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큐로셀이 국산 1호 CAR-T 치료제 '림카토주'의 품목허가를 계기로 글로벌 CAR-T 전문기업으로의 2단계 성장 전략을 본격화한다. 큐로셀은 고형암과 생체 내(in vivo) CAR-T 등 차세대 세포유전자치료제 글로벌 개발을 본격화 한다고 4일 밝혔다. 지난달 29일 국내 허가된 혈액암 치료제 림카토 개발 과정에서 확보한 전주기 사업화 역량을 바탕으로, 선진 시장 내 영향력을 강화한다는 목표다. 큐로셀은 림카토 품목허가를 국내 CAR-T 치료제의 연구개발, 임상, GMP 제조, 품질관리, 인허가 및 상업 공급체계를 자체적으로 구축·검증한 성과로 평가하고 있다. 이를 글로벌 존재감 강화의 발판으로 활용한다는 계획이다. 특히 고형암 CAR-T는 큐로셀이 2단계 성장에서 중점적으로 추진하는 분야다. 고형암은 성공시 시장성이 크지만 종양미세환경, 항원 이질성, T세포 침투 및 지속성 등으로 인해 CAR-T 치료제 개발 난도가 높은 영역으로 알려져 있다. 큐로셀은 고형암 치료 효과를 높이기 위한 차세대 플랫폼 기술을 기반으로 간암, 위암, 췌장암, 대장암 등 미충족 의료수요가 큰 암종에서 새로운 치료 가능성을 검증해 나갈 예정이다.

큐로셀의 키메라항원수용체-T세포(CAR-T) 치료제 '림카토'(성분명 안발캅타젠오토류셀)가 국내 정식 허가를 획득하며 본격적인 상업화 단계에 진입했다. 큐로셀은 유일한 국내 제조 CAR-T 치료제란 점을 앞세워 서울 주요 대형 병원은 물론 지방 주요 거점 병원까지 폭넓은 판매처를 확보할 계획이다. 향후 림카토의 적응증 확장과 차세대 CAR-T 치료제 개발을 통한 추가 성장성에 대한 기대감도 높다. 2일 업계에 따르면 큐로셀은 지난달 29일 식품의약품안전처(이하 식약처)로부터 림카토에 대한 품목허가 승인을 받았다. 식약처에 품목허가 신청을 제출한 지 약 1년4개월만이다. 앞으로 국내에서 3차 이상의 재발성 또는 불응성 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL)과 원발성 종격동 거대 B세포 림프종(PMBCL)을 치료할 때 림카토를 사용할 수 있다. 림카토는 국내에서 개발한 CAR-T 치료제가 허가받은 첫 번째 사례다. 이전까지 국내 허가를 받은 CAR-T 치료제는 노바티스의 '킴리아', 존슨앤존슨(J&J)의 '카빅티', 길리어드의 '예스카타' 등 외산 제품이 전부였다.

큐로셀의 키메라 항원 수용체(CAR)-T 치료제 '림카토주'(성분명 안발캅타젠오토류셀)가 29일 식품의약품안전처로부터 국산 1호 CAR-T 치료제로 허가받았다. 식약처에 따르면 림카토주는 두 가지 이상의 전신 치료 후 재발하거나 반응이 없는(불응성) 미만성 거대 B세포 림프종 및 원발성 종격동 B세포 림프종 성인 환자를 치료하는 희귀의약품이다. 환자의 면역세포(T세포)에 B세포 표면 항원 단백질인 CD19를 인지할 수 있는 유전정보를 넣어준 후 다시 이 세포를 환자의 몸에 주입해 CD19를 발현, 암세포를 인식해 사멸시키는 기전이다. 림카토는 특히 면역 반응을 조절하는 수용체인 'PD-1'과 'TIGIT'의 발현을 억제함으로써 암세포의 면역 회피를 차단하고 T세포의 반응 강화 및 지속성을 유도해 항종양 효과를 높인 점이 특징이다. CAR-T 치료제는 환자의 면역세포를 유전적으로 조작해 암세포를 정확히 찾아 공격하도록 만든 개인 맞춤형 유전자치료제다. 이번 허가로 지금까지 고가의 해외 수입 제품에만 의존하던 CAR-T 치료제를 국내 기술로 직접 생산·공급할 수 있게 됨으로써 더 이상 치료 옵션이 없는 환자들에게 안정적인 치료 기회를 제공할 것으로 기대된다.

일라이 릴리가 올해 생체 내(in vivo) 키메라항원수용체-T세포(CAR-T) 치료제 개발사 2곳을 연달아 인수하며 최대 94억달러(약 14조원)를 베팅했다. 서로 다른 기술을 모두 확보한 만큼 각각 자가면역질환과 암에서 생체 내 CAR-T 치료제의 가능성을 확인해나갈 것으로 보인다. 국내에선 기존 CAR-T 치료제 개발 경험을 보유한 앱클론, 큐로셀뿐 아니라 리보핵산(RNA) 기술에 강점을 지닌 알지노믹스 등이 글로벌 트렌드에 발맞춰 생체 내 CAR-T 치료제에 대한 초기 연구에 나섰다. 21일 업계에 따르면 일라이 릴리는 지난 20일(현지시간) 선급금 32억5000만달러(약 4조7760억원), 최대 70억달러(약 10조원) 규모에 생체 내 CAR-T 치료제 개발사 켈로니아 테라퓨틱스를 인수하는 최종 계약을 체결했다. 지난 2월 또다른 생체 내 CAR-T 치료제 개발사 오르나 테라퓨틱스를 최대 24억달러(약 3조5000억원) 규모에 인수한 지 약 2개월만이다. 이로써 일라이 릴리는 생체 내 CAR-T 치료제의 주요 개발 방식 두 가지를 모두 확보하게 됐다.

큐로셀이 국산 최초의 CAR-T 치료제 '안발셀' 허가를 앞두고 상업화 채비에 속도를 내고 있다. 연초 생산시설 실사를 통해 허가가 가시권에 들어온 만큼, 허가 이후 공백없는 상업화를 통해 성과를 끌어올린다는 목표다. 3일 큐로셀 관계자는 "안발셀이 허가 이후 신속한 상업화 성과를 거둘 수 있도록 생산시설 가동 준비는 물론, 의료기관으로의 운송을 위한 전문업체와의 계약도 마친 상태"라며 "허가와 급여가 동시에 이뤄지는 제도를 활용하는 만큼, 국내 6개 대형병원을 시작으로 한 의료기관 도입도 곧바로 이뤄질 예정"이라고 말했다. 안발셀은 큐로셀이 개발한 미만성거대B세포림프종(DLBCL, 혈액암의 일종) CAR-T 치료제다. 지난 2024년 2상 최종결과보고서(CSR) 수령 후 같은해 12월 희귀의약품 지위를 기반으로 신속허가를 신청했다. 안발셀은 CAR-T 치료제와 면역관문억제제 장점을 동시에 구현하는 독자 플랫폼 '오비스(OVIS) CAR-T' 적용이 핵심 경쟁력으로 꼽힌다. CAR-T 치료제는 T세포에 암세포를 인식할 수 있는 CAR 단백질을 유전자 조작을 통해 인위적으로 생성시킨 것이 일반적이다.

국내에서도 최근 개발단계 희귀의약품 지정 기준 확대 등으로 치료제 개발을 촉진하는 제도가 강화되면서 기술 중심의 바이오텍들의 기회가 확대될 전망이다. 큐로셀, 셀비온, 바이젠셀 등 이미 개발단계 희귀의약품으로 지정된 파이프라인(신약후보물질)을 개발하던 기업들이 상업화를 앞두고 있어 국내 희귀질환 치료제 개발 성과도 가시화되고 있다. 26일 업계에 따르면 식약처가 지난 3일 공고한 개발단계 희귀의약품은 76개다. 그 중 상업화를 앞둔 파이프라인(신약후보물질)은 바이젠셀의 자연살해(NK)/T세포 림프종 치료제 'VT-EBV-N', 셀비온의 전립선암 방사성의약품(RPT) '177Lu-DGUL'(포큐보타이드), 큐로셀의 재발성 불응성 거대 B세포 림프종 CAR-T 치료제 '안발셀' 등이 있다. 가장 최근에 임상 2상이 종료된 VT-EBV-N은 하반기 조건부 품목허가 신청에 앞서 중국 지역을 중심으로 한 글로벌 기술이전 추진에 속도를 내고 있다. 임상 2상 투여군에서 1차 유효성 평가 기준인 2년 무질병생존비율(DFS)이 95%로 확인되는 고무적인 결과가 확인되면서다.

일라이 릴리가 지난해부터 본격화한 글로벌 제약사들의 생체 내(in vivo) 키메라항원수용체-T세포(CAR-T) 치료제 개발사 인수 행렬에 동참했다. 큐로셀, 앱클론 등이 기존 CAR-T 치료제 개발 경험을 살려 생체 내 CAR-T 치료제를 개발 중인 가운데 알지노믹스는 최근 글로벌에서 관심을 받고 있는 원형 리보핵산(circRNA) 기술을 보유하고 있어 주목된다. 10일 업계에 따르면 일라이 릴리는 지난 9일(현지시간) 오르나 테라퓨틱스(이하 오르나)를 최대 24억달러(약 3조5000억원)에 인수했다. 오르나는 자체 원형 RNA 기술과 지질나노입자(LNP) 전달 플랫폼을 결합해 생체 내 CAR-T 치료제를 개발하고 있다. 선도 프로그램 'ORN-252'는 현재 임상시험 준비가 완료된 상태인 것으로 알려졌다. 생체 내 CAR-T 치료제는 기존 CAR-T 치료제가 환자 몸에서 세포를 채취해 CAR-T를 만들어 다시 넣어주는 것과 달리 체내에서 CAR-T가 만들어지도록 한다. 비교적 적은 비용으로 빠르게 제조할 수 있어 기존 치료제의 한계를 극복할 수 있다.

'병오년' 새해 제약·바이오 업종의 주가 강세가 나타날 것이란 전망이 나온다. 국산 신약의 해외 침투 강화, 위탁개발생산(CDMO) 업체들의 대형 계약 수주, 바이오사들의 기술 협업 계약 등이 기대돼서다. 삼성에피스홀딩스, 삼성바이오로직스, 유한양행, 에이비엘바이오(ABL바이오), 올릭스 등이 관련 유망 기업으로 꼽힌다. 1일 금융투자업계에 따르면 다수 증권사가 올해 제약·바이오 업종의 주가 강세를 점쳤다. 김승민 미래에셋증권 연구원은 "2026년에도 의약품 산업 밸류체인(상업화, 생산, 연구개발) 전반에서 '레벨 업'(수준 향상)이 지속되며 제약·바이오 분야의 강세를 예상한다"며 "상업화 부문에서는 국산 신약의 글로벌 시장 침투 본격화, 생산 부문에서는 CDMO 업체들의 빅파마(대형 제약사) 대형 CMO(위탁생산) 계약 수주 지속, R&D(연구개발) 부문에서는 바이오사들의 라이선스 파트너십(협업) 계약이 기대된다"고 분석했다. 김종민 삼성증권 연구원도 올해 바이오 업종 전망 관련 "M&A(인수합병), 금리 환경, 임상 데이터 결과 등의 긍정적 요인에 힘입어 낙관적"이라며 "국내 바이오 기업들이 빅파마와 이미 협업을 진행 중으로, 2026년 추가적인 기술 이전 기대 보유 기업에 주목할 필요가 있다"고 짚었다.

▶ 진행 - 김은성 앵커 ▶ 출연 - 송필호 MTNW 어드바이저 최태훈 MTNW 어드바이저 ▶▶▶ 사랑과 쩐쟁 송필호 공략주 - 큐로셀 - 국내 CAR-T 치료제 선두 기업 - 국제 기준에 부합하는 생산 시스템 구축 - CAR-T 치료제 '림카토' 상업화 잰걸음 - 목표가 50,000원 / 손절가 41,000원 ▶▶▶ 마스터 클래스 최태훈 공략주 - 아스테라시스 - 리프팅 장비 등 생산 미용기기 전문 기업 - 수출 비중 70% 이상… 북미· 중남미 성장성 ↑ - 상반기 실적 198% ↑… 탄탄한 실적주로 변모 중 - 목표가 20,000원 / 손절가 12,000원 * 이 방송은 머니투데이방송 홈페이지와 케이블TV, 유튜브를 통해 실시간으로 시청하실 수 있습니다. 또한 방송 종료 후에는 인터넷 다시보기로 시청하실 수 있습니다.

▶ 진행 - 김은성 앵커 ▶ 출연 - 명성욱 MTNW 어드바이저 송필호 MTNW 어드바이저 최태훈 MTNW 어드바이저 ▶▶▶ 사랑과 쩐쟁 명성욱 공략주 - 파마리서치 - 화장품· 의료기기· 필러 등 재생의학 바이오 기업 - 주요 성장동력인 '리쥬란' 수출 성장통 - 3분기 매출 51%· 영업이익 77.2% 증가 - 목표가 550,000원 / 손절가 400,000원 송필호 공략주 - 에이디테크놀로지 - 국내 대표적인 반도체 디자인하우스 - 삼성 파운드리 3나노 설계 프로젝트 수주 - Arm 기업과의 협력 강화 중 - 목표가 28,000원 / 손절가 22,000원 ▶▶▶ 마스터 클래스 최태훈 공략주 - 큐로셀 - CAR-T 치료제 '림카토' 상업화 임박 - 식약처 개발단계 희귀의약품 지정 - 글로벌 세포·유전자 치료제 네트워크 강화 - 목표가 60,000원 / 손절가 36,000원 * 이 방송은 머니투데이방송 홈페이지와 케이블TV, 유튜브를 통해 실시간으로 시청하실 수 있습니다. 또한

큐로셀이 서울대학교로부터 고형암 키메라항원수용체-T세포(CAR-T) 치료제 개발에 적용 가능한 '하이퍼카인' 기술의 독점실시권을 확보했다고 10일 밝혔다. 이번 계약을 통해 큐로셀은 해당 기술을 독점적으로 활용할 수 있는 권리를 갖게 됐으며, 고형암 CAR-T 개발 경쟁에서 핵심 플랫폼 기술 기반을 선제적으로 강화하게 됐다. 하이퍼카인은 CAR-T 세포에 면역조절 물질을 함께 아머링(탑재)해 체내 활성도와 생존 기간을 동시에 향상시키는 플랫폼 기술이다. 종양미세환경(TME)과 면역억제 기전으로 인해 CAR-T 세포가 체내에서 장기간 생존하지 못하는 것이 고형암 치료의 주요 한계였으나, 하이퍼카인은 CAR-T 세포가 장기간 활성 상태를 유지하며 고형암 세포를 지속적으로 공격할 수 있도록 설계된 것이 특징이다. CAR-T 세포의 생존성 향상은 투여 세포 수 감소 및 치료 부담 완화로 이어진다. 이에 따라 사이토카인 방출 증후군(CRS), 발열, 중추신경계 이상반응 등 안전성 측면에서도

큐로셀이 성인 급성림프구성 백혈병(ALL) 환자 대상 키메라항원수용체-T세포(CAR-T) 치료제 '안발셀'(CRC01)의 임상 2상 개시를 위한 임상시험계획(IND)이 지난 20일 식품의약품안전처로부터 승인받았다고 21일 밝혔다. 이번 IND 승인은 임상 1상에서 확인된 안전성, 초기 유효성, 최적 용량 데이터를 기반으로 한 2상 임상 설계가 공식적으로 인정받은 결과다. 큐로셀은 이를 토대로 본격적인 임상 2상에 착수할 계획이다. 승인된 IND에는 대상자 범위 확대와 함께 유효성 평가 항목 및 평가 방법이 구체적으로 반영됐다. 주요 유효성 지표는 전체 완전 관해율(OCR)이며, 반응 도달까지의 시간(TTR)과 관해 지속기간(DOR), 무재발 생존기간(RFS) 등이 종합적으로 평가된다. 성인 ALL은 국내에서 연간 200~300명 수준으로 발생하는 희귀 혈액암으로, 재발과 불응 비율이 높고 장기 생존율이 낮아 미충족 의료수요가 큰 질환이다. 기존 항암요법으로는 예후가 불량하고 장기