코아스템켐온(1,991원 ▲89 +4.68%)은 미국 FDA(식품의약국)에 루게릭병(근위축성측삭경화증, ALS) 줄기세포치료제 '뉴로나타-알주'(성분명 렌주메스트로셀)와 관련한 공식 미팅(Type C)을 신청했다고 4일 밝혔다.
미국 FDA의 'Type C' 미팅은 신약 허가 절차상 특정 현안을 공식적으로 논의하는 자리다. 코아스템켐온은 이 미팅에서 임상 3상 결과 해석과 앞으로 생물학적제제 허가신청(BLA) 전략 등 총 9개 항목에 대한 논의를 요청했다.
FDA 절차에 따르면 미팅 신청 뒤 약 3주 안에 개최 여부와 방식을 결정한다. 신청일로부터 50~75일 안에 실제 미팅 날짜를 정한다. 미팅 종료 뒤 30일 안에 논의 결과를 서면으로 통보한다. 코아스템켐온은 절차가 순조롭다면 오는 10월 말 전에 미팅을 진행할 것으로 예상했다.
뉴로나타-알주는 2014년 국내에서 품목허가를 받은 자가골수유래 중간엽줄기세포 치료제다. 루게릭병의 진행 속도를 늦출 수 있다. 2024년 임상 3상을 종료했다. 전체 환자군에선 통계적 유의성을 확보하지 못했지만, 질환이 비교적 천천히 진행되는 저속 진행형 환자군에서 1차·2차 유효성 지표와 신경 손상 바이오마커(NfL) 개선을 확인했다. 지난 5월 식품의약품안전처(식약처)로부터 임상 3상 데이터를 반영한 품목허가 변경을 승인받았다.
코아스템켐온은 뉴로나타-알주의 미국 진출을 위해 노스캐롤라이나에 현지 거점을 구축했다. 웨이크포레스트 재생의학연구소(WFIRM)가 주관하는 미국 국립과학재단(NSF) 지원 재생의학 이니셔티브에 국내 기업 최초로 참여했다.
코아스템켐온은 FDA 미팅을 계기로 미국 내 임상·허가 경로를 구체화할 계획이다.
코아스템켐온 관계자는 "FDA Type C 미팅 신청은 뉴로나타-알주의 미국 허가 절차를 본격화한단 의미"라며 "FDA와 논의를 통해 BLA 신청 전략을 구체화하고, 상업 생산 재개와 미국 시장 진출을 차질 없이 추진하겠다"고 말했다.
