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헬릭스미스는 중국 파트너사인 노스랜드바이오텍이 엔젠시스(VM202)를 활용한 중증하지허혈증, CLI 치료제의 중국 품목허가를 획득했다고 29일 밝혔다. 중국 내 플라스미드 DNA 기반 유전자치료제로는 첫 품목허가 사례다. 헬릭스미스가 보유한 엔젠시스 지식재산권, IP의 글로벌 사업화 전략에도 새로운 전기가 마련됐다는 평가가 나온다.
중국 국가약품감독관리국(NMPA)은 지난 28일 홈페이지 공지를 통해 NL003의 중증하지허혈증 치료제 품목허가 승인 사실을 밝혔다. NL003은 헬릭스미스가 개발한 유전자치료제 엔젠시스의 중국 개발 코드명이다. 노스랜드바이오텍은 2024년 7월 NMPA에 품목허가를 신청한 뒤 중국 의약품 심사평가센터, CDE의 보완자료 요청과 종합심사, 행정승인 절차 등을 거쳐 최종 허가를 획득했다.
이번 성과는 단순한 중국 내 품목허가 이상의 의미를 갖는다는 설명이다. 헬릭스미스가 개발한 유전자치료제 파이프라인이 대규모 환자군을 보유한 적응증에서 임상 개발, 허가, 상업화 단계까지 연결될 수 있음을 보여준 사례로 보고있다. 특히 중국에서 품목허가를 받은 첫 플라스미드 DNA 기반 유전자치료제라는 상징성까지 더해져 엔젠시스 IP의 기술적·사업적 가치를 글로벌 시장에서 입증할 수 있게 됐다는 의미다.
헬릭스미스와 노스랜드바이오텍의 협력은 2004년 체결된 VM202 기술이전 및 공동개발 계약을 기반으로 한다. 당시 헬릭스미스의 전신인 바이로메드가 노스랜드바이오텍에 중국 판권을 이전했으며, 이후 노스랜드바이오텍은 중국 현지에서 임상 1상부터 3상까지 자체적으로 개발을 진행해왔다. 현지 품목허가 신청은 임상 3상을 성공적으로 마친 뒤 2024년 7월 이뤄졌다. 계약에 따라 헬릭스미스는 엔젠시스의 중국 매출에 대해 시판 후 7년간 매년 순매출의 7% 또는 총매출의 4% 중 높은 금액을 로열티로 수령한다.
임상적 근거도 확보됐다. 노스랜드바이오텍은 2024년 2월 NL003의 중국 임상 3상 결과를 발표했다. 당시 회사는 주평가지표인 주사 후 6개월째 궤양 완치율이 대조군 대비 통계적으로 유의하게 개선됐다고 밝혔다. 통계적 유의성은 p<0.0001 수준으로 확인됐으며, 휴지기 통증 감소를 주요 평가변수로 한 임상에서도 긍정적인 결과가 도출됐다. 상세 결과는 국제학술지 논문으로도 게재됐다.
노스랜드바이오텍은 상업화를 염두에 두고 생산 인프라와 영업 조직도 선제적으로 구축해왔다. 회사는 2020년부터 베이징 외곽에 연간 약 10만 명분의 치료제 생산이 가능한 GMP 시설을 조성해왔으며, 허가에 앞서 상하이 판매지사를 설립해 판매·마케팅·사업개발 기능을 갖춘 초기 조직을 구성했다. 품목허가 이후 본격적인 병원 진입과 유통망 구축 작업이 이어질 전망이다.
헬릭스미스는 이번 중국 품목허가를 계기로 중국 외 글로벌 사업 확대에도 속도를 낼 계획이다. 우선 글로벌 제약사를 대상으로 한 라이선스아웃, LO 가능성을 적극 검토할 방침이다. 동시에 지역별 조인트벤처, JV 설립을 통한 해외 시장 진출 전략도 병행 추진한다.
미국과 유럽, 중동, 남미 등 주요 시장에서는 현지 임상 역량과 네트워크를 보유한 전략적 파트너 확보에 나설 계획이다. 파트너십 기반의 글로벌 임상 개발 체계를 구축해 각 지역별 허가 전략과 상업화 전략을 구체화하겠다는 구상이다.
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특히 미국 시장의 경우 과거 바이로메드 시절 엔젠시스가 중증하지허혈증 적응증으로 미국 임상 2상을 완료한 바 있다. 헬릭스미스는 이를 바탕으로 기술이전, 공동개발, 파트너사와의 임상 3상 추진 등 다양한 파트너십 방향을 추진할 수 있다.
업계에서는 중국 상업화 성과가 향후 글로벌 사업 확장의 핵심 레퍼런스가 될 수 있다고 보고 있다. 실제 판매가 시작되면 중국 내 처방 경험과 리얼월드데이터, RWD가 축적될 수 있다. 향후 미국, 유럽 등 주요 시장에서 파트너십 논의와 후속 임상 개발 전략 수립에 중요한 근거로 활용될 가능성도 내다보고 있다.
헬릭스미스 관계자는 "중국 노스랜드바이오텍의 NL003 품목허가는 엔젠시스의 상업화 가능성을 실제 대규모 시장에서 확인한 중요한 이정표이자, 중국 최초 플라스미드 DNA 기반 유전자치료제 품목허가라는 상징성까지 더해진 성과"라며 "이를 계기로 중국 외 글로벌 시장에서도 기술이전, 공동개발, 전략적 제휴를 본격화할 계획"이라고 말했다. 이어 "글로벌 파트너십과 지역별 사업개발 전략을 통해 엔젠시스의 지식재산권 가치를 높이고, 헬릭스미스의 기업가치 극대화를 위해 노력하겠다"고 덧붙였다.