전이성 환자 사망위험 60%↓
전례없는 효과, 심사기간 단축
'난공불락' RAS 단백질 표적
폐암 등 적응증 확장 주목도
미국 식품의약국(FDA)이 앞으로 '게임체인저'가 될 것으로 전망되는 경구용(먹는) 췌장암 치료제 '다락손라십'(제품명 '라손큐'·사진)을 이례적으로 빠르게 승인했다. 이 약은 전이성 췌장암 환자의 생존기간을 기존 치료법 대비 약 2배 늘리고 사망위험을 60% 낮춰 환자들에게 새로운 희망을 제시할 것으로 전망된다. '난공불락'으로 여겨지던 RAS 단백질 경로 표적치료제 개발에서 의미 있는 이정표가 세워졌단 평가도 나온다.
27일 로이터통신 등 외신에 따르면 FDA는 26일(현지시간) 레볼루션메디신의 췌장암 치료제 다락손라십을 승인했다.
다락손라십은 지난 4월 임상3상 결과가 발표된 이후 췌장암 치료의 판도를 바꿀 것이란 평가를 받았다. 이에 FDA는 지난 5월 EAP(확대접근프로그램)를 통해 해당 치료제에 대한 환자들의 조기접근을 허가했다.
다락손라십은 임상3상에서 투여군의 OS(전체생존기간) 중앙값이 13.2개월로 화학요법으로 치료받은 대조군의 6.7개월보다 약 2배 높게 나타났다. 사망위험은 60% 감소시켰다. PFS(무진행 생존기간) 중앙값은 7.3개월로 대조군 3.5개월의 2배를 넘어섰다. 이상반응으로 인한 치료중단율은 다락손라십 투여군에서 1.2%로 대조군 11.2% 대비 크게 낮았다.
전례 없는 치료효과를 보인 만큼 FDA의 승인도 예정된 심사마감일보다 약 6.5개월 앞서 신속하게 이뤄졌다.
FDA는 "이 약물은 미충족 수요가 높은 분야에서 전례 없는 효과를 보였다"며 "불필요한 지연을 줄이고 환자와 가족의 삶에 의미 있는 변화를 가져올 수 있는 혁신적 치료법을 발전시키기 위해 신속하게 움직이겠다는 기관의 의지를 보여준다"고 설명했다.
이번 승인을 통해 한 가지 이상의 전신치료를 받았거나 다제전신치료 대상이 아닌 전이성 췌장선암 환자는 새로운 치료선택지를 얻게 됐다.
다락손라십은 1일 1회 복용하는 경구제로 미국에서 30일분 기준 3만9800달러(약 5494만원)에 판매된다. 레볼루션메디신은 환자들의 보험적용, 재정지원, 치료교육 등을 제공하는 종합프로그램 '온패스'(ON Path)도 출시했다.
전체 췌장암의 90~95%를 차지하는 췌장선암은 조기발견이 어렵고 질병악화가 빠른 데다 치료법이 제한적인 탓에 사망률이 매우 높다. 약 80%의 환자가 진행성 또는 전이성 단계에서 진단을 받는데 미국에서 전이성 췌장암의 5년 생존율은 약 3%에 불과하다.
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다락손라십은 대부분의 췌장암에서 발견되는 RAS 단백질을 표적하는 약물이다.
RAS 단백질은 세포의 성장과 분열 신호를 전달하는 스위치 역할을 하는데 돌연변이가 생기면 스위치가 꺼지지 않아 암세포의 성장을 촉진한다. 다수의 고형암에서 발현되는 유망한 타깃이지만 구조적 특성으로 '약물개발이 어려운'(undruggable) 타깃으로 여겨졌다.
레볼루션메디신은 자체 플랫폼을 통해 활성화한 RAS 단백질을 직접 표적하는 기전으로 치료제를 개발했다. 이를 통해 기존 RAS 단백질 억제제가 특정변이를 표적하는 것과 달리 일반적인 RAS 단백질 유전자형에 의해 유발되는 암을 표적할 수 있다.
이에 따라 적응증 확장도 주목된다. 레볼루션메디신은 현재 전이성 RAS 단백질 변이 비소세포폐암 환자를 대상으로 글로벌 임상3상을 진행 중이다.
