선천성 고인슐린증 치료제로 세계 첫 주 1회 제형 개발…임상 데이터 분석 중
올해 美 FDA 혁신치료제 지정…저혈당 감소 효과 토대로 개발·허가 가속화 기대
한미약품(477,500원 ▲17,000 +3.69%)이 세계 최초 주 1회 투여 선천성 고인슐린증 치료제로 개발 중인 '에페거글루카곤'(HM15136)의 글로벌 임상 2상 핵심투여기간을 완료했다. 회사는 이달 유럽 학회에서 연구 내용을 공개한다.
한미약품은 오는 8~10일 프랑스 마르세유에서 열리는 제64회 유럽소아내분비학회(ESPE 2026)에서 에페거글루카곤의 임상 2상 연구 내용을 구연 발표한다고 4일 밝혔다.
에페거글루카곤은 한미약품이 선천성 고인슐린증 치료를 위해 세계 최초 주 1회 투여 제형으로 개발하는 신약 후보물질이다. 현재 글로벌 임상 2상의 핵심투여기간을 마치고 데이터를 분석하고 있다. 이번 학회에서는 임상 2상에 참여한 환자의 인구통계학적·임상적 특성 등을 발표할 예정이다.
선천성 고인슐린증은 인슐린이 과도하게 분비돼 지속적인 저혈당을 유발하는 유전성 희귀질환이다. 현재 선천성 고인슐린증 자체를 적응증으로 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받은 치료제는 없다.
고인슐린증에 따른 저혈당 조절 목적으로 승인된 기존 치료제는 치료 반응이 특정 유전자형에 한정되고 다모증과 체액 저류, 심부전 등의 부작용이 알려져 있다. 이에 일부 환자는 허가 범위를 벗어난 의약품을 사용하거나 췌장 절제 수술을 받는다.
한미약품이 지난해 유럽소아내분비학회에서 공개한 연구 결과에 따르면 에페거글루카곤은 선천성 고인슐린증 환자에서 안전성과 내약성을 보였으며 저혈당과 심각한 저혈당 발생을 모두 감소시켰다.
FDA는 지난 2월 에페거글루카곤을 혁신치료제(BTD)로 지정했다. 혁신치료제 지정은 중대한 질환에서 기존 치료제보다 임상적으로 상당한 개선 가능성을 초기 임상 근거로 확인한 의약품의 개발과 심사를 지원하는 제도다. 지정된 치료제는 FDA의 집중적인 자문을 받을 수 있으며 순차심사와 우선심사 등 신속심사 제도의 적용 가능성도 커진다.
에페거글루카곤은 선천성 고인슐린증 치료제로 미국 FDA와 유럽의약품청(EMA), 한국 식품의약품안전처에서 희귀의약품으로 지정됐다. FDA는 소아 희귀질환 치료제로도 지정했다. EMA에서는 인슐린 자가면역증후군 치료를 위한 희귀의약품 지정도 받았다.
이문희 한미약품 임상팀장(상무)은 "에페거글루카곤의 글로벌 임상 2상 시험 핵심투여기간을 완료했다"며 "이번 구연에서는 임상 2상에 참여한 환자들의 인구통계학 및 임상적 특성에 대한 내용을 발표할 예정"이라고 말했다.
