국산 첫 CAR-T 치료제 허가 가시권…생산시설 최종 보완 및 유통망 구축 완료
허가 후 2차 치료제 지위 확대 및 日 진출도…추가 적응증 SLE·ALL 임상 탄력 기대
큐로셀(42,700원 ▼600 -1.39%)이 국산 최초의 CAR-T 치료제 '안발셀' 허가를 앞두고 상업화 채비에 속도를 내고 있다. 연초 생산시설 실사를 통해 허가가 가시권에 들어온 만큼, 허가 이후 공백없는 상업화를 통해 성과를 끌어올린다는 목표다.
3일 큐로셀 관계자는 "안발셀이 허가 이후 신속한 상업화 성과를 거둘 수 있도록 생산시설 가동 준비는 물론, 의료기관으로의 운송을 위한 전문업체와의 계약도 마친 상태"라며 "허가와 급여가 동시에 이뤄지는 제도를 활용하는 만큼, 국내 6개 대형병원을 시작으로 한 의료기관 도입도 곧바로 이뤄질 예정"이라고 말했다.
안발셀은 큐로셀이 개발한 미만성거대B세포림프종(DLBCL, 혈액암의 일종) CAR-T 치료제다. 지난 2024년 2상 최종결과보고서(CSR) 수령 후 같은해 12월 희귀의약품 지위를 기반으로 신속허가를 신청했다.
안발셀은 CAR-T 치료제와 면역관문억제제 장점을 동시에 구현하는 독자 플랫폼 '오비스(OVIS) CAR-T' 적용이 핵심 경쟁력으로 꼽힌다. CAR-T 치료제는 T세포에 암세포를 인식할 수 있는 CAR 단백질을 유전자 조작을 통해 인위적으로 생성시킨 것이 일반적이다. 반면, 큐로셀은 오비스 기술을 통해 CAR 단백질 생성 외에도 추가적으로 T세포의 암세포 사멸기능을 약화시키는 면역관문수용체라는 단백질이 생성되지 않도록 함으로써 면역관문억제제 효과를 동시에 구현하고 있다.
이를 기반으로 안발셀은 현재 해당 분야 대표 치료제인 노바티스 '킴리아' 대비 우호적 임상 데이터를 확보하는데 성공했다. 2017년 미국 식품의약국(FDA) 최초의 CAR-T 치료제로 승인받은 킴리아는 '기적의 항암제'라는 별칭과 함께 후속 경쟁 품목 등장에도 연간 4억달러(약 6000억원) 수준의 매출액을 기록 중이다. 특히 현재 국내 유일한 급여 적용 CAR-T 치료제로 독점적 지위를 누리고 있다.
안발셀은 임상 2상을 통해 일차 평가변수인 객관적반응률(ORR) 75.3%를 확인, 같은 단계 킴리아 임상 데이터(39%) 대비 경쟁력을 확인했다. 또 다른 주요 지표인 완전반응률(CR) 역시 67.1%로 53% 수준의 킴리아를 앞섰다.
허가 신청 시점으로부터 1년 이상이 경과했지만, 업계가 안발셀 허가를 낙관하는 이유다. 가장 최근에 이뤄진 마지막 보완 역시 물질 관련 데이터가 아닌 상업화를 위한 생산시설 최종점검 차원에서 이뤄졌다는 점 역시 허가 가능성에 무게를 싣는 대목이다. 이에 회사 역시 올해 상업적 성과 본격화에 대한 자신감을 내비쳐 왔다.
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증권업계 역시 지난해까지 적자를 기록한 큐로셀이 올해 안발셀 허가를 기반으로 흑자전환에 성공할 것으로 보고 있다. 해당 기대감 반영에 기업가치 역시 꾸준히 우상향 중이다. 이날 회사 주가는 5만3700원으로 장을 마감했다. 52주 신저가를 기록한 지난해 4월9일(2만3750원) 이후 약 1년새 126.1% 상승했다.
신속한 공급을 통한 환자 접근성 역시 안발셀의 경쟁력이다. CAR-T 치료제는 환자 혈액에서 채취한 백혈구를 동결해 GMP 생산시설로 보낸 뒤, 백혈구에서 T세포를 분리하고 CAR 유전자를 삽입하는 과정을 거친다. 현재 킴리아의 경우 해외 생산시설에서 생산돼 국내 도입되는 구조로 환자 백혈구 채취부터 최종 투여까지 3~4주가 소요된다. 반면, 국내 생산시설을 보유한 안발셀은 10일 내외로 단축했다. 생산규모 역시 연간 1400명의 환자를 대응할 수 있어 상업화 여력이 충분한 상태다.
해당 경쟁력은 안발셀의 해외 진출 및 추가 임상에도 힘을 실을 전망이다. 큐로셀이 현재 추진 중인 DLBCL 허가는 킴리아와 같은 3차 치료제 지위로 국내 환자가 약 600명 수준이다. 3차 치료제 허가를 기반으로 2차 치료제 지위를 위한 임상을 추가로 진행, 공략 환자 규모를 1000명 수준까지 확대한다는 목표다. 일본 임상 진행을 통한 추가 영역 확장에도 나선다. 일본은 맞춤형 세포치료제 진입 장벽이 국내 대비 낮고, 고령화에 따라 DLBCL 환자수가 3배 가량 많은 지역으로 꼽힌다.
큐로셀 관계자는 "안발셀이 DLBCL 외 적응증인 전신 홍반성 루스프(SLE) 1상 진입과 성인 급성림프구성백혈병(ALL) 2상 진입을 연내 추진 중인 만큼, 첫 상업화 이후 신속한 후속 성과 도출을 위한 준비도 함께 진행하고 있다"고 설명했다.
