큐라클(7,340원 ▲70 +0.96%)이 주요 신약 파이프라인의 후기 임상시험과 상업화 성과란 '두 마리 토끼'를 잡겠단 목표다. 우선 대표 파이프라인인 경구용(먹는) 망막질환 치료제 'CU06'(리바스테랏)의 후기 임상에 진입해 약물 가치 상승을 꾀한다. 이와 함께 당뇨병성 신증 치료제 'CU01'과 항체치료제 'MT-101' 등의 기술이전에 속도를 낼 계획이다. 큐라클의 파이프라인 다각화 전략이 빛을 발할지 관심을 끈다.
큐라클은 올해 하반기 CU06의 미국 임상 2b상 시험계획(IND)을 미국 FDA(식품의약국)에 제출할 예정이라고 30일 밝혔다. 앞선 임상에서 효능을 증명한 대표 파이프라인의 후기 임상 진입은 큐라클의 신약 연구 역량을 글로벌 시장에 알리는 기회가 될 전망이다.
CU06은 망막 혈관의 기능을 정상화하는 당뇨병성 황반부종 치료제다. 미국 임상 2a상에서 경구용 망막질환 치료제 중 처음으로 시력 개선 효과와 안전성을 입증했다. 지난해 2월 FDA와 협의를 통해 후속 임상 및 허가 절차 등 개발 방향을 구체화했다.
큐라클은 CU06 임상 2b상의 투약 기간을 6개월로 잡았다. 임상 2a상에서 투약 3개월 차에 확인한 시력 개선 효과를 재현하면 임상 성공 기준을 충족할 것으로 판단했다. 특히 임상 2b상에선 임상 2a상에서 사용한 제형보다 생체이용률을 약 2배 높인 신규 제형을 적용할 예정이다. 이에 따른 추가적인 효능 개선도 기대한다. 현재 미국 의약품 위탁개발생산(CDMO) 기업을 통해 CU06의 임상 2b상용 시험약을 생산하고 있다.
큐라클은 망막질환 이중항체 치료제 'MT-103'에 이어 후속 상업화 성과를 확보하기 위한 논의도 지속하고 있다. MT-103은 지난 5월 미국 메멘토메디신(이하 메멘토)에 최대 약 1조6000억원 규모로 기술이전했다. 이 계약의 선급금 58억원(현금+메멘토 지분 계약 체결)은 이미 수령했다. 메멘토는 MT-103 기술도입 뒤 사노피벤처스를 비롯한 주요 벤처캐피탈(VC) 등으로부터 약 1400억원의 투자를 유치했다. 내년 MT-103의 임상시험에 진입할 계획이다.
큐라클의 후속 기술이전 후보로 CU01이 주목받는다. CU01은 당뇨병성 신증 환자 약 240명을 대상으로 진행한 국내 임상 2b상에서 1차 평가지표의 통계적 유의성을 확보했다. CU01의 사업화를 위해 지식재산권도 강화했다. 지난 2월 미국에 임상 2b상 결과를 기반으로 신규 용도특허를 출원한 데 이어 최근 비임상 시험 결과를 특허 내용에 추가했다. 이어 중국과 유럽, 일본 등에서 용도특허를 출원하기 위한 절차를 준비하고 있다.
신장질환 항체 치료제 MT-101도 기술이전 후보다. 혈관 안정화에 관여하는 'Tie2' 수용체를 직접 활성화하는 신약 후보물질이다. 급성 신손상과 만성 신장질환을 적응증으로 개발하고 있다. 전임상 연구에서 신장 기능 및 조직 손상 관련 지표의 개선 가능성을 확인했다. 다수의 글로벌 기업과 물질이전계약(MTA)을 체결하고 사업화 논의를 이어가고 있다. MT-101은 MT-103과 마찬가지로 공동 개발회사인 맵틱스의 Tie2 활성화 항체 기술을 접목한 파이프라인이다. MT-103 기술이전 과정에서 확보한 거래 경험과 네트워크가 MT-101의 기술이전에 도움이 될 수 있다.
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큐라클은 맵틱스와 함께 혈관 분야에 특화한 독자 기술과 차별화된 신약개발 플랫폼을 바탕으로 보유 파이프라인을 고도화하는 데 집중할 예정이다. 또 CU71·CU72·CU73·MT-105 등으로 후속 파이프라인을 확장하며 연구개발의 연속성을 강화하고 있다.
큐라클 관계자는 "혈관을 안정화하고 정상화함으로써 난치성 질환의 병태를 조절하는 치료 접근법이 글로벌 제약사를 비롯해 최근 제약 및 바이오 업계의 새로운 연구개발 축으로 부상하고 있다"며 "리바스테랏(CU06)은 경구용 치료제로 반복적인 안구 주사에 대한 불안과 통증, 잦은 병원 방문 부담 등으로 어려움을 겪는 망막질환 환자에 큰 도움이 될 것"이라고 말했다.
또 "올해 남은 시간은 리바스테랏의 미국 임상 2b상 시험계획을 신청하는 동시에 추가 기술이전 논의에 속도를 높이는 중요한 시기"라며 "이미 확보한 우수한 임상 데이터와 글로벌 사업개발 네트워크를 바탕으로 기술이전과 후기 임상 진입이라는 실질적인 성과를 꾸준히 창출하겠다"고 말했다.
