희귀 유전성 망막색소변성증 치료 후보물질 'KIO-301' 국내 권리 확보
특정 유전자 변이 관계없이 작용…키오라, 글로벌 임상 3상 추진
종근당(65,900원 ▼1,300 -1.93%)이 미국 안과질환 전문 제약사 키오라 파마슈티컬스의 망막질환 신약 후보물질을 도입해 국내 개발에 나선다. 희귀 유전성 망막질환인 망막색소변성증을 우선 공략하고 향후 다른 유전성 망막질환으로 적응증 확대도 추진한다.
종근당은 미국 키오라와 망막질환 신약 후보물질 'KIO-301'의 국내 안과 적응증 개발 및 상업화를 위한 기술도입(라이선스) 계약을 체결했다고 21일 밝혔다.
계약에 따라 종근당은 KIO-301의 국내 안과 적응증에 대한 개발과 허가, 상업화를 담당한다. 키오라는 향후 개발 및 허가 단계에 따른 기술료(마일스톤)와 국내 판매에 따른 경상기술료(로열티)를 받는다. 구체적인 계약 규모는 공개되지 않았다.
KIO-301은 시력 저하와 소실을 유발하는 희귀 유전성 망막질환인 망막색소변성증을 우선 적응증으로 개발 중인 저분자 신약 후보물질이다. 망막색소변성증은 빛을 감지하는 광수용체가 점차 퇴행하면서 시야가 좁아지고 시력이 떨어지는 질환으로 국내 환자는 1만명 이상으로 추정된다.
KIO-301은 광수용체가 퇴행한 이후에도 남아 있는 망막신경절세포에 광감지 기능을 부여하도록 설계됐다. 특히 특정 유전자 변이와 관계없이 작용하도록 개발되고 있다는 게 특징이다. 향후 맥락막위축증과 스타가르트병 등 다른 유전성 망막질환으로 적응증을 확대할 가능성도 있다.
이번 계약으로 KIO-301의 개발·상업화 네트워크는 미국과 유럽, 일본, 중국에 이어 한국까지 확대됐다. 키오라는 종근당 등 글로벌 파트너들과 함께 KIO-301의 글로벌 임상 3상을 추진할 계획이다.
김영주 종근당 대표는 "KIO-301은 특정 유전자 변이에 제한되지 않는 새로운 기전의 신약 후보물질"이라며 "종근당이 축적해 온 안과 분야의 전문성과 임상·허가 역량을 바탕으로 키오라 및 글로벌 파트너들과 긴밀히 협력해 국내 개발을 추진하겠다"고 말했다.
브라이언 M. 스트렘 키오라 대표 겸 최고경영자(CEO)는 "임상 개발과 허가, 상업화 역량을 갖춘 종근당과 협력해 KIO-301의 글로벌 임상 3상을 효율적으로 추진하고 국내 망막색소변성증 환자들에게 새로운 치료 가능성을 제공할 수 있도록 노력하겠다"고 말했다.
키오라는 저분자 화합물을 기반으로 망막질환 치료제를 개발하는 미국 제약사다. KIO-301 외에도 망막 염증에 의한 황반부종 치료제 후보물질 'KIO-104' 등을 개발하고 있다.
