머니투데이

일라이 릴리(이하 릴리)가 인수한 미국 켈로니아 테라퓨틱스(이하 켈로니아)가 '인 비보'(In vivo, 생체 내) 키메릭항원수용체-T세포(CAR-T) 치료제 'KLN-1010' 임상 1상의 고무적인 초기 데이터를 발표했다. 대량 생산이 가능해 빅파마들의 주목을 받는 차세대 모달리티(치료접근법)가 임상 단계에서 빠르게 성과를 보이자 시장의 기대감도 한층 높아지는 분위기다. 1일 업계에 따르면 켈로니아는 지난 31일(현지시간) 미국임상종양학회(ASCO)에서 BCMA(B세포 성숙 항원) 표적 인 비보 CAR-T 치료제 'KLN-1010'의 임상 1상 초기 데이터를 추가 발표했다. 발표에 따르면 평가 가능 환자에서 확인된 객관적 반응률(ORR)은 100%이며, KLN-1010을 투약받은 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 환자 18명 모두 치료 1개월 시점에 골수 내 암세포가 발견되지 않았다. 켈로니아는 "첫 번째 치료 환자는 10개월 이상 지속적인 미세잔존질환(MRD) 음성 반응을 보이고 있다"며 "환자 18명 중 16명에서 사이토카인 방출 증후군(CRS)이 발생했으며 모두 1~2등급이었다"고 밝혔다.

국내 첫 키메라 항원 수용체-T(CAR-T) 치료제인 큐로셀의 '림카토주'가 건강보험 급여 문턱을 넘지 못했다. 반면 한국애브비의 난소암 치료제 '엘라히어주'와 한국릴리의 유방암 치료제 '버제니오정'은 급여기준 설정 결정을 받았다. 건강보험심사평가원은 27일 2026년 제5차 중증(암)질환심의위원회를 열고 이런 내용의 암 환자 대상 약제 급여기준 심의 결과를 공개했다. 이번 심의에서 한국애브비의 난소암 치료제 엘라히어주(성분명 미르베툭시맙소라브탄신)는 급여기준이 설정됐다. 엘라히어는 이전에 1~3차 전신요법 치료 경험이 있고 엽산 수용체 알파(FRα) 양성이면서 백금기반 화학요법에 저항성을 보인 고등급 장액성 상피성 난소암·난관암·원발성 복막암 성인 환자 단독요법으로 심의받았다. 한국릴리의 유방암 치료제 버제니오정(성분명 아베마시클립) 역시 급여기준 설정 결정을 받았다. HR 양성·HER2 음성이면서 림프절 양성의 재발 고위험 조기 유방암 환자에서 내분비요법과 병용하는 보조 치료로 적응증을 획득한 약이다.

바이오벤처들이 국산신약 판도 변화를 이끌고 있다. 올해 바이오벤처의 신약 2개 품목이 승인받은 뒤, 후속 허가를 대기 중이다. 기술수출을 중심으로 한 바이오벤처의 사업 구조가 자체 신약 품목 확보를 통해 한층 진화할 기반을 마련했다는 평가다. 27일 업계에 따르면 큐로셀의 CAR-T 치료제 '림카토주'와 퓨쳐켐의 전립선암 진단용 방사성의약품 '프로스타뷰'는 올해 들어 각각 국산신약 42호와 43호로 허가받았다. 여기에 셀비온의 전립선암 치료제 '포큐보타이드' 역시 연내 허가 가능성이 거론된다. 업계는 올해가 역대 가장 많은 바이오벤처 국산신약이 배출되는 해가 될 가능성에 주목하는 분위기다. 국산신약 시장은 오랜 기간 전통 제약사 중심 구조였다. 국산신약 1호인 SK케미칼 '선플라주'(1999년 허가)부터 최근 허가 품목들까지 대부분이 자체 생산시설과 영업망을 보유한 중견·대형 제약사 손에서 나왔다. 바이오벤처는 후보물질 발굴과 초기 임상에 강점을 보였지만 실제 허가 단계까지 도달하는 사례는 제한적이었다.

"림카토의 허가는 단순히 하나의 신약이 시장에 진입했다는 의미를 넘어섰습니다. 큐로셀은 림카토를 시작으로 더 많은 국내 환자들이 필요한 시점에 혁신적인 치료 혜택을 받을 수 있도록 치료 접근성과 안정적인 공급 기반을 마련해 최선을 다하겠습니다. " 김건수 큐로셀 대표는 14일 서울 중구 포시즌스호텔에서 열린 림카토 허가 기념 기자간담회에서 이같이 밝혔다. 림카토는 국내 기업이 개발한 첫 키메라항원수용체-T세포(CAR-T) 치료제로, 지난달 29일 식품의약품안전처로부터 품목허가를 획득하며 국내 개발 제42호 신약에 이름을 올렸다. 림카토는 두 가지 이상의 전신 치료 후 재발하거나 불응한 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 및 원발성 종격동 거대 B세포 림프종(PMBCL) 성인 환자를 대상으로 허가받았다. 김원석 삼성서울병원 혈액종양내과 교수는 이날 기자 간담회에서 'DLBCL 치료의 미충족 수요 및 림카토의 임상적 가치'를 주제로 발표하며 림카토의 주요 임상 성과를 소개했다. 김 교수는 "현재 미국 식품의약국(FDA)이나 유럽의약품청(EMA)에서 DLBCL로 허가받은 CAR-T 치료제는 세 가지가 있는데, 림카토는 해당 치료제들보다 효과 면에서 훨씬 우월한 성적을 보여줬다"며 "3등급 이상의 사이토카인방출증후군(CRS) 발생률이 8.

큐로셀이 국산 1호 CAR-T 치료제 '림카토주'의 품목허가를 계기로 글로벌 CAR-T 전문기업으로의 2단계 성장 전략을 본격화한다. 큐로셀은 고형암과 생체 내(in vivo) CAR-T 등 차세대 세포유전자치료제 글로벌 개발을 본격화 한다고 4일 밝혔다. 지난달 29일 국내 허가된 혈액암 치료제 림카토 개발 과정에서 확보한 전주기 사업화 역량을 바탕으로, 선진 시장 내 영향력을 강화한다는 목표다. 큐로셀은 림카토 품목허가를 국내 CAR-T 치료제의 연구개발, 임상, GMP 제조, 품질관리, 인허가 및 상업 공급체계를 자체적으로 구축·검증한 성과로 평가하고 있다. 이를 글로벌 존재감 강화의 발판으로 활용한다는 계획이다. 특히 고형암 CAR-T는 큐로셀이 2단계 성장에서 중점적으로 추진하는 분야다. 고형암은 성공시 시장성이 크지만 종양미세환경, 항원 이질성, T세포 침투 및 지속성 등으로 인해 CAR-T 치료제 개발 난도가 높은 영역으로 알려져 있다. 큐로셀은 고형암 치료 효과를 높이기 위한 차세대 플랫폼 기술을 기반으로 간암, 위암, 췌장암, 대장암 등 미충족 의료수요가 큰 암종에서 새로운 치료 가능성을 검증해 나갈 예정이다.

큐로셀의 키메라항원수용체-T세포(CAR-T) 치료제 '림카토'(성분명 안발캅타젠오토류셀)가 국내 정식 허가를 획득하며 본격적인 상업화 단계에 진입했다. 큐로셀은 유일한 국내 제조 CAR-T 치료제란 점을 앞세워 서울 주요 대형 병원은 물론 지방 주요 거점 병원까지 폭넓은 판매처를 확보할 계획이다. 향후 림카토의 적응증 확장과 차세대 CAR-T 치료제 개발을 통한 추가 성장성에 대한 기대감도 높다. 2일 업계에 따르면 큐로셀은 지난달 29일 식품의약품안전처(이하 식약처)로부터 림카토에 대한 품목허가 승인을 받았다. 식약처에 품목허가 신청을 제출한 지 약 1년4개월만이다. 앞으로 국내에서 3차 이상의 재발성 또는 불응성 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL)과 원발성 종격동 거대 B세포 림프종(PMBCL)을 치료할 때 림카토를 사용할 수 있다. 림카토는 국내에서 개발한 CAR-T 치료제가 허가받은 첫 번째 사례다. 이전까지 국내 허가를 받은 CAR-T 치료제는 노바티스의 '킴리아', 존슨앤존슨(J&J)의 '카빅티', 길리어드의 '예스카타' 등 외산 제품이 전부였다.

큐로셀의 키메라 항원 수용체(CAR)-T 치료제 '림카토주'(성분명 안발캅타젠오토류셀)가 29일 식품의약품안전처로부터 국산 1호 CAR-T 치료제로 허가받았다. 식약처에 따르면 림카토주는 두 가지 이상의 전신 치료 후 재발하거나 반응이 없는(불응성) 미만성 거대 B세포 림프종 및 원발성 종격동 B세포 림프종 성인 환자를 치료하는 희귀의약품이다. 환자의 면역세포(T세포)에 B세포 표면 항원 단백질인 CD19를 인지할 수 있는 유전정보를 넣어준 후 다시 이 세포를 환자의 몸에 주입해 CD19를 발현, 암세포를 인식해 사멸시키는 기전이다. 림카토는 특히 면역 반응을 조절하는 수용체인 'PD-1'과 'TIGIT'의 발현을 억제함으로써 암세포의 면역 회피를 차단하고 T세포의 반응 강화 및 지속성을 유도해 항종양 효과를 높인 점이 특징이다. CAR-T 치료제는 환자의 면역세포를 유전적으로 조작해 암세포를 정확히 찾아 공격하도록 만든 개인 맞춤형 유전자치료제다. 이번 허가로 지금까지 고가의 해외 수입 제품에만 의존하던 CAR-T 치료제를 국내 기술로 직접 생산·공급할 수 있게 됨으로써 더 이상 치료 옵션이 없는 환자들에게 안정적인 치료 기회를 제공할 것으로 기대된다.

일라이 릴리가 올해 생체 내(in vivo) 키메라항원수용체-T세포(CAR-T) 치료제 개발사 2곳을 연달아 인수하며 최대 94억달러(약 14조원)를 베팅했다. 서로 다른 기술을 모두 확보한 만큼 각각 자가면역질환과 암에서 생체 내 CAR-T 치료제의 가능성을 확인해나갈 것으로 보인다. 국내에선 기존 CAR-T 치료제 개발 경험을 보유한 앱클론, 큐로셀뿐 아니라 리보핵산(RNA) 기술에 강점을 지닌 알지노믹스 등이 글로벌 트렌드에 발맞춰 생체 내 CAR-T 치료제에 대한 초기 연구에 나섰다. 21일 업계에 따르면 일라이 릴리는 지난 20일(현지시간) 선급금 32억5000만달러(약 4조7760억원), 최대 70억달러(약 10조원) 규모에 생체 내 CAR-T 치료제 개발사 켈로니아 테라퓨틱스를 인수하는 최종 계약을 체결했다. 지난 2월 또다른 생체 내 CAR-T 치료제 개발사 오르나 테라퓨틱스를 최대 24억달러(약 3조5000억원) 규모에 인수한 지 약 2개월만이다. 이로써 일라이 릴리는 생체 내 CAR-T 치료제의 주요 개발 방식 두 가지를 모두 확보하게 됐다.

큐로셀이 국산 최초의 CAR-T 치료제 '안발셀' 허가를 앞두고 상업화 채비에 속도를 내고 있다. 연초 생산시설 실사를 통해 허가가 가시권에 들어온 만큼, 허가 이후 공백없는 상업화를 통해 성과를 끌어올린다는 목표다. 3일 큐로셀 관계자는 "안발셀이 허가 이후 신속한 상업화 성과를 거둘 수 있도록 생산시설 가동 준비는 물론, 의료기관으로의 운송을 위한 전문업체와의 계약도 마친 상태"라며 "허가와 급여가 동시에 이뤄지는 제도를 활용하는 만큼, 국내 6개 대형병원을 시작으로 한 의료기관 도입도 곧바로 이뤄질 예정"이라고 말했다. 안발셀은 큐로셀이 개발한 미만성거대B세포림프종(DLBCL, 혈액암의 일종) CAR-T 치료제다. 지난 2024년 2상 최종결과보고서(CSR) 수령 후 같은해 12월 희귀의약품 지위를 기반으로 신속허가를 신청했다. 안발셀은 CAR-T 치료제와 면역관문억제제 장점을 동시에 구현하는 독자 플랫폼 '오비스(OVIS) CAR-T' 적용이 핵심 경쟁력으로 꼽힌다. CAR-T 치료제는 T세포에 암세포를 인식할 수 있는 CAR 단백질을 유전자 조작을 통해 인위적으로 생성시킨 것이 일반적이다.

국내에서도 최근 개발단계 희귀의약품 지정 기준 확대 등으로 치료제 개발을 촉진하는 제도가 강화되면서 기술 중심의 바이오텍들의 기회가 확대될 전망이다. 큐로셀, 셀비온, 바이젠셀 등 이미 개발단계 희귀의약품으로 지정된 파이프라인(신약후보물질)을 개발하던 기업들이 상업화를 앞두고 있어 국내 희귀질환 치료제 개발 성과도 가시화되고 있다. 26일 업계에 따르면 식약처가 지난 3일 공고한 개발단계 희귀의약품은 76개다. 그 중 상업화를 앞둔 파이프라인(신약후보물질)은 바이젠셀의 자연살해(NK)/T세포 림프종 치료제 'VT-EBV-N', 셀비온의 전립선암 방사성의약품(RPT) '177Lu-DGUL'(포큐보타이드), 큐로셀의 재발성 불응성 거대 B세포 림프종 CAR-T 치료제 '안발셀' 등이 있다. 가장 최근에 임상 2상이 종료된 VT-EBV-N은 하반기 조건부 품목허가 신청에 앞서 중국 지역을 중심으로 한 글로벌 기술이전 추진에 속도를 내고 있다. 임상 2상 투여군에서 1차 유효성 평가 기준인 2년 무질병생존비율(DFS)이 95%로 확인되는 고무적인 결과가 확인되면서다.

일라이 릴리가 지난해부터 본격화한 글로벌 제약사들의 생체 내(in vivo) 키메라항원수용체-T세포(CAR-T) 치료제 개발사 인수 행렬에 동참했다. 큐로셀, 앱클론 등이 기존 CAR-T 치료제 개발 경험을 살려 생체 내 CAR-T 치료제를 개발 중인 가운데 알지노믹스는 최근 글로벌에서 관심을 받고 있는 원형 리보핵산(circRNA) 기술을 보유하고 있어 주목된다. 10일 업계에 따르면 일라이 릴리는 지난 9일(현지시간) 오르나 테라퓨틱스(이하 오르나)를 최대 24억달러(약 3조5000억원)에 인수했다. 오르나는 자체 원형 RNA 기술과 지질나노입자(LNP) 전달 플랫폼을 결합해 생체 내 CAR-T 치료제를 개발하고 있다. 선도 프로그램 'ORN-252'는 현재 임상시험 준비가 완료된 상태인 것으로 알려졌다. 생체 내 CAR-T 치료제는 기존 CAR-T 치료제가 환자 몸에서 세포를 채취해 CAR-T를 만들어 다시 넣어주는 것과 달리 체내에서 CAR-T가 만들어지도록 한다. 비교적 적은 비용으로 빠르게 제조할 수 있어 기존 치료제의 한계를 극복할 수 있다.

'병오년' 새해 제약·바이오 업종의 주가 강세가 나타날 것이란 전망이 나온다. 국산 신약의 해외 침투 강화, 위탁개발생산(CDMO) 업체들의 대형 계약 수주, 바이오사들의 기술 협업 계약 등이 기대돼서다. 삼성에피스홀딩스, 삼성바이오로직스, 유한양행, 에이비엘바이오(ABL바이오), 올릭스 등이 관련 유망 기업으로 꼽힌다. 1일 금융투자업계에 따르면 다수 증권사가 올해 제약·바이오 업종의 주가 강세를 점쳤다. 김승민 미래에셋증권 연구원은 "2026년에도 의약품 산업 밸류체인(상업화, 생산, 연구개발) 전반에서 '레벨 업'(수준 향상)이 지속되며 제약·바이오 분야의 강세를 예상한다"며 "상업화 부문에서는 국산 신약의 글로벌 시장 침투 본격화, 생산 부문에서는 CDMO 업체들의 빅파마(대형 제약사) 대형 CMO(위탁생산) 계약 수주 지속, R&D(연구개발) 부문에서는 바이오사들의 라이선스 파트너십(협업) 계약이 기대된다"고 분석했다. 김종민 삼성증권 연구원도 올해 바이오 업종 전망 관련 "M&A(인수합병), 금리 환경, 임상 데이터 결과 등의 긍정적 요인에 힘입어 낙관적"이라며 "국내 바이오 기업들이 빅파마와 이미 협업을 진행 중으로, 2026년 추가적인 기술 이전 기대 보유 기업에 주목할 필요가 있다"고 짚었다.