C797S 변이 환자군 ORR 87.5%…연내 개시 임상 1b/2상 기반 가속승인 추진
DCR 96.8%·3등급 이상 이상반응 1.5%…"부작용 없이 더 오래 투약 가능"
보로노이(342,500원 ▲35,500 +11.56%)가 표피성장인자수용체(EGFR) 돌연변이 비소세포폐암(NSCLC) 치료제 'VRN11'의 임상 1상 결과를 추가 공개하며 미국 식품의약국(FDA) 가속승인 기대감을 높였다. 승인 신청의 근거가 될 임상 1b/2상의 초기 데이터는 올 하반기 확인할 수 있을 것으로 보인다. 후기 단계까지 자체 개발을 택한 만큼 리스크는 높지만, 유의미한 임상 데이터가 도출되고 있는 만큼 파이프라인의 가치를 내재화하겠단 전략이다.
20일 업계에 따르면 보로노이는 지난 17일(현지시간) 미국 샌디에이고에서 열린 미국암학회 2026(AACR 2026)에서 VRN11의 임상 1상 결과를 업데이트했다. 이번 발표에 따르면 지난해 10월 발표된 데이터에서 확인된 안전성이 고용량에서도 유지됐으며, C797S 변이 환자군의 객관적반응률(ORR)은 75%에서 87.5%로 높아졌다.
C797S 변이 환자군의 ORR이 높아진 건 지난해 발표된 데이터에 더해 이번에 처음 공개된 4명의 환자 데이터에서도 우수한 효능이 확인된 데 따른 것이다. C797S 변이 환자 8명 중 유효 용량 160mg 이상을 투약받은 환자 6명은 모두 부분관해(PR)를 기록했다. PR은 종양 크기가 치료 전보다 30% 이상 감소한 상태를 의미한다.
160~400mg 용량을 투약한 환자 31명을 대상으로 도출된 ORR은 25.8%다. 해당 환자들은 임상에 참여하기 전에 2번 이상 치료를 받은 이력이 있는 환자들이다. 질병통제율(DCR)은 96.8%로 3등급 이상의 이상반응 발생율은 1.5%로, 타그리소 대비 우수한 데이터가 도출됐다. EGFR T790M 변이 음성 환자를 대상으로 진행된 타그리소의 2차 치료 임상 2상에서 확인된 DCR은 58.2%다.
DCR은 종양의 크기가 커지지 않았거나 줄어든 환자의 비율을 의미한다. 높은 DCR은 암 세포의 증식이 통제되고 있단 점에서 높은 무진행 생존기간 중간값(mPFS)으로 이어질 가능성이 있다. 현재 EGFR 폐암 2차 치료에서 가장 높은 mPFS를 기록한 건 리브리반트(성분명 아미반타맙)과 렉라자(성분명 레이저티닙), 화학요법 병용요법(LACP)의 8.3개월이다. 3등급 이상의 이상반응 발생률은 87%로 나타났다.
보로노이 관계자는 "현재 여전히 투약 중인 환자들이 많아 아직 중간값에 도달하지 않았다"며 "추이를 보면 mPFS는 당연히 6개월 이상이 될 것으로 추정된다"고 말했다. 이어 "오시머티닙이 2차 치료에 단독으로 쓰였을 때 mPFS가 약 4개월인 것을 고려하면, VRN11이 기존 치료제보다 부작용 없이 더 오랜 기간 투약할 수 있다는 게 이번 결과에서 확인된 것"이라고 덧붙였다.
보로노이는 연내 개시할 1b/2상 결과를 기반으로 향후 미국 식품의약국(FDA)에 EGFR 돌연변이 비소세포폐암 2차 치료에 대한 가속승인을 신청할 계획이다. 이후 1차 치료제 시장 진입을 목표로 이전에 치료 경험이 없는(나이브) 환자를 대상으로 하는 임상도 진행할 예정이다. 나이브 환자 대상 임상의 초기 결과는 올 하반기쯤 발표될 것으로 보인다.
독자들의 PICK!
하현수 유안타증권 연구원은 "VRN11의 C797S 변이(2차 치료) 적응증 개발 성공률을 기존 44.1%에서 50% 할증한 66.2%로 상향했으며, 출시 예상 시기도 2029년에서 2028년으로 조정한다"며 "VRN11 올코머(모든환자) 대상 임상의 경우 벤치마크는 아미반타맙·화학요법 병용요법(ACP)이 될 것으로 판단한다"고 분석했다.
