"아톰-C 임상 승인, 재생의료 새 길 첫 발"

"장 오가노이드(미니장기) 치료제 '아톰-C'의 임상1상 승인은 오가노이드사이언스만의 성과가 아닙니다. 국내 재생의료분야에서 완전히 새로운 범주의 치료제가 규제기관으로부터 임상진입을 처음 허가받은 사례이자 전세계 최초로 오가노이드 기반 재생치료제가 상업임상에 진입한 사례기 때문입니다."

유종만 대표(사진)는 지난 8일 충북 청주시 오송에 위치한 오가노이드사이언스 본사에서 진행된 머니투데이와 인터뷰에서 이같이 말했다. 오가노이드사이언스는 지난달 13일 식품의약품안전처로부터 오가노이드 기반 재생치료제 아톰-C의 크론병 임상1상 IND(시험계획서)를 승인받았다.

오가노이드 기반 재생치료제는 실험실에서 환자의 세포로 만든 오가노이드를 이식해 손상된 조직의 형태와 기능을 복구하는 치료제다. 기존 치료제로는 불가능한 접근으로 단순히 증상을 완화하는 것을 넘어 근본적인 구조회복과 재생을 목표로 한다. 오가노이드사이언스는 첫 파이프라인(신약후보물질) 아톰-C를 통해 난치성 장질환 환자에게 새로운 치료법을 제공할 계획이다.

유 대표는 "현재 염증성 장질환에서 생물학적 제제를 사용하더라도 약 40%의 환자는 치료효과를 보지 못한다"며 "기존 치료제는 염증을 없애는데 초점을 맞추는데 염증이 없어져도 손상된 조직과 기능이 복구되지 않아 치료효율이 높지 않기 때문"이라고 말했다.

아톰-C는 이미 베체트 장염환자 4명을 대상으로 진행한 첨단재생의료 임상연구에서 유의미한 치료효과가 확인됐다. 연구결과 4명 모두 기존 치료제로 6개월 이상 치료해도 큰 변화가 없었지만 아톰-C를 투여하고 모두 임상적 증상이 호전됐다. 이 중 3명은 궤양 자체가 거의 없어졌다.

그럼에도 아톰-C는 상용화를 위한 상업임상에 진입하기 위해 풀어야 할 과제가 많았다. 새로운 개념의 치료제인 만큼 규제기관의 이해도가 낮을 수밖에 없어서다. 이에 오가노이드사이언스는 식약처와 오가노이드 재생치료제에 대한 가이드라인을 함께 만들었다. 최대한 식약처와 소통을 잘 진행해 국내 규제기관으로부터 인정받고 해외에 진출해야 한다는 생각이 강했다.

유 대표는 "오가노이드는 기존 세포치료제보다 구조가 복잡하고 치료제를 이루는 세포의 종류도 다양해 품질평가가 매우 어렵다"며 "식약처와 3년 이상 소통하며 오가노이드 재생치료제에 대한 가이드라인을 함께 만들었는데 해외에서도 이러한 사례가 아직 없어 큰 의미가 있다"고 말했다.

국내 임상이 본격화한 가운데 글로벌 임상개발을 위한 준비도 막바지 단계에 와 있다. 유럽임상의 경우 독일 공공펀드로부터 임상1상 비용의 70~80%를 충당할 수 있는 규모의 지원금을 확보했다. 임상을 위한 생산시설과 병원섭외도 마쳤다. 다만 오가노이드사이언스의 기술이 국가첨단전략기술로 지정돼 현재 이와 관련된 정부의 심사가 진행 중이다.

유 대표는 "국내 임상은 최대한 상용화까지 직접 끌고 가고 유럽이나 미국에선 임상1상을 자체진행하면서 임상2상부터는 파트너사와 함께할 생각"이라며 "임상1상에 진입한 뒤 해당 지역에 대해 기술이전을 하거나 공동개발을 하는 방식 등에 대한 논의를 본격화할 계획"이라고 말했다.