유전자 편집 치료제 핵심으로 꼽히는 sgRNA(단일가이드리보핵산)가 에스티팜의 차기 성장 동력으로 부상할 전망이다. sgRNA 생산 수요가 증가할 것으로 예상되는 가운데 에스티팜(140,000원 ▲3,000 +2.19%)이 관련 생산 역량을 확보하고 본격 생산에 돌입할 계획이다.
8일 관련 업계에 따르면 에스티팜은 sgRNA 전용 의약품제조·품질관리(GMP) 승인 생산 설비를 구축해 지난해 3분기부터 가동하고 있다. 올해부터는 본격적인 생산에 들어간다. 현재 다양한 고객사와 sgRNA 생산 관련 논의를 하고 있다.
sgRNA는 유전자를 자를 때 쓰이는 일명 '유전자 가위', 크리스퍼-카스나인(CRISPR-Cas9) 시스템에서 표적 DNA(데옥시리보핵산) 서열을 인식해 Cas9을 해당 위치로 유도하는 가이드 역할을 한다. 유전자 편집 치료제 개발에 있어 sgRNA는 필수라는 의미다.
글로벌 시장조사기관 와이즈가이 리포트에 따르면 CRISPR 시장 규모는 2024년 5억7950만달러(약 8500억원)에서 2033년 26억6000만달러(약 3조9200억원)로 성장할 것으로 전망된다.
sgRNA 생산의 핵심은 온전한 형태를 만드는 것이다. sgRNA는 길이가 약 100개 이상의 염기로 구성된 비교적 긴 RNA에 속한다. 생산을 하더라도 쉽게 끊어질 수 있다. 중간이 잘린 RNA가 섞이면 유전자 편집이 제대로 작동하지 않거나 효율이 떨어질 수 있다.
불순물 관리도 중요 요소다. sgRNA는 효소를 이용해 만드는 과정에서 여러 부산물이 함께 생성된다. 특히 dsRNA(이중가닥 RNA)는 인체 면역 반응을 유발할 수 있어 반드시 제거해야 하는 불순물이다.
이 단계를 넘어서면 상업화와 장기적으로 수익원을 갖추기 위해 동일한 품질의 sgRNA 생산이 가능한지와 대량 생산이 가능한지도 생산 경쟁력으로 꼽힌다.
sgRNA는 화학적으로 찍어내는 방식이 아니라 효소 반응으로 만들어지기 때문에 생산할 때마다 품질이 달라질 수 있다. 이에 매번 동일한 품질을 유지하는 공정 관리 기술이 필수적이다. 임상과 상업화 단계를 거치면서 생산량이 늘어나고 품질을 일정수준 유지하는 것도 관건이다.
이와 관련 에스티팜은 기존보다 훨씬 길고 복잡한 sgRNA를 안정적이고 정확하게 합성하는 데 성공했다. 회사 추산 순도는 약 80% 수준이다. 이는 정확하고 안전한 유전자 편집을 가능하게 해주는 핵심 기반 기술이다.
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에스티팜은 높은 순도의 sgRNA 합성은 물론 질량분석기를 통해 작은 불순물까지도 정확하게 분리하고 검증하는 기술도 개발했다. 정확하고 균일한 품질 검증과 신뢰도 높은 sgRNA 공급 서비스 배경이 마련됐다는 게 에스티팜 설명이다.
에스티팜 관계자는 "올리고 위탁개발생산(CDMO) 시장에서 차별화된 경쟁력을 바탕으로 최고 수준의 서비스를 제공하고 있다"며 "sgRNA 합성 기술력 또한 차세대 유전자 치료제 생산에 있어 핵심적인 역할을 할 수 있을 것으로 기대한다"고 말했다.
