ALK7 타깃 비만 치료제, 영장류 전임상서 베스트 인 클래스 잠재력 확인
이중 장기 표적 플랫폼 '오아시스-듀오' 공개…"퍼스트 인 클래스 교두보"
"올해와 내년에 걸쳐 복수의 신규 기술이전 계약을 체결할 수 있도록 노력하겠습니다. 이를 위해 다수의 영장류 전임상 데이터를 공격적으로 확보하는 등 글로벌 제약사의 눈높이에 부합하는 패키지를 만들고 협상력을 높여 고부가가치 기술이전의 기반을 마련하겠습니다."
이동기 올릭스(123,700원 ▼3,800 -2.98%) 대표는 14일 오후 서울 여의도 한국거래소에서 열린 '2026 올릭스 R&D 데이'에서 이같이 밝혔다. 올릭스는 지난해 '올릭스 2.0' 로드맵을 공개한 이후 지방 조직, 중추신경계(CNS), 신장 및 근육을 포함한 다수의 간 외 조직에 대한 짧은 간섭 리보핵산(siRNA) 전달 기술을 기반으로 파이프라인(신약후보물질)을 대폭 확장해왔다.
지방 조직 플랫폼의 첫 타자인 ALK7 프로그램 'OLX501A'은 2세대 후보물질이 확보된 상태다. 올릭스는 영장류 전임상 시험을 통해 경쟁사 물질 대비 최소 동등성뿐 아니라 베스트 인 클래스(계열 내 최고) 잠재력도 확인했다. 특히 염증성 사이토카인을 많이 분비해 대사 건강 측면에서 위험한 내장지방의 감소 효과가 크게 나타났다는 점이 특징이다.
박준현 올릭스 연구소장 상무는 "OLX501A는 비만 모델 영장류 전임상에서 내장지방 감량 정도가 경쟁사 물질 대비 약 3배 우수한 것으로 확인됐다"며 "피하지방의 ALK7 녹다운(발현 억제), 내장지방 감소, 바이오마커 결과까지 종합했을 때 베스트 인 클래스 가능성을 확인했다"고 밝혔다. 이어 "내년 상반기 내로 임상에 진입할 예정이지만 언제든 기술이전이 이뤄질 수 있다고 기대하고 있다"고 덧붙였다.
비공개 타깃 프로그램인 'OLX501E'는 랫트(쥐) 전임상 초기 결과에서 투여 32일차 체중 감소율 17.5%, 4주차 기준 체지방 감소율 최대 98.4%가 확인됐다. 박 상무는 "OLX501E는 초기 결과만 보면 ALK7 프로그램보다 우월한 체중 및 체지방 감소를 확인했다"며 "어떤 유전자를 타깃하든 저희의 지방 조직 플랫폼을 통해 굉장히 효율적으로 파이프라인을 개발할 수 있다"고 설명했다.
이날 행사에선 신규 플랫폼 기술 '오아시스-듀오'(OASIS-DUO)도 최초 공개됐다. 이 플랫폼은 하나의 약물로 서로 다른 2개의 장기에 siRNA를 전달해 장기별 표적 유전자를 동시에 억제하는 기술이다. 이를 활용하면 대사 네트워크를 형성하는 간과 지방을 동시에 조절해 더 강한 치료 효과를 낼 수 있다. 올릭스는 간-신장, 지방-근육 등 다양한 조합으로 파이프라인을 확장하고, 삼중 장기 표적 기술도 개발 중이다.
이 대표는 "오아시스-듀오는 올릭스가 거의 세계 최초에 가까운 플랫폼 기술이기 때문에 선두주자와의 격차 없이 퍼스트 인 클래스(계열 내 최초) 신약을 개발할 수 있는 교두보가 될 것이라고 믿고 있다"며 "기존의 단일 장기 치료의 한계를 넘어서는 차세대 치료 전략이 될 것"이라고 강조했다.
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향후 핵심 성장 동력으로 키워나갈 중추신경계(CNS) 타깃 플랫폼에 대해선 최근 올릭스에 합류한 케빈 김 상무가 발표를 맡았다. 그는 웨이브 라이프 사이언스, 사렙타 테라퓨틱스 등 여러 기업에서 다양한 RNA 치료제 개발을 이끌어왔다. 현재 올릭스는 뇌-혈관장벽(BBB) 셔틀 기술을 보유한 기업들과 항체-올리고뉴클레오타이드접합체(AOC)를 개발하고 있으며, 올 하반기 후보물질이 확정될 예정이다.
케빈 김 상무는 "전신 투여형 2세대 CNS 플랫폼은 주요 경쟁사의 플랫폼 데이터와 비슷한 70~80% 이상의 녹다운 효과가 확인됐다"며 "피하 투여 결과가 정맥 투여와 유사한 녹다운 프로파일을 나타내고 있다는 점을 강조하고 싶다"고 말했다. 이어 "이는 향후 환자들에게 가장 이상적인 투여 경로로 CNS 치료제를 설계할 수 있는 가능성을 열어준다"고 설명했다.
현재 글로벌 임상 개발 중인 파이프라인의 개발 현황도 업데이트됐다. 우선 지난해 일라이 릴리에 기술이전한 대사이상 관련 지방간염(MASH) 및 비만 치료제 'OLX702A'은 현재 호주 임상 1b상 마무리 단계에 있다. 업계 최고 수준의 지방간 감소 효능과 효력 유지 기간이 확인된 상태로, 올 하반기에 임상 1상 최종결과보고서(CSR)을 수령할 예정이다. 후속 임상은 일라이 릴리가 진행할 것으로 기대하고 있다.
탈모 치료제 'OLX104C'의 호주 임상 1b/2a상도 올 하반기에 임상 1b상이 종료될 예정이다. 뒤이어 진행될 임상 2a상은 2027년 내 종료를 목표로 한다. 이 대표는 "현재까지 전신 노출에 의한 부작용, 특히 남성 호르몬 등의 변화가 관찰되지 않았단 점이 기존 치료제와 차별화되는 부분"이라고 말했다. 별개로 개발 중인 탈모 코스메슈티컬 제품 'OLX104CC'는 올 하반기 '유베르나' 브랜드로 정식 출시될 예정이다.
황반변성 치료제 'OLX301A'는 건성 황반변성 환자를 대상으로 한 미국 2a상 임상시험계획서(IND) 승인 신청이 곧 이뤄질 예정이다. 이 대표는 "임상 진행과 별개로 복수의 잠재적 파트너들과 기술이전, 공동개발, 뉴코(NewCo) 설립 등 다양한 형태의 사업개발(BD) 논의가 진행 중"이라며 "꼭 임상이 끝나고 개념입증(PoC)이 확립돼야 결과가 나올 것이라 생각하진 않는다"고 말했다.
