산업의 발전을 위해 바이오산업 규제와 관련해 강조하고 싶은 이야기가 있으시다고요?

▶ 우리나라 대한민국은 세계적인 유전자 교정 원천 기술을 보유한 보유 국가입니다. 하지만, 낡은 규제 프레임의 연관 산업의 성장이 발목을 잡고 있는 부분도 분명 있습니다. 특히, 미국과 일본 등은 유전자 교정 작물을 비(非)GMO로 등록하는 동시에 규제의 허들로부터 자유롭게 해서 결과적으로 국가가 이러한 유전자 교정 산물의 상업화를 적극적으로 상용화, 상업화를 적극적으로 지원하고 있는 상황입니다. 심지어, 보수적인 영국과 유럽에서조차도 유전자 교정 작물을 New Genomic Techniques, NGT 또는, 정밀 육종으로서 분류해서 규제 완화가 실질적으로 이루어지는 직전, 목전까지 와있는 단계에 있습니다. 다행히 우리나라도 최근 국회에서 관련법 개정 논의가 이루어지고 있지만, 지금보다는 더 빠르고 확실하게 규제의 굴레를 벗어날 수 있도록 해줘야만 하리라 사료됩니다. 유전자 교정 산물은 외래 유전자가 섞인 GMO하고는 과학적으로 명백히 다른 것이기 때문에, 이에 합당한 합리적 규제의 개선이 필요하리라 사료됩니다. 그래야만 우리의 기술이 글로벌 시장의 표준을 선도할 수가 있습니다.

- 툴젠의 리더로서 최종적으로 이루고 싶은 목표는 무엇인지요?

▶ 우리 툴젠의 사명은 유전자 교정 기술을 통해서 인류 삶의 질을 높이고 지속가능한 미래를 여는 것입니다. 우리 연구 성과가 환자의 치료, 기후위기에 대응, 그리고 식량문제 해결로 이어지며 현실 사회가 체감할 수 있는 그런 가치를 만들고 싶습니다. 이러한 성과를 통해 인류 삶의 질을 높이는 것은 물론, 자본시장에서도 툴젠의 독보적인 기업의 가치를 증명함으로써 투자자분들께도 보답할 수 있는 길을 만들어내는 것이 저와 툴젠의 최종 목표라 말씀드릴 수가 있겠습니다.

- 마지막으로, 포부를 담은 다짐의 한마디 부탁드립니다.

▶ 우리나라가 최첨단 바이오산업의 주변국에서 중심국으로 도약할 수 있도록 그 중심에 툴젠이 함께 하겠습니다. 생명을 살리고 삶의 질을 풍요롭게 만들 수 있는 툴젠의 크리스퍼 유전자 교정 혁신 기술을 통해 인류의 새로운 미래를 함께 만들어나가겠습니다.

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유전자 가위와 관련된 원천 특허 보유 기업으로 국내외 연구기관 및 산업계 기술 확산에 기여하고 있는 유전자 교정 전문기업 툴젠에 대해 알아봤습니다. 앞으로도 국내를 넘어 세계시장에서 우위를 점하며 바이오산업의 미래를 견인하고 새로운 인류의 미래를 설계할 툴젠의 비상을 응원하겠습니다.

☞ 미래를 이끌어 갈 젊은 리더들의 도전성과 리더십을 되짚어볼 수 있는 MTN '파워인터뷰 화제人'은 케이블 및 IP TV와 스카이라이프(152번), 유튜브-MTN 채널을 통해 볼 수 있습니다. 또 스마트 모바일로 (머니투데이방송 앱) 언제 어디서나 시청 가능하고 온라인 MTN 홈페이지에서도 실시간 방송됩니다.