림카토 임상 2상 ORR 75.3%·CR 67.1%…글로벌 CAR-T 대비 우월
"연내 30개 병원 치료센터 확보…킴리아 5년 성과 1년 내에 달성할 것"
"림카토의 허가는 단순히 하나의 신약이 시장에 진입했다는 의미를 넘어섰습니다. 큐로셀은 림카토를 시작으로 더 많은 국내 환자들이 필요한 시점에 혁신적인 치료 혜택을 받을 수 있도록 치료 접근성과 안정적인 공급 기반을 마련해 최선을 다하겠습니다."
김건수 큐로셀(40,600원 ▼350 -0.85%) 대표는 14일 서울 중구 포시즌스호텔에서 열린 림카토 허가 기념 기자간담회에서 이같이 밝혔다. 림카토는 국내 기업이 개발한 첫 키메라항원수용체-T세포(CAR-T) 치료제로, 지난달 29일 식품의약품안전처로부터 품목허가를 획득하며 국내 개발 제42호 신약에 이름을 올렸다.
림카토는 두 가지 이상의 전신 치료 후 재발하거나 불응한 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 및 원발성 종격동 거대 B세포 림프종(PMBCL) 성인 환자를 대상으로 허가받았다. 김원석 삼성서울병원 혈액종양내과 교수는 이날 기자 간담회에서 'DLBCL 치료의 미충족 수요 및 림카토의 임상적 가치'를 주제로 발표하며 림카토의 주요 임상 성과를 소개했다.
김 교수는 "현재 미국 식품의약국(FDA)이나 유럽의약품청(EMA)에서 DLBCL로 허가받은 CAR-T 치료제는 세 가지가 있는데, 림카토는 해당 치료제들보다 효과 면에서 훨씬 우월한 성적을 보여줬다"며 "3등급 이상의 사이토카인방출증후군(CRS) 발생률이 8.9%, 신경독성(NE) 발생률은 3.8%로 나타나 효과도 탁월하지만 안전하게 사용할 수 있는 약제라고 말할 수 있다"고 했다.
림카토는 식약처 허가의 근거가 된 임상 2상(CRC01)에서 독립심사위원회(IRC) 평가 기준 객관적 반응률(ORR) 75.3%, 완전관해율(CR) 67.1%을 기록했다. 기존 글로벌 CAR-T 치료제와의 간접 비교 연구(MAIC) 결과, 전체 생존 기간(OS) 측면에서 사망 위험을 상용 제품 대비 53% 유의하게 감소(HR 0.47)시킨 것으로 확인됐다.
김 교수는 "림카토는 처음 개발할 때부터 기존 상용화된 CAR-T의 한계점을 극복하기 위한 전략으로 개발됐다"며 "리보핵산(RNA) 조각을 CAR-T에 집어넣을 수 있는 'OVIS' 기술이 적용돼 면역 관문의 과발현으로 인해 CAR-T가 암세포를 인지했음에도 불구하고 제거하지 못해 발생하는 치료 실패를 극복할 수 있다"고 설명했다. 이어 "아마 9월부터 저희 기관은 전체 CAR-T를 림카토로 전환할 것"이라고 덧붙였다.
큐로셀은 허가 이전부터 선제적으로 자체 GMP 공장을 구축하고 빠른 공급을 준비해온 만큼 연내 어디서든 투여할 수 있는 체계를 구축하겠다고 강조했다. 공급 인프라를 완비했을 뿐만 아니라 통합 공급망 프로세스 구축과 주문부터 투약까지 전 과정에 대한 워크 플로우도 확보했다. 온라인 주문 플랫폼 '큐로링크'를 개발해 주문부터 채취, 배송, 투여에 이르는 과정을 실시간으로 추적할 수 있다.
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이승원 큐로셀 사업담당 상무는 "이제부터 중요한 건 환자분들에게 림카토가 닿는 속도를 높이는 것이기 때문에 큐로셀은 보험 급여 등재에 회사의 역량을 집중시키고 있다"며 "베스트 케이스 시나리오로 오는 9월에 급여 출시하는 것을 목표로 한다"고 밝혔다. 이어 "킴리아 대비 합리적인 약가 포지션으로 공단의 수용성을 확보하고자 한다"고 덧붙였다.
큐로셀은 출시 첫 해인 올해 전국 30개 병원에 치료 센터를 개소하는 것을 목표로 한다. 현재 진입하는 DLBCL 3차 치료제 시장에서의 점유율은 올해 20%로 시작해 2027년 60%, 2030년 85%에 달할 것이란 전망을 내놨다. 향후 적응증 확장으로 DLBCL 2차 치료제 시장에도 진입해 초기부터 60%의 점유율을 확보할 계획이다. 2028년엔 성인 급성 림프구성 백혈병(ALL)에 대한 인허가도 신청할 예정이다.
이 상무는 "킴리아는 2020년 출시해 올해까지 약 18~19개 병원이 치료 센터 온보딩을 완료한 것으로 파악된다"며 "큐로셀은 킴리아가 5년간 이뤄왔던 온보딩 결과의 1.5배를 1년 안에 달성하겠다"고 말했다. 이어 "현재 삼성서울병원, 아산병원, 서울대병원 등 12개의 주요 대형병원에서 유의미한 공급 계약에 대한 협의가 진행 중"이라고 덧붙였다.
