와이투솔루션(3,190원 ▼825 -20.55%)의 미국 합작법인 룩사 바이오테크놀로지(Luxa Biotechnology LLC, 이하 룩사)가 개발 중인 건성 황반변성 세포치료제 후보물질이 투여 2년 후에도 시력 개선 효과를 유지한 것으로 나타났다.
29일 와이투솔루션에 따르면 룩사는 최근 열린 학술대회 임상 중간 결과 발표 세션에서 건성 황반변성 치료를 위해 개발 중인 세포치료제 후보물질 'RPESC-RPE-4W'의 임상 1·2a상 추가 추적 관찰 결과를 공개했다. 이번 발표에는 코호트1(저용량군)의 투여 24개월 시점 데이터와 코호트2(중간용량군)의 투여 9개월 시점 중간 분석 결과가 포함됐다.
임상 결과 저용량 투여군에서는 치료받은 눈(치료안)의 평균 최대교정시력(BCVA)이 투여 전 기준치 대비 개선된 상태를 24개월 동안 유지했다. 앞서 공개된 12개월 결과에 이어 약효의 장기 지속성을 확인했다는 평가다.
특히 저용량군 중 투여 전 시력이 상대적으로 더 낮았던 환자군은 기준치 대비 평균 16.6글자의 시력 개선을 보였다. 저용량군 전체 치료안의 평균 개선치는 9.3글자였으며, 치료받지 않은 반대쪽 눈과의 변화량 격차는 평균 15.3글자로 집계됐다. 이번 임상에 적용된 표준 검사표(ETDRS)는 한 줄당 영문자 5개로 구성돼 있어, 16.6글자 개선은 시력표에서 글자를 세 줄 이상 더 읽어낼 수 있게 됐음을 뜻한다.
중간용량 투여군의 9개월 중간 평가에서도 안전성과 내약성 관련 일차 평가변수를 모두 충족했다. 유효성 지표에서도 최대교정시력이 안정화되는 신호가 확인됐다.
룩사는 저용량 투여군과 중간용량 투여군 모두에서 관찰된 치료받은 안의 최대교정시력 결과가 치료받지 않은 안의 건성 황반변성의 자연 경과와 비교해 양호하게 나타났다고 설명했다. 룩사는 지난 9월 임상 1/2a상 대상자 18명 전원에 대한 투여를 완료했으며 현재 추적 관찰을 이어가고 있다. 이번 결과는 초기 임상에서 확보된 것으로 향후 임상에서 안전성과 유효성을 추가로 검증할 예정이다.
룩사는 와이투솔루션과 미국 줄기세포 연구기관인 뉴럴 스템 셀 인스티튜트(NSCI)가 2019년 미국에 공동 설립한 바이오 신약개발 기업이다. 기증받은 안구에서 분리한 성체 망막색소상피 줄기세포(RPESC)를 기반으로 건성 황반변성 치료제 후보물질을 개발하고 있다.
독자들의 PICK
지금 804명 읽는 중
RPESC-RPE-4W는 손상된 망막색소상피(RPE) 세포를 대체해 시력 회복을 유도하는 것을 목표로 한다. 질환의 진행 속도를 늦추는 기존 건성 황반변성 치료제와 다른 접근법으로 개발되고 있으며 지난해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 재생의학 첨단치료(RMAT) 지정을 받았다.
와이투솔루션 관계자는 "이번 임상 1/2a상은 안전성과 내약성을 평가하고 후속 임상을 위한 적정 용량을 탐색하는 데 목적이 있다"며 "이번 결과는 이러한 개발 목표를 향해 나아가는 중요한 성과"라고 말했다. 이어 "앞으로 상업화를 위한 제조 역량 확보와 동결보존 세포를 활용한 후속 임상 준비에 집중하겠다"고 밝혔다.
한편 와이투솔루션은 전원공급장치(SMPS) 등 전자부품 제조를 본업으로 영위하며 미국 합작사 룩사 바이오테크놀로지를 통해 바이오 신약 파이프라인을 보유하고 있다.
