김수 대표 "생산 편차 줄인 BG플랫폼 강점…아토피·심근경색 이어 MASH·탈모 분야 확장"
국내 최다 엑소좀 임상 신약 보유…"美 아토피 2상 연내 추진, 심근경색 임상 개시 예정"
"엑소좀 치료제 개발의 핵심은 '좋은 엑소좀' 발굴보다 '재현성'에 있다. 독자 플랫폼을 기반으로 이를 구현했다고 생각하며, 사업화 성공으로 경쟁력을 입증하겠다"(김수 브렉소젠 대표)
엑소좀(Exosome) 치료제는 세포가 분비하는 나노 크기 소포체를 활용해 조직 재생과 면역 조절 효과를 구현한다. 기존 세포치료제의 제조·보관상 한계를 보완하면서도 유전자·RNA 치료제의 전달 플랫폼으로 활용될 수 있어 차세대 바이오 모달리티(약물전달 방식)로 주목받는다.
다만 아직까지 글로벌 허가를 획득한 치료제는 없다. 학계 연구조차 본격화된 지 10년이 조금 넘은데다, 생산 공정 표준화와 품질관리, 대량생산 체계 구축 등 넘어야 할 상업화 과제가 적지 않은 탓이다. 전 세계적으로 임상 단계 파이프라인을 보유한 기업이 10여개 정도에 불과한 것도 이 때문.
브렉소젠은 이같은 한계를 극복하기 위해 독자 엑소좀 플랫폼을 바탕으로 아토피피부염과 심근경색 치료제 개발을 추진하며 글로벌 기술사업화에 속도를 내고 있다.
김수 브렉소젠 대표는 8일 머니투데이와 인터뷰에서 "엑소좀은 의약품으로서 가치가 충분한 물질이지만 실제 약이 되기 위해서는 생산된 엑소좀의 균질성과 유효성을 예측할 수 있는 플랫폼이 필요하다"며 "좋은 엑소좀을 발견하는 것보다 동일한 특성을 가진 엑소좀을 반복적으로 생산할 수 있는 체계를 구축하는 것이 중요하다"고 말했다.
브렉소젠은 이를 위해 독자 플랫폼인 'BG플랫폼'을 구축했다. 엑소좀 치료제 상업화의 핵심 병목으로 꼽히는 생산 균일성, 효능 설계, 품질관리 문제 해결에 초점을 맞췄다.
회사 기술의 첫 번째 축은 iPSC 기반 엑소좀 생산 세포주 기술이다. 기존 엑소좀 치료제 개발에서는 엑소좀을 만드는 원천 세포의 상태와 특성이 배양 조건에 따라 달라질 수 있어 배치 간 품질 편차가 발생하기 쉽다. 브렉소젠은 유도만능줄기세포(iPSC) 분화 중간엽줄기세포(MSC)를 기반으로 동일한 특성을 가진 엑소좀 생산용 세포주를 확보해 원천 세포 단계에서부터 생산 편차를 줄이는 전략을 취했다.
두 번째 축은 세포 자극 기반 유효성분 조절 기술이다. 엑소좀은 원천 세포가 어떤 환경에 놓이느냐에 따라 내부에 포함되는 단백질, RNA, miRNA 등 유효성분 구성이 달라진다. 브렉소젠은 특정 질환에 맞는 자극 조건을 적용해 엑소좀의 치료적 특성을 유도하는 방식으로 파이프라인을 설계했다.
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김 대표는 "같은 플랫폼에서 아토피피부염, 심근경색, 대사이상 지방간질환(MASH), 탈모 등 질환별 후보물질을 확장할 수 있는 이유도 여기에 있다"며 "단순히 엑소좀을 분리해 쓰는 것이 아니라, 질환별로 필요한 기능을 갖춘 엑소좀을 설계한다는 점에서 플랫폼 확장성이 생긴다"고 설명했다.
이밖에 독자 생산 공정과 분석법을 함께 구축해 엑소좀의 정체성, 순도, 함량, 유효성 등을 관리할 수 있는 품질관리 체계를 고도화했다.
브렉소젠은 BG플랫폼 기반 임상 파이프라인으로 아토피피부염 치료제 'BRE-AD01'과 심근경색 치료제 'BRE-MI'를 보유하고 있다. 선두 파이프라인인 BRE-AD01은 미국에서 임상 1상을 진행 중이다. 단회 투여군 데이터 확보에 이어, 반복 투여군 역시 투약을 완료하고 최종 결과를 분석 중이다.
김 대표는 "단회 투여에서 8주까지 유효성이 유지되는 결과를 확인했고, 반복 투여 결과를 통해 최적 투여 주기와 더 긴 효과 지속 가능성을 확인할 수 있을 것으로 기대한다"며 "최종 1상 결과를 확보한 뒤 연내 미국 2상 진입을 추진할 계획으로, 이미 2상용 의약품 생산도 마친 상태다"고 말했다.
심근경색 치료제 BRE-MI는 최근 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상시험계획(IND)을 승인받았다. 연내 임상시험 기관 선정 등을 마무리하고 내년부터 본격적인 임상에 나설 계획이다. 근본적 치료제가 사실상 없는 상황에서 손상된 심장 기능 회복을 목표로 개발 중이다. 앞서 돼지를 대상으로 한 실험 모델에서 심박출량 등 기능적 지표 개선 가능성을 확인했고, 이를 인체 임상에서 검증한다는 목표다.
김 대표는 "의미 있는 데이터 도출 후 기술이전에 무게를 둔 두 파이프라인 외에도 탈모와 MASH 등 후속 프로그램 개발을 진행 중"이라며 "특히 탈모 치료제의 경우 국내 임상 환경이 상대적으로 용이한 만큼 자체 개발 비중을 높여 파이프라인 가치를 극대화하는 방안도 검토하고 있다"고 설명했다.
브렉소젠은 기업공개(IPO) 준비에도 속도를 내고 있다. 최근 상장 주관사를 선정하고 내년 상장을 목표로 코스닥 기술특례상장을 위한 절차를 본격화했다. 현재 기술성평가 결과를 기다리고 있으며, IPO를 통해 확보한 자금을 핵심 파이프라인 임상 개발과 생산 인프라 확충에 투입할 계획이다.
