'지난해 허가된 쿄와기린 자가조혈모세포 치료제 '렌멜디', 1회 비용 '58.8억원' 최고가 경신
상위 5개 품목 모두 300만달러 이상…'1회 투여=치료 효과'에 시장 성장 전망 우호적
올해 미국에서 가장 비싼 유전자치료제 상위 10개 품목 중 절반이 신규 진입한 품목인 것으로 나타났다. 높은 약가에 따른 시장성 우려에도 여전히 수요가 뒤따르고 있다는 점을 뒷받침 한 결과다. 환자 맞춤형 치료가 가능한 특성에 희귀난치성 질환 극복을 노릴수 있는데다, 그 적응증 역시 범위를 확대하고 있는 만큼 향후 전망도 낙관적일 것이란 평가다.
15일 한국바이오협회와 미국 제약전문지 피어스파마에 따르면 올해 미국에서 가장 비싼 유전자 치료제 10개 가운데 5개가 신규 진입한 품목인 것으로 집계됐다. 불과 최근까지 세계 최고가 의약품으로 꼽히던 노바티스 '졸겐스마'가 9위까지 밀리는 등 기존 초고가를 넘어선 의약품들이 속속 등장하는 중이다.
올해 미국에서 가장 비싼 유전자 치료제는 쿄와기린의 자가조혈모세포 치료제 '렌멜디'다. 지난해 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받은 품목으로 지난 4월 현지에서 1명에 대한 치료를 시작했다. 1회 투여비용이 425만달러(약 58억8000만원)에 달한다. 렌멜디 등장에 기존 세계 최고가 의약품이던 CSL베링의 B형 혈우병 치료제 '헴제닉스'(1회 투여비용 350만달러)는 자리를 내주고 2위로 내려왔다.
올해 신규 진입한 또 다른 약물인 사렙타 테라퓨틱스 뒤센형 근이영양증 치료제 '엘레비디스'와 블루버드 바이오 겸상적혈구 질환 치료제 '리프게니아' 역시 각각 320만달러(약 44억3000만원), 310만달러(약 42억9000만원)의 1회 투약비용으로 3, 4위에 올랐다. 5위는 블루버드 바이오의 대뇌 부신백질이영양증 치료제 '스카이소나'(300만달러)였다. 4~17세 환자를 대상으로 한 치료제로 지난해만 5명의 환자가 치료를 시작한 상태다.
유전자 치료제는 바이오 의약품 분야에서 가장 주목받는 영역 중 하나다. 특히 희귀난치성 질환에 적합한 환자 맞춤형 치료가 적합하다는 점에서 아직 정복되지 않은 질환을 공략할 차세대 의약품으로 꼽힌다.
주요 품목들이 대부분 희귀질환을 적응증으로 하지만 그 시장성은 일반적인 적응증으로 하는 제품들 못지 않은 규모다. 글로벌 시장 조사기관 이밸류에이트파마에 따르면 세포·유전자치료제(CGT)은 지난 2021년 65억달러(약 9조원)에서 2028년 1170억달러(약 162조원)로 연평균 성장률이 45.7%에 이를 전망이다.
희소성 있는 환자수에도 불구한 높은 시장성 배경은 막대한 처방 비용이다. 상위 5개 품목의 1회 투여 비용이 모두 300만달러(약 41억5000만원)를 넘을 뿐만 아니라 10위인 버텍스파마슈티컬스/크리스퍼테라퓨틱스 겸상적혈구질환 치료제 '카스게비'마저 220만달러(약 30억5000만원)에 이르기 때문이다.
1회 투여만으로 치료 효과를 기대할 수 있는 만큼, 수요는 확실하다. 실제로 노바티스 졸겐스마(9위, 232만달러)는 올 상반기에만 6억2400만달러(약 8640억원)의 매출을 기록했고, 스미토모 제약의 선천성 무척선증 치료제 '레티믹' 역시 신규진입 품목임에도 지난해 북미에서만 4500만달러(약 623억원)의 매출을 달성했다.
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업계 관계자는 "높은 가격과 적은 환자수는 유전자치료제 개발기업이 직면한 가장 큰 문제지만, 이미 상업화 된 품목들이 증명한 상업적 성과를 감안하면 충분히 매력적인 분야"라며 "특히 질환에 따라 평생 투약 해야되는 치료제들과의 효용성, 기회비용 등을 비교했을 때 단순 1회 투약 비용의 크기 만으로 고가라고 단정지을 수는 없다"고 말했다.
