혈소판 수치 낮아 기존 치료제 사용 어려운 중간·고위험 성인 환자 대상
글로벌 혁신제품 신속심사 32호 지정…파크리티닙 성분 국내 도입
식품의약품안전처가 혈소판 수치가 낮아 기존 치료제 사용이 어려운 골수섬유증 환자를 위한 새로운 치료제를 허가했다. 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT)를 적용해 심사를 진행한 희귀의약품으로 중증 환자의 치료 선택지가 확대될 것으로 기대된다.
식약처는 골수섬유증 치료 희귀의약품 '본조캡슐'(성분명: 파크리티닙시트르산염)의 수입 품목을 허가했다고 13일 밝혔다. 개발사는 미국 CTI바이오파마다.
골수섬유증은 골수증식종양의 하나로 혈액세포를 만드는 골수조직에 섬유화가 진행돼 정상적인 조혈 기능을 하지 못하게 되는 질환이다. 본조는 일차성 골수섬유증 또는 진성적혈구증가증이나 본태성혈소판증가증 이후 발생한 이차성 골수섬유증 성인 환자 치료에 사용한다.
특히 혈소판 수가 50×10⁹/L 미만인 중간 또는 고위험군 환자가 대상이다. 식약처는 기존 치료제를 사용하지 못하는 이들 중증 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대하고 있다.
식약처는 본조를 GIFT 제32호 제품으로 지정해 신속심사를 진행했다. GIFT는 생명을 위협하는 중대한 질환이나 희귀질환 치료제 가운데 혁신성이 뛰어난 의료제품을 신속하게 심사해 환자의 치료제 접근성을 높이는 제도다.
식약처 관계자는 "앞으로도 규제과학 전문성을 바탕으로 안전성과 효과성이 충분히 확인된 치료제를 신속하게 심사·허가해 환자의 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.
