GC녹십자, 뇌실투여형 헌터증후군 치료제 국내 첫 허가

GC녹십자(130,000원 ▼2,000 -1.52%)가 중추신경계 증상을 동반한 헌터증후군 환자를 위한 치료제를 국내 최초로 허가받았다. 기존 정맥주사 제형으로는 치료에 한계가 있었던 뇌 병변에 직접 약물을 전달하는 방식으로, 전신 증상과 중추신경계 증상을 함께 관리할 수 있는 신규 치료 선택지가 마련됐다.

GC녹십자는 뇌실투여형 헌터증후군 치료제 '헌터라제아이씨브이주'가 식품의약품안전처로부터 국내 품목허가를 획득했다고 30일 밝혔다. 중추신경계 증상을 동반한 신경병증성 헌터증후군 치료제가 국내 허가를 받은 것은 이번이 처음이다.

헌터증후군은 체내 노폐물을 분해하는 효소가 부족해 여러 장기에 손상이 발생하는 희귀 유전질환이다. 남아 10만~15만명당 1명꼴로 발생하며 골격 이상과 장기 기능 저하, 인지기능 장애 등 다양한 증상이 나타난다. 전체 환자의 약 3분의 2는 인지기능 저하와 행동 이상을 비롯한 중증 중추신경계 손상을 동반하는 것으로 알려져 있다.

기존 헌터증후군 치료에는 부족한 효소를 외부에서 공급하는 효소대체요법이 사용돼 왔다. GC녹십자의 기존 '헌터라제' 역시 정맥주사 방식으로 투여하는 치료제다. 전신 증상 개선에는 효과가 있지만 약물이 혈액뇌장벽(BBB)을 충분히 통과하지 못해 뇌 조직의 병변을 치료하는 데에는 한계가 있었다.

이번에 허가된 헌터라제아이씨브이주는 이러한 한계를 보완하기 위해 약물을 뇌실에 직접 투여하도록 개발됐다. 기존 정맥주사 제형과 병용하면 전신 증상뿐 아니라 중추신경계 증상까지 치료 범위를 넓힐 수 있을 것으로 기대된다.

임상시험에서는 중추신경계 손상과 관련된 주요 물질인 헤파란황산(Heparan Sulfate)이 크게 감소한 것으로 나타났다. 일본에서 진행된 5년 장기 추적 관찰에서도 해당 지표가 낮은 수준으로 유지됐으며, 인지기능 퇴행이 지연되거나 인지기능이 개선되는 결과가 확인됐다.

국내에서도 헌터라제아이씨브이주의 연장 임상시험을 통해 최소 4년간 환자들을 장기 추적 관찰하고 있다. 장기간 투여에 따른 치료 효과와 안전성 등을 살펴보기 위한 연구다.

헌터라제아이씨브이주는 세계 최초로 개발된 뇌실투여형 헌터증후군 치료제다. 국내 허가에 앞서 일본과 러시아, 페루, 대만에서 품목허가를 획득했으며, GC녹십자는 추가 국가 진출도 추진하고 있다.

허은철 GC녹십자 대표는 "이번 허가는 국내 신경병증성 헌터증후군 환자들에게 새로운 치료 선택지를 제공한다는 점에서 의미가 크다"며 "앞으로도 희귀질환 환자들의 미충족 의료 수요를 선제적으로 해소하기 위해 노력할 것"이라고 말했다.