아피메즈(대표 유인수·구자갑)가 인간화 마우스 기반 비임상 전문기관 씨앤에스알(대표 최미영)과 공동 수행한 다발성경화증(Multiple Sclerosis) 비임상 시험의 중간 분석 결과를 통해 신약 후보물질 '아피톡신(APITOXIN)'의 치료 효능을 확인했다고 3일 밝혔다.
이번 연구는 인간 면역 반응을 정밀 모사한 인간화 마우스 기반 질병 모델을 활용했다. 이 연구에 대해 아피메즈 측은 기존 동물 모델의 한계를 극복하고 임상 단계의 재현성을 높일 수 있는 비임상 평가 사례로 평가했다. 또한 이번 성과가 임상 3상 성공을 뒷받침하는 가교 데이터가 될 것으로 내다봤다.
아피톡신은 2003년 식품의약품안전처로부터 국내 신약 6호로 허가받은 골관절염 치료제다. 아피메즈는 아피톡신의 기전을 활용해 다발성경화증 등 자가면역질환으로 적응증을 확대하는 전략을 수립, 미국 식품의약국(FDA) 임상 3상을 추진하고 있다.
다발성경화증은 뇌, 척수, 시신경 등 중추신경계를 공격하는 자가면역질환이다. 현재까지 치료법은 급성 재발 억제나 증상 완화에 국한돼 있다.
회사에 따르면 이번 효능 평가 결과 아피톡신 투여군에서 과도하게 증폭됐던 자가면역질환 지표(Th1)가 유의미하게 감소하고 염증성 사이토카인의 분비 또한 억제된 것으로 나타났다. 특히 단순 염증을 억제하는 수준을 넘어 면역계의 균형을 유지하는 조절 T세포(Regulatory T cell, Treg)의 활성으로 무너진 면역 관용을 정상화하는 기전을 입증했다는 설명이다. 이로써 기존 스테로이드 및 면역억제제 중심 치료의 부작용과 한계를 보완할 수 있는 가능성을 제시했다고 업체 측은 말했다.
아피메즈 측은 "씨앤에스알의 인간화 마우스 플랫폼으로 수행한 이번 연구로 비임상 단계에서 임상 반응을 보다 정확히 예측할 수 있는 데이터를 확보했다"며 "미국에서 진행할 다발성경화증 임상 3상의 성공 가능성을 평가하는 근거 자료로 활용할 것"이라고 말했다.
연구를 총괄한 설상호 아피메즈 연구소장은 "이번 비임상 성과는 기존 치료제에 반응이 없거나 병용 요법이 필요한 환자에게 아피톡신이 대안이 될 수 있다는 것을 보여준다"며 "향후 임상 3상 설계 및 적응증 확장 전략 수립에도 핵심 역할을 할 것"이라고 말했다.
최미영 씨앤에스알 대표는 "씨앤에스알의 인간화 질병 모델로 아피톡신의 우수한 효능을 과학적으로 증명했다"며 "첨단 바이오의약품 개발의 신뢰도를 높이는 비임상 파트너의 역할을 지속하겠다"고 말했다.
아피메즈는 이번 비임상 성과를 기반으로 전신성 홍반 루푸스(SLE), 파킨슨병 등 면역 및 신경계 질환 전반으로 아피톡신의 적응증을 확대하는 전략을 추진할 계획이다.