최근 3상 완료자 500명 넘어…대다수 '52주 진약 투여 추가 연장시험' 자발 참여
환자들 요청에 신약 승인 전 '치료목적 사용 신청' 추진…내년 상반기 임상 종료
아리바이오는 경구용 알츠하이머 치료제 'AR1001'의 글로벌 임상 3상 완료자를 대상으로 1년간 진약(위약이 아닌 실제 약) 투여 기회를 제공하는 추가 연장시험이 95%의 높은 참여율을 기록 중이라고 5일 밝혔다.
AR1001 글로벌 3상(Polaris-AD)은 13개국에서 총 1535명의 환자 등록을 완료했으며, 이중맹검 방식으로 52주간 투약 및 평가가 진행된다. 이어 임상 완료 환자가 희망할 경우 1년간 진약을 투여 받는 추가 연장 임상시험의 기회를 준다.
소요 비용 부담에도 불구하고 임상에 참여한 치매 환자들에 대한 치료 연속성과 도의적 책무을 실천하고, 데이터를 추가 확보함으로써 장기 투약에 대한 임상 결과의 신뢰성을 강화하기 위함이다.
아리바이오 미국지사 임상 관계자는 "전체적으로 임상 진척률이 80%를 넘긴 가운데 약 500명의 환자가 52주 투약을 완료했고, 이 중 95%가 자발적으로 추가 연장시험에 참여 중"이라며 "사실상 임상 3상에 참여한 대부분의 환자가 AR1001 진약 투여 기회를 선택하고 있다"고 말했다.
현장에서는 AR1001 추가 연장시험의 높은 참여율을 하루 한 알 복용하는 경구 치료제의 편의성과 3상 참여 환자와 가족이 직접 체감한 안전성 약효에 대한 신뢰 때문으로 분석한다.
현재 허가된 항체 주사 치료제들의 가장 심각한 부작용은 뇌부종(ARIA-E)과 뇌출혈(ARIA-H)이다. 레켐비(레카네맙)와 키순라(도나네맙)의 임상에서는 이 부작용이 각각 약 21.5%, 36.8% 발생했다. 반면, AR1001의 임상 3상에서는 현재까지 단 한 건의 ARIA 사례도 보고되지 않았다.
중간경과분석에서 확인된 치료 효과도 눈에 띈다. 미국 식품의약국(FDA) 승인 핵심 지표인 '임상 치매 등급 척도 (CDR-SB)' 분석 결과, AR1001 투약을 완료한 환자군의 41.8%에서 인지 기능이 유지되거나 오히려 개선되는 긍정적 추세가 확인됐다. 가장 최근 FDA 승인을 받은 키순라의 경우 임상 3상 분석에서 37.7%의 환자들이 증상이 악화되지 않는다고 밝힌 바 있다.
임상 관계자는 "AR1001 임상3상 완료자들이 지속적으로 추가되는 현 상황에서 인지 기능의 유지 또는 개선 추세가 안정적으로 이어지고 있다"고 말했다.
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AR1001 3상 초기 참여자 중 추가 연장시험까지 모두 완료한 환자도 30여명에 이르렀다. 주로 미국과 한국에서 임상을 먼저 시작한 환자들이다. 다수의 환자와 가족이 중단 없는 약 복용을 희망한다는 요청을 아리바이오 한국 본사와 미국 지사에 여러 경로를 통해 전달하고 있다.
프레드 킴 아리바이오 미국지사장은 "추가 연장시험은 모든 참여자에게 진약이 투여되는 단계로, 환자들이 AR1001의 안전성과 효능을 직접 체감하고 있다"라며 "추가 투약 완료 이후에도 연속 투여를 원하는 환자 요구에 맞춰 FDA와 치료목적 사용 신청(Expanded Access Program)을 본격 협의하겠다"고 말했다.
AR1001 3상은 내년 상반기 종료 후 주요 평가지표 (Top Line) 결과 발표와 함께 신약허가신청 (NDA) 절차로 이어질 예정이다. 회사는 개발 일정에 따라 출시 시기를 2027년으로 목표 중이다.
