21일 '첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 제2차 기본계획' 발표
암을 비롯한 희귀난치질환 치료에 '희망'으로 평가받는 첨단재생의료의 문턱이 한층 낮아진다. 임상연구는 중·저위험에 한해 자료 제출이 간소화되고 정부 차원의 재정 지원이 확대된다. 치료목적사용도 기획형 규제샌드박스 등을 활용해 연구자·환자 접근성을 넓힌다. 이를 통한 첨단재생의료 연구 활성화로 국민 건강 향상과 기술 혁신의 두 마리 토끼를 잡는다는 게 정부 구상이다.
보건복지부는 오는 21일 '첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 제2차 기본계획' 발표를 앞두고 출입기자단을 대상으로 이런 내용의 정책 추진 방향을 10일 공유했다.
첨단재생의료는 손상된 인체 세포나 조직·장기를 본인의 세포를 배양해 대체·재생, 기능을 회복시키는 의료기술이다. 세포치료, 유전자치료, 조직공학치료와 이들을 혼합한 융복합치료 등이 해당한다.
특히 희귀난치질환의 보장성 강화를 추진하는 이번 정부에서 첨단재생의료의 역할은 더욱 중요해지고 있다. 복지부에 따르면 첨단재생의료 심의 신청 건수는 2023년 49건에서 2024년 51건, 2025년 118건에 이어 올해는 200건에 이를 것으로 예상되는 등 업계의 관심도 커지고 있다.
복지부는 2020년 '첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률'(이하 첨생법)이 시행된 이후 지난 6월 기준 총 65건의 임상연구를 승인(적합 심의)했다. 이 과정에 △세계 최초 동종 성체줄기세포 기반 인공장기 이식 성공 △병원 내 CAR-T 플랫폼 구축 △세계 최초 베체트병에 오가노이드 기반 치료제 적용 등 성과를 냈다.
지난해 법을 개정해 대상자를 확대하고 임상연구 외 치료 목적으로도 첨단재생의료를 사용할 수 있게 제도를 정비해, 올해 재발 위험이 높은 희귀 림프종을 대상으로 한 '치료목적사용 1호'가 탄생하기도 했다. 임상연구와 달리 치료목적사용은 비용 청구가 가능하다. 업계는 "환자는 신약 접근성을 높이는 한편 업체는 비용 부담이 큰 임상연구를 이어갈 새로운 수익 모델"이라고 환영하고 있다.
이런 성과를 바탕으로 복지부는 첨단재생의료의 산업 육성, 치료 확대를 위해 임상·치료 두 분야 모두에서 지원을 강화해나갈 예정이다.
우선 임상연구 활성화를 위해 복지부는 지난 1월 난치질환 가이드라인을 개정해 난치질환의 정의를 명확히하는 한편 중·저위험 연구는 줄기·면역·체세포와 같이 유형에 따라 자료 제출 범위에 차등을 두는 등 간소화했다. 또 지난해 첨생법 개정을 통해 임상연구 소요 비용 등을 국가가 지원할 수 있도록 법적 근거를 마련, 2028년까지 정부 차원에서 R&D(연구개발) 사업에 585억원을 투입해 해외로 원정 치료를 떠나지 않고 국내에서 첨단재생의료를 받을 수 있는 기반을 만들 계획이다.
복지부 관계자는 "일반적인 R&D 과제와 달리 매달 열리는 심의위의 판정을 거쳐야 지원 신청이 가능하다"며 "치료에 앞서 임상연구를 선행해야 하는데 인체 세포 등을 이용하는 만큼 수억원의 비용이 들어 이를 지원하는 것"이라 설명했다.
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치료목적사용은 기획형 규제샌드박스를 통해 첨단재생의료 임상연구를 완료하지 않아도, 국내외 임상 연구 등이 충분하다면 신청할 수 있도록 특례를 부여했다. 또 위험도 분류상 저위험은 임상연구 없이도 치료계획에 바로 진입할 수 있는데, 지난달 자가면역세포배양 임상연구·치료에 대한 위험도 조정(중위험→저위험) 심의가 통과되면서 참여 기회가 한층 확대됐다.
복지부는 1800여명을 대상으로 오는 11월까지 첨단재생의료에 대한 대국민 인식 조사를 진행하고, 제도에 관한 인식 개선 활동을 강화할 계획이다. 거짓·과대 광고 모니터링 등 안전 관리에도 적극 나서기로 했다. 산업 육성을 위해 기술가치평가를 거쳐 국내외 기업과 기술이전·투자유치 등 사업화도 지원할 방침이다. 복지부 관계자는 "규제 합리화를 지속 추진하고 안전관리도 아울러 강화하겠다"고 말했다.
