국내 첫 성인 ALL CAR-T 치료제 개발 가속…치료 공백 해소 기대
큐로셀(51,000원 ▼1,000 -1.92%)이 성인 급성림프구성 백혈병(ALL) 환자 대상 키메라항원수용체-T세포(CAR-T) 치료제 '안발셀'(CRC01)의 임상 2상 개시를 위한 임상시험계획(IND)이 지난 20일 식품의약품안전처로부터 승인받았다고 21일 밝혔다.
이번 IND 승인은 임상 1상에서 확인된 안전성, 초기 유효성, 최적 용량 데이터를 기반으로 한 2상 임상 설계가 공식적으로 인정받은 결과다. 큐로셀은 이를 토대로 본격적인 임상 2상에 착수할 계획이다.
승인된 IND에는 대상자 범위 확대와 함께 유효성 평가 항목 및 평가 방법이 구체적으로 반영됐다. 주요 유효성 지표는 전체 완전 관해율(OCR)이며, 반응 도달까지의 시간(TTR)과 관해 지속기간(DOR), 무재발 생존기간(RFS) 등이 종합적으로 평가된다.
성인 ALL은 국내에서 연간 200~300명 수준으로 발생하는 희귀 혈액암으로, 재발과 불응 비율이 높고 장기 생존율이 낮아 미충족 의료수요가 큰 질환이다. 기존 항암요법으로는 예후가 불량하고 장기 생존율이 낮아 새로운 치료 대안의 필요성이 꾸준히 제기되면서 성인 ALL 대상 CAR-T 치료제 개발은 시급한 과제로 인식되고 있다. 이번 안발셀의 임상 2상 IND 승인은 이러한 환자군을 위한 새로운 치료 옵션 개발의 중요한 이정표가 될 것으로 기대된다.
김건수 큐로셀 대표는 "이번 IND 승인을 통해 안발셀이 성인 ALL 환자를 대상으로 한 임상 2상에 본격 돌입하게 됐다"며 "미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 임상에서 축적한 CAR-T 치료제 개발 경험을 바탕으로 치료 대안이 부족한 성인 ALL 환자들에게 새로운 희망을 제시할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.
