[단독]범삼성家 유전병 'CMT' 치료제 개발에 CJ 합류

이재현 CJ 회장 등 범삼성가(家)의 유전병 '샤르코-마리-투스(CMT)' 치료제 개발에 삼성 의료기관에 이어 CJ가 합류를 추진한다. 범삼성 자본과 의료 인프라, 바이오 벤처 기술이 접목된 '대형 연합체' 결성으로 이어질지 주목된다.

21일 제약업계에 따르면 CJ그룹 계열 제약사 CJ헬스케어가 최근 바이오벤처 툴젠에 CMT 치료제 인간 임상 과정에 참여하고 싶다는 의사를 전해왔다.

툴젠은 유전체 교정 전문 바이오 기업으로 유전자 가위 기술을 이용한 CMT 치료제 개발을 추진 중이다. 지난 5월 정부로부터 국책 연구과제로 선정돼 5년간 개발비 15억원을 지원받는 등 프로젝트가 탄력을 받기 시작했다.

툴젠은 3세대 유전자 가위기술 '크리스퍼(CRISPR)/Cas9'의 국내 최고 전문가 김진수 서울대 화학부 교수가 창업한 이 분야 선도 기업이다. 세계적으로 CMT 치료제가 없는 실정에서 툴젠이 나서자 최병옥 성균관대 의대 교수와 홍영빈 삼성서울병원 박사 연구팀 등 삼성 의료진이 합류했다.

툴젠과 삼성 의료진은 동물을 대상으로 한 전임상 단계 연구를 수행할 계획이다. 이 연구는 유전자 가위 기술을 통해 CMT의 원인 DNA를 잘라내고 그 자리에 정상 DNA를 심어 병을 치료하는 게 목표다.

전임상이 성공하면 인간 임상에 들어가는 데 CJ헬스케어는 이 과정에서 참여를 원하고 있다.

CJ헬스케어는 툴젠 기술을 사들이는 방안도 검토 중인 것으로 알려졌다. 이렇게 될 경우 CJ헬스케어는 기술과 판권을 소유하는 대신 환자 모집에서부터 치료 과정에 드는 모든 임상비용을 부담해야 한다. 임상 과정에서 원천 기술 보유 업체에 수수료를 지불하고 약품 판매액의 일정액을 로열티로 지급한다.

CMT는 인구 10만명당 36명꼴로 발생하는 희귀유전병으로 손과 발 근육이 위축되고 변형으로 이어진다. 심하면 걷는 것조차 힘들어 휠체어에 의지해야 한다. 질환은 유아나 청소년기에 시작하는 게 보통이지만 30대 초반까지 증상이 드러나지 않기도 한다.

이병철 삼성그룹 창업주 부인 박두을 여사가 이 질환을 앓은 후 이건희 삼성그룹 회장과 고(故) 이맹희 CJ 명예회장으로 가족력이 이어졌다. 손자 중에서는 이재현 회장과 이 회장의 누나 이미경 부회장이 고통받고 있다. 특히 이 회장은 병세가 급속도로 악화돼 걷기, 쓰기, 젓가락질 등 일상생활조차 하지 못하는 것으로 알려졌다.

김종문 툴젠 대표는 "인간 임상에서는 막대한 자본이 투입돼야 하는 만큼 대형 제약사에 기술을 이전하거나 툴젠 자력으로 자본을 조달해야 한다"며 "CJ헬스케어가 개발 참여의사를 밝혀 어떤 형태로 협력할지 논의할 방침"이라고 말했다.