헬릭스미스(7,020원 ▲1,000 +16.61%)의 유전자치료제 '엔젠시스'(VM202)가 중국 국가약품감독관리국(NMPA) 산하 의약품심사평가센터(CDE)의 품목허가 심사에서 최종 단계에 진입한 것으로 확인됐다. 중국 현지 파트너사인 노스랜드 바이오텍(이하 노스랜드)을 통해 진행 중인 이번 허가 절차는 중증하지허혈증(CLI)을 대상으로 한 세계 최초의 DNA 유전자치료제 상용화를 목표로 하고 있다.
6일 중국 CDE의 '보충 자료 업무 공시' 현황에 따르면, 엔젠시스(중국명: 세다밍기 주사액)의 심사 대기 순번이 상위권으로 진입했다. 엔젠시스의 심사 순번은 2025년 12월 24일 7위에서 2026년 1월 20일 6위로 상향된 데 이어, 최근 2위까지 올라선 것으로 나타났다.
중국 신약 승인 체계에서 보충 자료 심사 순번의 상향 이동은 기술적 검토 및 보완 요구 사항에 대한 최종 확인이 사살상 마무리되었음을 의미한다. 이는 CDE의 최종 심의 통과와 NMPA의 품목허가 승인이 임박했음을 시사하는 지표로 해석된다.
엔젠시스는 간세포성장인자(HGF)를 발현하는 DNA 플라스미드(Plasmid)를 근육 내에 주입하여 새로운 혈관 형성을 유도하고 신경을 재생하는 기전의 치료제다. 근육 내 주입된 DNA가 HGF 단백질을 생산하며, 이는 혈관 신생 유도와 신경 세포 재생 및 보호 효과를 동시에 발휘해 중증하지허혈증(CLI) 환자를 치료한다.
노스랜드가 주도한 중국 임상 3상(NL-003) 결과 엔젠시스의 높은 유효성과 안전성을 입증했다. 궤양 완치를 목적으로 한 임상에서 위약(Placebo) 대조군 대비 2배 이상의 높은 궤양 완치율을 기록하며 통계적 유의성을 확보했다. 통증 감소군에서도 180일 내 통증 완전 해소 비율이 위약군 대비 압도적으로 우수했다.
특히 CLI 환자의 가장 치명적인 결과인 다리 절단을 방지하는 '무절단 생존율'에서 긍정적인 데이터를 도출했으며, 심각한 이상반응(SAE) 없이 양호한 안전성을 확인했다.
이번 성과는 헬릭스미스가 2004년 노스랜드 바이오텍에 기술을 이전한 이후 약 21년간 이어온 장기 협력의 결실이다. 품목허가 승인 시 헬릭스미스는 노스랜드로부터 매출 연동 로열티를 수령하게 되며, 이는 신약 개발을 위한 핵심 동력이 될 전망이다. 회사는 중국 내 총매출의 4% 또는 순매출의 7% 중 더 높은 금액을 로열티로 지급받게 된다.
노스랜드는 베이징에 연간 120만 바이알(Vial) 규모의 전용 생산 기지를 완공했다. 이는 연간 10만 명 이상의 CLI 환자에게 투약 가능한 규모다. 중국의 CLI 환자는 600만명 수준으로 알려져 있다.
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회사 관계자는 "중국에서의 품목허가는 엔젠시스의 기술적 완성도를 글로벌 시장에 다시 한번 입증하는 계기가 될 것"이라며 "이를 기반으로 미국 등 글로벌 임상 재개 및 추가 기술 수출(LO) 논의가 급물살을 탈 것으로 보인다"고 말했다.
