중등증~중증 무릎 골관절염 환자 대상으로 2년 환자 모집 및 추적관찰
DMOAD 입증까지 확보 목표…FDA 단일 임상 승인으로 효율성 극대화
메디포스트(9,200원 ▲190 +2.11%)가 제대혈유래 동종중간엽 줄기세포치료제 '카티스템'(CARTISTEM)의 미국 임상 3상에서 첫 환자 등록 및 치료·투약(FPT)을 완료했다고 8일 밝혔다.
이번 미국 임상 3상은 무릎 골관절염 환자 300명을 대상으로 미국 및 캐나다 내 70여 개 임상시험기관에서 진행된다. 환자 모집 및 투약은 약 2년간 이뤄지며, 이후 2년간의 추적관찰을 통해 구조적 개선 및 임상적 증상 개선 효과를 종합적으로 평가할 예정이다. 메디포스트는 임상 완료 후 최종결과보고서(CSR) 작성 및 생물의약품 허가신청(BLA)을 순차적으로 진행할 계획이다. 또한 이번 임상 설계를 통해 연골 재생을 기반으로 한 골관절염 근본적치료제(DMOAD)로서의 입증까지 확보하는 것을 목표로 한다.
특히 이번 미국 임상 3상은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 이례적인 단일 임상 승인을 받아 진행된다. 통상 미국 FDA 신약 허가를 위해서는 최소 2개의 독립적인 임상 3상을 거치는 게 일반적이다. 메디포스트는 기존에 확보한 한국 및 일본의 신뢰성 높은 임상 데이터와 함께 국내 투약 후 3년 이상 경과한 환자 약 560명의 치료 데이터를 기반으로 확보한 실사용근거(RWE)를 바탕으로 단일 임상 승인을 이끌어냈다. FDA가 요구하는 '적절하고 잘 통제된 임상시험'(adequate and well-controlled study) 프로토콜 설계도 주효했다.
카티스템은 이미 국내에서 상용화된 무릎 골관절염 줄기세포 치료제로, 최근 일본 임상 3상을 완료하고 후속 허가 절차를 준비 중이다. 메디포스트는 이번 미국 시장 진출을 통해 카티스템을 글로벌 블록버스터급 치료제로 육성한다는 전략이다. 이를 위해 임상 진행과 병행해 현지 사업개발(BD) 활동도 적극 추진 중이다. 미국 및 일본 허가 이후엔 유럽, 중국 등 주요 글로벌 시장으로의 단계적 확장을 추진한다.
이승진 메디포스트 글로벌사업본부 본부장은 "미국 임상 3상 첫 환자 등록 및 치료·투약 개시는 글로벌 시장 진출을 위한 중요한 이정표"라며 "동시에 미국 유수의 저명한 정형외과 전문의(KOL) 그룹들이 카티스템 수술 후 조직 개조·재건을 통한 연골 재생 결과에 대해 매우 높은 관심을 보이고 있는 상황"이라고 밝혔다. 이어 "세계 최대 의약품 시장인 미국에서 카티스템의 치료 가치를 입증해 무릎 골관절염 치료 패러다임을 바꾸겠다"고 덧붙였다.
메디포스트는 카티스템의 일본 임상 3상을 완료하고 CSR을 확보했으며, 올해 말 일본 품목허가 신청을 목표로 관련 절차를 진행 중이다. 이후 2027년 내 허가 획득을 목표로 일본 시장 진출을 본격화한다. 이미 지난해 12월 일본 테이코쿠 제약과 카티스템의 일본 내 독점 판매권 라이선스 계약을 체결해 118억원의 선수금과 148억원 규모의 인허가 마일스톤을 확보하고, 향후 품목허가 및 론칭 후 카티스템 완제품 공급을 통한 매출 이익과 중장기 판매 실적에 따른 추가 마일스톤을 수령할 수 있는 일본 사업화 기반을 강화했다.
