티움바이오(6,980원 ▼30 -0.43%)는 재발성 및 전이성 두경부암(Recurrent/Metastatic Head and Neck Cancer, R/M HNSCC) 1차 치료를 대상으로 한 이중저해 면역항암제 '토스포서팁'(Tosposertib, TU2218)의 임상 데이터를 미국임상종양학회(ASCO 2026)에서 발표했다고 1일 밝혔다.
이 발표는 통해 토스포서팁과 키트루다(성분명: pembrolizumab) 병용투여 임상 2상의 최신 데이터 및 추적관찰 연구 결과다. 무진행생존기간(PFS)과 전체생존기간(OS) 데이터 등을 처음으로 공개했다.
이 발표에 따르면 앞으로 허가 및 시장 진입을 목표로 하는 1차 치료라인(1L) 환자군(총 12명)에 대한 반응률은 75%(완전관해 1명, 부분관해 8명), 무진행생존기간 중앙값(mPFS)은 10.9개월이다. 전체생존기간 중앙값(mOS)은 환자들의 생존 및 투약 유지로 아직 도달하지 않은 것(NR, Not Reached)으로 나타났다. 또 면역항암제 효과가 상대적으로 제한적이라고 알려진 'PD-L1 CPS 1~19' 환자군(총 6명)도 반응률 67%(부분관해 4명)를 기록했다.
티움바이오는 현재 재발성 및 전이성 두경부암 1차 표준치료요법인 키트루다와 화학항암제 병용요법의 유효성 결과와 비교할 때 토스포서팁 병용요법의 임상 결과는 경쟁력 있는 유효성을 갖췄다고 설명했다.
토스포서팁의 1차 치료라인 환자군 mPFS 결과는 표준치료제인 키트루다 또는 키트루다+화학항암제 병용요법의 PFS 대비 각각 3배, 2배 길다. 최근 미국 식품의약국(FDA)으로부터 혁신신약지정(Breakthrough Therapy Designation)을 획득한 비카라(Bicara Therapeutics)의 'EGFRxTGF-β' 이중기능항체 치료제 '피세라푸스프 알파'(ficerafusp alfa)의 최긴 데이터(반응률 54%, mPFS 9.9개월)와 비교해도 경쟁력이 있다.
티움바이오는 이 발표에 표준치료에 실패하고 재발한 2차 이상 치료라인(2L+) 환자군의 데이터도 포함했다. 2L+ 환자군 14명 중 완전관해 1명, 부분관해 5명을 확인했다. 반응률은 42.9%, mPFS 2.9개월, mOS는 아직 도달하지 않은 것(NR)으로 나타났다. 2차 이상 표준치료요법의 반응률이 10~15%, PFS는 2.1개월 수준인 점을 고려하면 토스포서팁과 키트루다 병용요법은 기존 치료에 실패한 후기 치료라인 환자군을 포함한 재발성 및 전이성 두경부암 전반에서 새로운 치료 옵션으로 자리매김할 수 있는 잠재력을 증명했다.
토스포서팁의 유효성 결과는 HPV 양성(p16 positive) 및 음성(p16 Negative) 재발성 및 전이성 두경부암 환자를 대상으로 도출했다.
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전체 두경부암의 상당 부분을 차지하는 HPV 음성 환자군은 일반적으로 예후가 불량하고 면역항암제 치료 반응이 상대적으로 제한적이다. 미충족 수요가 높은 질환이다. 또 HPV 양성 환자군은 경쟁 후보물질인 피세라푸스프 알파의 효능 한계로 개발을 진행하지 못했다. 티움바이오의 발표 데이터엔 HPV 양성 환자 4명을 포함했다. 이 중 효능평가가 가능한 3명 중 2명에서 부분관해를 확인하는 등 경쟁 약물 대비 차별화 지점을 추가로 확보했다.
또 환자 삶의 질과 직접적으로 연결되는 약물의 안전성 및 내약성 측면에서 양호한 결과를 확인했다. 토스포서팁과 키트루다 병용투여 때 '3등급'(Grade3) 이상의 치료 관련 이상반응(TRAEs) 발생률은 48.3%로, 다른 경쟁 물질과 유사하게 나타났다. 관리 가능한 수준이란 설명이다. 심혈관계 이상반응 및 '5등급'(Grade5, 사망) 치료 관련 이상반응은 한 건도 보고되지 않았다.
이 발표를 맡은 국내 두경부암 치료의 최고 권위자 중 한 명인 김혜련 연세대 세브란스 종양내과 교수는 "이번 ASCO에서 발표한 중간 데이터는 재발성 및 전이성 두경부암 치료에서 토스포서팁의 임상적 효익 가능성을 보여주는 차별적 결과"라며 "여전히 치료가 까다롭고 예후가 좋지 않은 암종에서 기존 치료제의 한계를 극복할 새로운 치료 옵션으로 잠재력을 높게 본다"고 말했다.
김훈택 티움바이오 대표는 "ASCO 현장에 모인 글로벌 업계 및 학계 관계자들에게 재발성 및 전이성 두경부암 1차 치료제로써 토스포서팁의 베스트인클래스(Best-in-class) 잠재력을 보여줬다"며 "미국 FDA 혁신치료제지정(BTD) 신청을 신속히 추진하고 글로벌 협업 논의를 본격화하겠다"고 말했다.
