이연제약(10,040원 ▲40 +0.4%)은 협력사 엘리시젠이 세계 최대 규모 안과 전문 학술대회인 미국안과학회(AAO, American Academy of Ophthalmology)에서 습성 노인성 황반변성 유전자 치료제 'NG101'의 임상 1/2a상 고용량군(코호트3) 24주 결과를 발표했다고 13일 밝혔다.
이연제약은 엘리시젠의 최대주주로, NG101의 공동연구 개발 및 글로벌 생산·공급을 담당한다. 앞으로 NG101이 상업화 단계에 진입하면 충주공장의 최첨단 GMP(의약품 품질관리기준) 시설을 통해 NG101을 생산하고 전 세계 시장에 독점 공급할 예정이다.
AAO는 안과 전문의와 제약·바이오 기업, 투자자 등이 참가해 최근 신약 개발 현황과 임상시험 결과, 최신 치료 동향 등을 논의하는 자리다. 올해 행사는 지난 9일부터 12일까지(현지시간) 미국 루이지애나주 뉴올리언스에서 열렸다.
이번 학회에서 NG101 임상 결과는 미국 신시내티 안과연구소(Cincinnati Eye Institute)의 망막 전문의이자 신시내티 대학교(University of Cincinnati) 안과학 교수인 로버트 시스크(Robert A. Sisk) 박사가 발표했다. 시스크 박사는 망막질환 및 유전자치료 분야에서 임상·연구 경험을 보유했다. 다양한 유전성 망막질환 및 유전자치료 임상시험에 참여했다. 엘리시젠의 NG101 임상 1/2a상에서 연구책임자(PI) 및 수술의로 참여했다.
NG101 임상 1/2a상은 실제 습성 노인성 황반변성 환자 총 20명을 대상으로 진행했다. 투여 용량에 따라 저용량군(6명)과 중용량군(6명), 고용량군(8명)으로 구분했다. 엘리시젠은 지난 5월 미국 안과학회(ARVO 2026)에서 저용량군 52주 결과를 발표한 데 이어 지난 7월 미국 망막전문의학회(ASRS, American Society of Retina Specialists)에서 저용량군 52주 및 중용량군 44주 결과를 발표했다. 이번 AAO에선 저용량군과 중용량군의 52주 장기 관찰 결과 및 고용량군의 24주 데이터를 발표했다.
엘리시젠 발표에 따르면, NG101은 모든 용량군에서 투여 뒤 항-VEGF 주사 횟수를 약 90% 줄이는 일관된 치료 효능을 입증했다. 중용량군은 52주 관찰 결과 투여 전 대비 주사 횟수가 89% 감소했다. 고용량군 역시 투여 뒤 24주간 환자당 평균 0.5회의 주사만 필요했을 정도로 상대적으로 우수한 효능을 확인했다.
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특히 습성 노인성 황반변성은 퇴행성 질환 특성상 시력을 손실 없이 유지하는 효과만으로 성공적인 치료 결과란 평가를 받는다. NG101은 저용량 및 중용량군에서 이미 1차 목표인 시력 유지를 달성했다. 이어 고용량군에서 시력이 8글자(8 letters) 개선되는 뛰어난 치료 효과를 나타냈다.
8글자 개선은 표준 시력검사표(ETDRS 차트) 기준으로 환자가 이전보다 글자 8개를 더 읽을 수 있단 뜻이다. 기존 시력 대비 20~30%가 개선됐단 사실을 의미한다. 안과 임상시험 분야에선 통상적으로 5글자 이상부터 유의미한 시력 개선 효과가 나타났다고 판단한다.
이연제약 관계자는 "환자들이 연평균 10회에 달하는 지속적이고 번거로운 안구 주사를 평생 맞아야 했던 기존 표준 치료법과 달리 NG101은 단 1회 투여만으로 연 1회 이하 또는 수년 이상 장기간 지속하는 치료 효과를 목표로 한다"며 "더 나아가 탁월한 시력 개선 성과까지 입증했단 점에서 관련 학회 및 사업 파트너로부터 높은 임상적 가치를 인정받고 있다"고 설명했다.
NG101은 임상 1/2a상에서 안전성까지 동시에 확인했다. 임상에서 용량 증가와 관계없이 모든 환자군에서 뛰어난 내약성을 입증했다. 약물 관련 중대한 이상반응(SAE)이나 용량제한독성(DLT)은 보고되지 않았다.
엘리시젠은 임상 1/2a 모든 용량군에서 일관된 유효성과 안전성 데이터를 확보하면서 최근 미국 식품의약국(FDA)과 임상 2b상에 진입하기 위한 미팅(Type-B)을 완료했다. 이를 바탕으로 내년 상반기 임상 2b상 승인을 획득할 계획이다. NG101은 앞서 FDA로부터 패스트트랙(Fast Track) 개발 품목으로 지정받았다.
NG101은 AAV(아데노부속바이러스) 벡터 기반의 유전자 치료제다. 전 세계 연 매출 약 13조원의 블록버스터 치료제 '아일리아'(Eylea)의 활성성분인 '애플리버셉트'(aflibercept) 유전자를 탑재했다. 단 1회의 망막 투여만으로 망막 세포에서 장기간 항-VEGF 단백질을 자체 발현하도록 설계했다.
김종묵 엘리시젠 대표는 "엘리시젠이 개발한 NG101은 저용량군부터 고용량군까지 일관되게 단회 투여만으로 항-VEGF 주사 부담을 획기적으로 줄일 수 있단 임상적 가능성을 입증했다"며 "내년 초 미국 임상 2b상 승인을 위한 준비를 진행하고 있다"고 말했다.
