페니트리움바이오(5,630원 ▲510 +9.96%)사이언스가 개발 중인 혁신신약 후보물질 '페니트리움'(Penetrium)의 첫 글로벌 임상을 미국 식품의약국(FDA) 임상 2상으로 신청하기 위한 준비를 마쳤다고 13일 밝혔다. 아울러 면역항암제 병용요법을 핵심 축으로 추가해 임상 설계를 전면 전환했다.
페니트리움바이오는 지난 4월 미국암연구학회(AACR) 연례총회에서 암종과 표적항암제에 구애받지 않는 미국 임상 2상 가이드라인을 공개한 바 있다. 이후 회사는 미국 캘리포니아대 샌디에이고(UCSD) 의과대학 샌딥 파텔 교수, 게리 S. 파이어스타인 교수와 함께 페니트리움의 전임상 데이터를 검토했으며 이 과정을 거쳐 면역항암제 병용을 더한 수정 임상안을 최종 확정했다.
이번 재설계의 핵심은 면역세포를 활용하는 두 약물의 상호보완 작용이다. 기존 면역항암제가 암세포에 눌려 있던 면역세포의 공격력을 되살리는 치료라면, 페니트리움은 그 면역세포가 종양 안으로 잘 들어가도록 가로막힌 장벽을 열어주는 치료다. 두 약물 모두 특정 유전자 변이를 가리지 않고 '면역세포가 암을 제거한다'는 같은 원리를 가졌다는 설명이다.
페니트리움바이오가 미국에서 임상 1상을 건너뛰고 2상을 신청하기로 한 이유는 페니트리움과 동일한 제형이 이미 사람에게 투여된 이력이 있어 방대한 안전성 데이터가 축적됐기 때문이다. 페니트리움과 같은 제형의 치료제는 이미 코로나19 치료제로 글로벌 임상을 거쳤으며, 현재 베트남에서 뎅기열 임상 2/3상을 진행 중이다. 같은 제형의 약이 감염병 영역에서 사람에 대한 안전성을 확인받은 만큼, 항암 임상에서는 초기 안전성 검증 단계를 대폭 단축하는 설계가 가능해졌다. 현재 국내에서는 항암 적응증에 대한 임상 1상이 진행 중이다.
페니트리움바이오는 미국 임상을 신속하게 추진하기 위해 김택성 미국사업 총괄 사장을 본부장으로 하는 전담 태스크포스(TF)를 구성했다. TF는 두 전문가와 미국 현지 임상시험수탁기관(CRO), 국내 연구진과 공동으로 임상을 기획하고 있다. 임상은 특정 암종에 국한하지 않는 바스켓(Basket) 형태로 설계돼, 면역항암제 병용과 여러 표적항암제 병용을 모두 아우른다.
김택성 본부장은 "면역항암제가 아무리 강력해도 면역세포가 종양에 닿지 못하면 효과를 발휘할 수 없는데 페니트리움이 바로 그 가로막힌 장벽을 열어주는 역할을 한다"며 "이 점에 착안해 면역항암제 병용을 핵심으로 하는 임상을 설계했다"고 설명했다.
이어 "면역항암과 암세포 주변 환경 연구를 각각 대표하는 전문가들이 참여하는 만큼 미국 2상 직행은 물론 패스트트랙(Fast Track) 및 브레이크스루(Breakthrough) 지정 신청을 검토 중이"이라며 "향후 임상 데이터에 따라 가속승인(조건부 사용승인) 가능성까지 염두에 두고 신속하고 엄정한 임상을 준비하고 있다"고 덧붙였다.
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조원동 페니트리움바이오사이언스 회장은 "면역항암제는 지난 10여년간 항암 치료의 판도를 바꿨지만, 여전히 많은 환자는 암세포를 둘러싼 장벽에 가로막혀 그 혜택을 누리지 못하고 있다"며 "페니트리움이 그 닫힌 문을 연다면 면역항암제가 더 많은 환자에게 도달할 수 있으며, 면역세포를 활용하는 두 치료가 힘을 합쳐 항암 면역치료의 다음 장을 여는 도전이 될 것"이라고 강조했다.
페니트리움바이오는 2003년 10월 설립된 회사로 2024년 5월 현대바이오(7,490원 ▲230 +3.17%)에 인수됐다. 아울러 지난 3월 현재 사명으로 변경했다.
