줄기세포 치료제 전문기업 에스바이오메딕스(17,260원 ▲310 +1.83%)는 최고기술책임자(CTO)이자 공동대표인 김동욱 박사(연세대의대 생리학과 겸임교수) 연구팀이 한국·미국·일본 3국에서 진행된 줄기세포 유래 도파민 신경세포 기반 파킨슨병 치료제 임상시험 성과를 종합 분석하고, 성공적인 치료를 위한 핵심 조건을 제시한 연구 논문을 세계적 학술지 '셀 스템 셀(Cell Stem Cell, IF 23.3)'에 발표했다고 27일 밝혔다.
줄기세포 기반 파킨슨병 세포치료는 인간 배아줄기세포(ES cell) 또는 유도만능줄기세포(iPS cell)를 중뇌 도파민 신경세포로 분화시킨 뒤 환자의 뇌에 이식하는 치료법이다. 이식된 세포가 환자의 뇌에서 장기간 생존하며 도파민을 분비하고 기존 신경회로와 연결돼 운동 증상을 지속적으로 개선하는 것을 목표로 하며, 글로벌 바이오 시장에서 가장 치열하게 경쟁하는 분야 중 하나로 꼽힌다.
최근 한·미·일 선도 연구팀들은 줄기세포 유래 도파민 신경세포를 환자 뇌에 이식한 초기 임상 결과를 세계적 권위지인 셀(Cell)과 네이처(Nature) 등에 연달아 발표했다. 한국과 미국 연구팀은 인간 배아줄기세포 유래 세포를, 일본 연구팀은 유도만능줄기세포 유래 세포를 각각 사용했다.
세 임상시험 모두 이식 세포와 직접 관련된 중대한 안전성 문제는 보고되지 않았으며, 세포 생존과 도파민 기능 회복을 시사하는 뇌영상 신호 증가가 관찰됐다. 다만 치료 효과는 임상시험과 환자에 따라 차이를 보였다. 도파민 뇌영상 신호의 증가 정도와 운동기능 개선 폭이 달랐으며, 동일 임상 내에서도 뚜렷한 호전을 보인 환자와 효과가 제한적인 환자가 함께 나타났다.
이에 김 박사팀은 3국 초기 임상 결과를 종합 비교하고 치료 효과 차이에 영향을 미치는 요인을 분석해 임상 성공을 위한 핵심 가이드라인을 정립했다.
연구팀은 치료 결과의 차이를 임상시험 간 차이, 환자 간 차이, 동일 환자 내 이식 부위별 차이 등 세 수준으로 분류했다. 이러한 차이는 줄기세포 유래 세포의 품질뿐만 아니라 환자의 연령, 질병 상태, 증상 유형, 세포 이식 위치와 균일한 주입 분포, 면역반응 등이 복합적으로 작용한 결과라고 분석했다.
이를 기반으로 연구팀은 성공적인 파킨슨병 세포치료를 위한 5대 핵심 조건으로 △치료 효과 예측을 위한 세포 품질 평가 기준 확립 △치료 적합 환자의 정밀 선별 △세포 이식 위치 및 주입 방법의 표준화 △조직적합성과 면역반응의 체계적 관리 △통일된 임상 평가와 장기 추적관찰 등을 제시했다.
이번 연구는 줄기세포 기반 파킨슨병 치료의 가능성을 확인하는 단계를 넘어, 치료 효과를 극대화하기 위한 실질적 가이드라인을 제시했다는 점에서 의미가 크다. 현재 한·미·일 3국 연구팀은 대규모 임상 3상을 준비 중이며, 한국에서는 에스바이오메딕스가 중심이 되어 상업화 임상을 추진하고 있다. 한편 일본은 치료의 시급성을 고려해 소수 임상 결과만으로 조건부 치료 허가를 내준 상태다.
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논문의 교신저자인 김동욱 에스바이오메딕스 대표는 "한·미·일 3국의 초기 임상시험은 줄기세포 유래 도파민 신경세포가 실제 파킨슨병 환자의 뇌에서 생존하고 기능할 수 있다는 중요한 가능성을 입증했다"며 "이제는 환자마다 치료 효과가 다르게 나타나는 원인을 이해하고 세포 품질, 환자 선별, 이식 기술, 면역 관리를 하나의 통합된 프로세스로 관리해야 보다 안정적인 치료 결과를 얻을 수 있다"고 강조했다.
이어 "이번 연구에서 제시한 기준이 향후 성공적인 임상시험 설계와 국제적인 치료 표준을 마련하는 데 기여하기를 바란다"고 덧붙였다.
