6㎎ 투여군 요산 목표치 달성률 50%…페북소스타트 40㎎ 대비 우월성 확인
9㎎은 비열등성 입증 실패…6㎎ 중심 2027년 국내 품목허가 목표
JW중외제약(26,250원 ▲550 +2.14%)의 통풍치료제 후보물질 '에파미뉴라드'가 다국가 임상 3상에서 주력 개발 용량인 6㎎의 유효성을 입증했다. 기존 표준 치료제인 '페북소스타트' 40㎎보다 혈중 요산 감소 효과가 우수한 것으로 나타난 가운데, JW중외제약은 내년 국내 품목허가를 목표로 신약허가신청(NDA)에 나설 계획이다.
JW중외제약은 에파미뉴라드의 다국가 임상 3상에서 6㎎ 투여군이 페북소스타트 40㎎ 투여군 대비 통계적 우월성을 확인했다고 11일 밝혔다.
에파미뉴라드는 사람 요산수송체(hURAT1)를 선택적으로 억제해 신장에서 요산의 재흡수를 막고 배설을 촉진하는 경구용 요산배설촉진제다. 혈중 요산 농도가 비정상적으로 높은 고요산혈증과 통풍 환자를 대상으로 개발하고 있다.
이번 임상은 한국과 대만, 태국, 말레이시아, 싱가포르 등 아시아 5개국 52개 기관에서 통풍 환자 612명을 대상으로 진행됐다. 에파미뉴라드 6㎎·9㎎의 유효성과 안전성을 페북소스타트와 비교하는 다기관·무작위배정·이중눈가림·활성대조 방식으로 실시됐다.
1차 평가지표는 주 연구기간 마지막 세 차례 측정에서 혈청 요산 농도가 6㎎/dL 미만에 도달한 환자의 비율이다. 에파미뉴라드 6㎎ 투여군은 50.0%(152명 중 76명)가 목표치에 도달해 페북소스타트 40㎎ 투여군의 38.3%(154명 중 59명)를 웃돌았다.
두 투여군의 반응률 차이는 12.0%포인트였으며 95% 신뢰구간은 1.26~22.6%포인트였다. 이를 통해 비열등성 기준을 충족하는 동시에 페북소스타트 40㎎ 대비 통계적 우월성도 확인했다.
안전성에서는 에파미뉴라드와 페북소스타트 투여군 사이 치료기간 중 이상사례 발생률에 유의한 차이가 나타나지 않았다. 약물이상반응과 중대한 이상사례, 중대한 약물이상반응, 특별관심 이상사례 발생률도 유사했다. 임상 기간 약물과 관련한 사망 사례는 보고되지 않았다.
다만 고용량인 에파미뉴라드 9㎎은 페북소스타트 80㎎ 대비 1차 평가지표의 비열등성 기준을 충족하지 못했다. 목표 혈청 요산 농도 달성률은 에파미뉴라드 9㎎ 투여군이 59.6%, 페북소스타트 80㎎ 투여군이 63.3%로 약 4%포인트 차이를 보였다.
JW중외제약은 전체 임상 자료와 하위집단 분석을 토대로 특정 환자군에서 9㎎ 용량의 유효성을 추가로 검토하고 고용량 품목허가 추진 방향을 모색할 예정이다.
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주력 개발 용량인 6㎎은 품목허가 절차에 속도를 낸다. 에파미뉴라드는 식품의약품안전처의 '신약 허가·심사 혁신 방안' 시범운영 과제로 선정됐으며 지난달 두 차례 허가 신청 전 대면회의(Pre-NDA meeting)를 마쳤다. JW중외제약은 이번 3상 결과를 바탕으로 2027년 국내 품목허가를 목표로 NDA를 진행하는 한편 해외 시장 진출을 위한 기술제휴도 추진한다.
함은경 JW중외제약 대표는 "국내 통풍 치료제 시장에서 가장 많이 처방되는 페북소스타트 40㎎ 대비 우수한 효과와 안전성을 입증한 만큼 품목허가 절차를 차질 없이 준비해 에파미뉴라드가 계열 내 최고 신약(Best-in-Class)으로 자리매김할 수 있도록 역량을 집중하겠다"고 말했다.
의약품 시장조사기관 유비스트에 따르면 지난해 국내 통풍치료제 시장은 약 411억원 규모다. 페북소스타트 성분 제품이 약 347억원으로 84.4%를 차지했으며 이 가운데 40㎎ 용량의 처방액은 약 260억원으로 전체 시장의 63% 이상을 차지했다.
