앱클론(25,600원 ▼750 -2.85%)은 지난 2일 재발·불응성 혈액암 환자를 대상으로 진행 중인 CAR-T(키메라 항원 수용체 T세포) 치료제인 네스페셀(AT101)의 임상 2상 대상자 등록을 최종 완료하였다고 3일 밝혔다. 이번 환자 모집 완료에 따라 회사는 모든 투여 절차를 마치고 연내 최종 임상 데이터 도출 및 신속승인(품목허가) 신청에 속도를 낼 방침이다.
AT101은 노바티스 '킴리아' 등 기존 글로벌 CAR-T 치료제들이 공통으로 사용하는 FMC63 항체 대신, 앱클론이 독자 개발한 핵심 항체인 h1218을 적용해 차별화된 메커니즘을 갖췄다. 앞서 발표된 임상 2상 중간결과에 따르면 AT101은 객관적반응률(ORR) 94%, 완전관해율(CR) 68%를 기록하며 기존 치료제 대비 우수한 효능을 입증했다.
미국과 호주 등 전 세계 주요 국가 특허를 확보한 앱클론은 식품의약품안전처로부터 '개발단계 희귀의약품' 및 '글로벌 혁신제품 신속심사(GIFT)' 대상으로 지정된 상태다. 이에 따라 최종 데이터 검증이 완료되는 대로 연내 품목허가 신청 서류를 제출할 계획이다.
한국바이오협회에 따르면 글로벌 CAR-T 치료제 시장은 연평균 40%씩 성장해 오는 2029년 약 39조원(290억달러) 규모에 달할 것으로 전망된다. 현재 시장은 네스페셀과 동일한 CD19 단백질을 표적으로 하는 치료제가 주도하고 있어, 상업화 성공 시 빠른 시장 안착이 가능할 것으로 업계는 보고 있다.
해외 시장 진출을 위한 파트너십 구축도 가시화되고 있다. 앱클론은 파트너사인 티시티 헬스테크놀로지(TCT)와 튀르키예 현지 임상을 가속화해 상업화 소요 기간을 최소화하기로 합의했다. 현재 튀르키예 정부가 자국 내 CAR-T 치료제 상업화를 국가 바이오헬스 전략의 핵심 과제로 삼고 범정부적 지원을 확대하고 있어 양사의 현지 사업화는 탄력을 받을 전망이다.
아울러 지난달 개최된 '2026 바이오 USA'에서도 다수의 글로벌 제약사와 협업 가능성을 타진했다. 기존 CAR-T 치료제에 반응하지 않는 환자군에 대한 네스페셀의 차별적 효능이 확인되면서 글로벌 기업들의 주목을 받은 것으로 알려졌다.
앱클론은 AT101을 통해 검증된 독자 항체 플랫폼을 기반으로 차세대 '인비보(in vivo, 체내) CAR-T' 분야로 파이프라인을 확장하고 있다. 환자의 세포를 밖으로 꺼내 제조해야 하는 기존 CAR-T 치료제의 고비용 및 장기 소요 한계를 극복하기 위한 시도다. 이를 위해 스웨덴 스트라이크파마와 공동 개발을 진행 중이며, 최근 국내 대형 제약사인 GC녹십자와도 손을 잡고 체내형 CAR-T 시장 선점을 위한 연구를 진행 중이다.
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한편 앱클론은 항체 신약 개발 전문 바이오기업으로, 독자적인 항체 발굴 플랫폼을 기반으로 기존 글로벌 치료제와 차별화된 메커니즘의 CAR-T 치료제 및 면역항암제를 개발하며 글로벌 기술이전 중심의 사업을 전개하고 있다.
