조혈모세포 기반 플랫폼으로 고비용 영장류 실험 대체...글로벌 제약사 러브콜 이어질 듯
국내 비임상시험 전문기업 프리클리나가 세계 최초로 인간 조혈모세포(HSC) 기반 인간화 폐섬유증 모델을 구축하며 난치성 질환 치료제 개발의 새 지평을 열었다. 기존 동물 실험의 한계를 극복하고 실제 인간 면역체계를 재현한 전임상 플랫폼을 상용화한 건 이번이 처음이다.
29일 업계에 따르면 프리클리나의 'PreHu™-BILF' 모델은 인간 조혈모세포를 마우스에 이식해 다계통 인간 면역계를 안정적으로 구현했다. 특히 기존 PBMC(말초혈단핵세포) 기반 모델의 최대 약점이었던 이식편대숙주반응(GvHD) 없이 재현성 높은 실험이 가능해 획기적이라는 평가다.
폐섬유증은 진단 후 평균 생존기간이 3~5년에 불과한 치명적 난치성 질환이다. 현재 승인된 치료제인 닌테다닙과 피르페니돈도 질병 진행을 지연시키는 수준에 그쳐 신약 개발이 절실한 상황이다. 그러나 항체·세포치료제 같은 인간 특이적 치료제는 기존 마우스 모델로 약효 예측이 불가능했고, 영장류 실험은 윤리 문제와 높은 비용(마리당 수천만원), 공급 불안정으로 한계가 컸다.
프리클리나의 연구 결과, 인간화 마우스에서 환자와 유사한 폐섬유증 진행 양상이 확인됐다. 면역세포 침윤과 콜라겐 축적 등 핵심 병리가 명확히 재현됐고, 닌테다닙 투여 시 임상과 일치하는 치료 반응도 검증됐다. 해당 연구는 Nature 계열 학술지에 게재되며 과학적 타당성을 인정받았다.
강영모 프리클리나 대표는 "미국 FDA 현대화법 2.0 시행으로 동물실험 대체 데이터의 중요성이 커지는 가운데, 이번 모델은 영장류 실험을 대체하고 FDA 임상시험계획(IND) 승인을 가속화할 최적의 솔루션"이라며 "글로벌 대형 제약사들과 파트너십을 적극 확대해 나갈 것"이라고 말했다.
전문가들은 이 모델이 글로벌 시장에서 대체재가 거의 없어 인간 특이적 신약을 개발하는 빅파마에 필수 플랫폼이 될 것으로 전망한다. 프리클리나는 이미 상용화한 염증성 장질환(IBD) 모델에 이어 자가면역질환 전 분야를 아우르는 'PreHu™ 플랫폼'으로 글로벌 입지를 강화한다는 계획이다.
업계 한 관계자는 "인간화 마우스 모델은 임상 실패 리스크를 줄이는 핵심 플랫폼이자, 영장류 실험 대체로 비용 절감 효과도 크다"며 "글로벌 제약사들의 수요가 폭발적으로 증가할 것"이라고 내다봤다.
