존스홉킨스 의과대학 엘렌 모우리 교수 연구팀 주도…다기관 임상 본격 착수
젊은 파킨슨병 환자서 확인된 효과 재현 여부 주목…적응증 확장 이정표 될 것
디앤디파마텍(72,500원 ▼2,400 -3.2%)이 퇴행성 뇌질환 치료제 '페그세브레나타이드'(코드명 NLY01)의 진행형 다발성 경화증 연구자 주도 임상(IIT) 2상의 첫 환자 투여가 시작됐다고 6일 밝혔다.
이 임상은 존스홉킨스 의과대학과 마운트 시나이 의과대학 등 미국 주요 의료기관에서 다기관으로 진행되며, 다수의 글로벌 임상 경험을 보유한 엘렌 모우리 존스홉킨스 의과대학 다발성 경화증(MS) 센터 디렉터 연구팀이 주도한다. 디앤디파마텍은 임상 수행을 위해 페그세브레나타이드 및 위약을 제공한다.
임상은 무작위 배정, 이중맹검 방식으로 총 120명의 진행형 다발성 경화증 환자를 대상으로 96주간 진행되며, 뇌 위축 및 신경 보호 효과를 집중적으로 평가한다. 특히 기존 파킨슨병 임상 2상 결과를 전략적으로 반영해 투여 용량을 10mg으로 증량하고 치료 기간을 연장했다. 또 질환 특성을 고려해 60세 미만의 비교적 젊은 환자군에서의 치료 효과 재현에 초점을 맞춰 설계됐다.
1차 평가지표는 자기공명영상(MRI)을 통한 정규화 뇌 실질 부피(nBPV) 변화로, 뇌 위축 억제 및 신경 퇴행 방지 효과를 객관적으로 검증할 계획이다. 주요 2차 평가지표로는 확장장애상태척도 및 중추신경계 바이오마커 변화 등이 포함된다.
연구팀은 2024년 9월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상 2상 임상시험계획서(IND)를 승인받고, 지난해 세계 최대 규모의 글로벌 다발성 경화증 연합인 'IPMSA'(International Progressive MS Alliance)로부터 연구비를 지원받았다. 이번 첫 환자 투여 개시는 페그세브레나타이드의 적응증 확장과 향후 글로벌 파트너링 기회 확대를 위한 이정표가 될 것으로 보인다.
다발성 경화증은 주로 20-40대의 젊은 연령층에서 발생하는 만성 중추신경계 질환으로, 면역계 이상에 의해 신경 보호막인 수초가 손상되면서 발생한다. 전 세계적으로 약 280만명 이상의 환자가 있으며, 특히 뇌 위축과 함께 신경 기능이 점진적으로 악화되는 진행형 다발성 경화증은 신경 퇴행을 직접적으로 억제할 수 있는 근본적인 치료 옵션이 제한적이라 미충족 의료 수요가 매우 높다.
존스홉킨스 MS 센터 연구팀은 디앤디파마텍과의 공동 연구를 통해 페그세브레나타이드가 파킨슨병 및 알츠하이머병 모델을 넘어 다발성 경화증 동물 모델에서도 일관된 신경염증 억제, 수초 손상 감소 및 신경세포 보호 효과를 나타냄으로써 질환의 진행 및 재발을 완화하는 효과를 확인했다.
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특히 활성화된 면역세포의 뇌-혈관장벽(BBB) 통과를 억제하는 신규 기전을 규명함으로써 질환의 주요 병인에 직접 작용하는 동시에 말초 및 중추 신경계 염증을 동시에 조절할 수 있는 가능성을 제시했다. 해당 연구 성과는 2024년 미국 국방부가 선정한 올해의 연구 하이라이트에 선정된 바 있다.
이슬기 디앤디파마텍 대표는 "이번 임상은 페그세브레나타이드의 치료 잠재력을 파킨슨병과 알츠하이머병을 넘어 다발성 경화증으로 확장하는 중요한 전환점"이라며 "차별화된 기전을 기반으로 진행형 다발성 경화증 환자들에게 새로운 치료 패러다임을 제시할 수 있는 근본적 치료 옵션으로 발전시키기 위해 최선을 다하겠다"고 말했다.
