개발단계 희귀의약품 지정 기준 확대…개발기간 단축 기회 커져
임상 2상 기반 조건부 품목허가에 상업화 '가시권' 파이프라인도 속속
국내에서도 최근 개발단계 희귀의약품 지정 기준 확대 등으로 치료제 개발을 촉진하는 제도가 강화되면서 기술 중심의 바이오텍들의 기회가 확대될 전망이다. 큐로셀(54,200원 ▲600 +1.12%), 셀비온(27,750원 ▼2,850 -9.31%), 바이젠셀(7,960원 0%) 등 이미 개발단계 희귀의약품으로 지정된 파이프라인(신약후보물질)을 개발하던 기업들이 상업화를 앞두고 있어 국내 희귀질환 치료제 개발 성과도 가시화되고 있다.
26일 업계에 따르면 식약처가 지난 3일 공고한 개발단계 희귀의약품은 76개다. 그 중 상업화를 앞둔 파이프라인(신약후보물질)은 바이젠셀의 자연살해(NK)/T세포 림프종 치료제 'VT-EBV-N', 셀비온의 전립선암 방사성의약품(RPT) '177Lu-DGUL'(포큐보타이드), 큐로셀의 재발성 불응성 거대 B세포 림프종 CAR-T 치료제 '안발셀' 등이 있다.
가장 최근에 임상 2상이 종료된 VT-EBV-N은 하반기 조건부 품목허가 신청에 앞서 중국 지역을 중심으로 한 글로벌 기술이전 추진에 속도를 내고 있다. 임상 2상 투여군에서 1차 유효성 평가 기준인 2년 무질병생존비율(DFS)이 95%로 확인되는 고무적인 결과가 확인되면서다. 국내 판권은 보령이 확보하고 있어 상업화도 빠르게 이뤄질 것으로 전망된다.
이처럼 개발단계 희귀의약품으로 지정되면 임상 2상 자료만으로도 조건부 품목허가를 신청하고 시판에 나서는 등 전반적인 개발 기간을 단축할 수 있다는 점이 개발사 입장에서 가장 큰 장점이다. 기술이전을 주요 비즈니스 모델로 삼는 바이오텍의 경우 독자 상업화가 아닌 기술이전 등으로 비교적 이른 시점에 사업화 성과를 거둘 수 있다.
지난 2일부터 시행된 희귀의약품 지정에 관한 규정 개정으로 희귀의약품(개발단계 희귀의약품 포함)의 지정 기준이 기존보다 명확해지고 적용 범위도 확대됐다. 정부가 최근 희귀중증난치질환에 대한 건강보험 산정특례 본인부담률을 최대 5%까지 인하하는 방안을 추진하고 있는 상황에서 치료제 개발 지원 제도의 문턱이 낮아진 것이다.
식약처 관계자는 "개정을 통해 개발단계부터 지정에 대한 업체의 예측가능성을 높이고 제도 운영의 투명성과 공정성을 제고함으로써 희귀의약품 개발 촉진과 산업경쟁력 강화가 기대된다"며 "환자 치료기회 확대에도 도움이 될 것"이라고 말했다.
전 세계적으로도 희귀질환 치료제는 제도적 지원에 힘입어 다른 질환군보다 활발한 치료제 개발이 이뤄지고 있다. 글로벌 시장조사기관 그랜드뷰리서치에 따르면 글로벌 희귀질환 치료 시장 규모는 2024년 2162억4000만달러에서 2030년 3743억9000만달러로 연평균 약 11.6% 성장할 것으로 전망된다.
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업계 관계자는 "희귀질환은 환자 수는 적지만 치료제 개발에 성공할 경우 대체재가 거의 없어 시장을 선점할 가능성이 높다"며 "상대적으로 작은 임상 규모로도 유의미한 데이터를 확보할 수 있어 초기 임상에서 기술력을 입증한 뒤 빅파마에 기술이전을 추진하는 바이오텍들의 전략에 부합한다"고 말했다.
