세계 최초 RNA 치환효소 기반 유전자 교정 플랫폼, 일라이 릴리 기술이전으로 글로벌 경쟁력 이미 검증
항암·퇴행성뇌질환 등 다양한 적응증으로 확장…글로벌 빅파마와 단일 에셋 기술이전 및 '패키지 딜' 추진 중

"글로벌 시장으로 확장을 해도 리보핵산(RNA) 교정 치료제 분야에서 우리가 앞서가고 있습니다. 상장 이후엔 추가 글로벌 기술이전을 해낼 것입니다. 또한 알지노믹스의 플랫폼 기술을 기반으로 한 치료제가 여러 난치성 질환에서 표준 치료제로 확립되도록 노력해 입지를 강화할 것입니다."
이성욱 알지노믹스 대표는 3일 서울 여의도 페어몬트호텔에서 열린 기자 간담회에서 이와 같이 말했다. 상장 이후 단기적으로 추가 기술이전을 자신하면서도 장기적으론 자체 브랜드 신약을 출시할 것이란 포부도 밝혔다. 이는 비상장사로서 지난 5월 일라이 릴리와 13억3400만달러(약 1조9000억원) 규모의 플랫폼 기술이전 계약을 체결하며 입증한 글로벌 경쟁력을 근거로 한다.
2017년 설립된 알지노믹스는 자체 개발한 RNA 치환효소 기반 RNA 편집 및 교정 플랫폼을 활용해 유전자치료제를 개발하는 기업이다. RNA는 DNA로부터 유전정보가 전사된 유전체다. 유전자 교정 치료제는 그 대상이 DNA인지 RNA인지에 따라 나뉜다. 그 중에서도 알지노믹스의 기술은 RNA, 그 중에서도 RNA를 통째로 교체하는 유전자 멀티 교정 치료제를 개발하기 위한 것이다.
이러한 기술을 적용하면 하나의 치료제로 나쁜 RNA를 없애면서 좋은 RNA를 발현시키는 '세상에 없었던 유전자치료제'를 개발할 수 있다. 생소한 기술이지만 글로벌 1위 제약사 일라이 릴리가 알지노믹스의 플랫폼 기술을 도입했단 점에서 이목이 쏠렸다. 알지노믹스는 옵션 계약에 따라 일라이 릴리가 지목한 첫 번째 타깃에 대한 후보물질 개발에 돌입한 상태다.
이 대표는 "일라이 릴리의 의도는 유전성 난치병 치료제를 빠르게 개발할 수 있는 인프라 구조를 갖추고 저희처럼 기전적 이점을 갖고 있는 신규 기술을 적극적으로 도입해 기술 선점에서 나아가 유전성 난청 시장의 선점을 이루려는 것으로 파악하고 있다"고 말했다.
이어 "알지노믹스의 기술은 굉장히 정교하게 유전자 발현을 조절할 수 있고, 환자마다 제각기 다른 돌연변이를 모두 조정할 수 있다"며 "오프 타깃이 일어날 수 있는 가능성도 굉장히 미미하고 일어나더라도 일시적인 것으로 확인됐으며, DNA는 건드리지 않는 안전성이 확보돼 있다"고 설명했다.
안전성 문제가 번번이 발목을 잡는 유전자치료제 영역에서 자체 기전 작동, 비면역원성 등의 특징을 가진 플랫폼으로 안전성 측면에서 경쟁 우위를 확보한 것이 핵심으로 꼽힌다. 확장성도 높아 유전성 난치 질환뿐 아니라 항암제, 퇴행성뇌질환 등 넓은 적응증에 걸쳐 자체 파이프라인(신약후보물질)을 확립한 상태여서 향후 파이프라인 기술이전에 대한 기대감도 높다.
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이 대표는 "이미 200개 이상의 타깃 질환에 대한 유전자 뱅크를 확보했고 저희의 플랫폼을 기반으로 한 파이프라인을 계속 확장하고 있다"며 "희귀 질환을 넘어 시장 규모가 굉장히 큰 질환의 치료제까지도 개발할 수 있는 확장성을 갖추고 있단 점을 다시 한번 강조하고 싶다"고 말했다.
알지노믹스는 현재 간암과 교모세포종을 적응증으로 임상 1상 단계에서 개발 중인 'RZ-001' 외에도 알츠하이머병 치료제 'RZ-003', 망막색소변성증 치료제 'RZ-004' 등을 개발 중이다. RZ-003과 RZ-004는 이미 글로벌 제약사들과 물질이전계약(MTA)을 체결하고 기술이전을 논의 중이다.
이 대표는 "RZ-003의 경우 단일 에셋(자산)에 대한 기술이전뿐 아니라 기술 검증을 통해 계약 상대방이 원하는 중추신경계 타깃에 대한 치료제를 개발하는 플랫폼 기술이전까지 합쳐진 패키지 딜 형태를 논의 중"이라며 "어느 하나에 치중하는 것보다 지금 끌고 가는 파이프라인을 모두 중요하게 여기고 있으며 전부 다 기술이전 기대감이 높다"고 밝혔다.
알지노믹스는 이번 상장을 통해 206만주를 공모한다. 공모 희망가는 1만7000~2만2500원이다. 수요예측은 지난달 27일부터 이날까지 진행된다. 일반 청약은 오는 9~10일에 진행된다. 상장 주관사는 삼성증권과 NH투자증권이다.