페니트리움바이오사이언스(페니트리움바이오(4,435원 ▲90 +2.07%))는 약 후보물질 '페니트리움(Penetrium)'의 미국 임상시험을 1상 없이 곧바로 2상부터 진입하는 전략에 대해 글로벌 시장 내 다수의 선례와 타당성을 확보했다고 15일 밝혔다. 특히 유사한 형태의 임상 설계 경험이 풍부한 세계적 석학을 임상 총괄 책임자로 영입하며 인허가 가능성을 극대화했다는 설명이다.
페니트리움바이오는 최근 개발 중인 혁신신약 후보물질 '페니트리움'의 첫 글로벌 임상을 미국 식품의약국(FDA) 임상 2상으로 바로 신청하기 위한 준비를 마쳤다. 일반적으로 임상 1상은 인체 안전성을 검증하고, 2상에서 유효성을 평가하는 단계를 거친다. 페니트리움바이오는 기확보된 안전성 데이터를 내세워 임상 2상을 승인받겠다는 계획이다.
페니트리움바이오 관계자는 "페니트리움과 유효성분이 동일한 약물은 이미 코로나19 팬데믹 당시 임상 2/3상을 마쳤고, 현재 베트남에서 뎅기열 치료제로 임상시험이 활발히 진행 중"이라며 "임상 1상의 본질적 목적인 '인체 내 안전성 확보'에 대한 데이터는 이미 전 세계적으로 충분히 축적된 상태"라고 강조했다.
미국 의학계에서는 기존 안전성 데이터를 기반으로 임상 1상을 건너뛰고 곧바로 2상에 진입해 상용화 기간을 대폭 단축한 사례가 다수 존재한다.
대표적으로 희귀 고형암 치료제 임상인 '다트(DART, SWOG S1609)' 병용요법의 경우, 최초 임상 1상에서 안전성 데이터를 확보한 뒤 다양한 적응증별로 곧바로 임상 2상을 전개했다. 당시 이 혁신적인 임상 설계를 주도했던 인물이 미국 UC샌디에이고(UCSD)의 샌딥 파텔(Sandip Patel) 교수로, 현재 페니트리움바이오의 글로벌 임상 총괄 책임자로 합류해 임상을 직접 지휘하고 있다.
이 외에도 고혈압 치료제 '로사탄'을 종양미세환경 조절 목적으로 폴피리녹스(FOLFIRINOX)와 병용한 연구 역시 별도의 항암 1상 없이 췌장암 임상 2상으로 수행했다. 당뇨병 치료제인 '메트포민(Metformin)' 역시 기존 인체 안전성 자료를 바탕으로 잼시타빈 및 타세바를 병용하는 임상 2상으로 바로 진입했다. 시러바이티닙(Sitravatinib) 병용 임상 역시 초기 안전성 평가를 2상 프로토콜 내에 통합 설계하는 방식으로 시간과 비용을 획기적으로 줄였다.
회사는 이번 임상 계획은 미국 현지의 여러 임상 전문 대행기관(CRO)과 함께 검토한 결과라고 설명했다. 미국 FDA(식품의약국) 인허가를 담당하는 현지 CRO(임상시험수탁기관) 업체와 김택성 미국사업 총괄 사장이 이끄는 미국 임상팀이 설계를 검토했다.
조원동 페니트리움바이오 회장은 "2028년 면역항암제 키트루다의 미국 특허가 풀리면 글로벌 제약사들이 뛰어들며 면역항암제 병용의 전성시대가 열릴 것"이라며 "페니트리움은 지금 병용 임상 2상으로 그 시대를 준비하고 있으며, 암 환자가 겪는 '치료의 고통'과 '전이로 인한 죽음'이라는 문제를 임상 성과로 풀어 나가겠다"고 말했다.
