에스바이오메딕스(31,450원 ▲1,650 +5.54%)가 파킨슨병 세포치료제 'TED-A9'의 임상 1/2a상 24개월 추적관찰 톱라인 데이터를 확보하고 성공적인 결과를 확인했다고 12일 밝혔다. 이번 데이터에서 TED-A9는 이식 후 2년 시점까지 양호한 안전성을 유지한 가운데, 운동성 증상 개선 효과가 일관되게 재확인되고 개선 폭이 확대되는 것으로 나타났다.
TED-A9는 인간 배아줄기세포를 중뇌 복측 도파민 신경전구세포로 분화시킨 세포치료제로, 파킨슨병의 근본 원인인 도파민 신경세포 사멸을 직접 대체하는 재생 치료를 목표로 한다. 이번 임상은 파킨슨병 진단 후 5년 이상 경과한 환자 12명(저용량군 6명·세포 315만 개, 고용량군 6명·세포 630만 개)을 대상으로 이식 후 96주(24개월)까지 안전성과 유효성을 평가했다. 임상에 참여한 환자들의 파킨슨병 진단 후 평균 유병 기간은 약 10년 이상으로 확인됐다.
운동기능 지표인 MDS-UPDRS Part Ⅲ(OFF) 점수는 이식 전 대비 24개월 시점에 저용량군에서 평균 15.0점, 고용량군에서 평균 18.5점이 감소했다. 특히 고용량군에서는 12개월 15.5점, 18개월 16.5점, 24개월 18.5점이 줄어 시간이 경과할수록 개선 폭이 지속적으로 확대됐다. 전반적 질환 중증도를 반영하는 MDS-UPDRS 토탈(OFF) 점수도 저용량군에서 27.8점, 고용량군에서 35.0점이 감소하여 질환 중증도가 전반적으로 개선되었음을 알 수 있었다.
질병 진행단계를 평가하는 호엔야 척도(Hoehn & Yahr Scale, OFF)는 24개월 시점에 저용량군에서 평균 1.0단계, 고용량군에서 평균 1.7단계가 감소해 호전됐다. 고용량군의 단계 변화는 평균 약 7.7년에 상당하는 질병 진행을 되돌린 것에 준하며, 표준 치료만 받는 경우 매년 자연적으로 증상이 악화되는 점을 고려하면 실질적으로 7.7년을 초과하는 치료 효과에 해당한다.
질병 진행단계를 평가하는 호엔야 척도(Hoehn & Yahr Scale, OFF)는 이식 전 대비 24개월 시점에 저용량군에서 평균 1.0단계, 고용량군에서 평균 1.7단계가 감소하여 단계의 호전을 보였다. 고용량군은 이식 전 평균 3.8단계에서 9개월 시점까지 호전된 상태가 24개월까지 안정적으로 유지됐다. 고용량군의 단계 변화는 평균 약 7.7년에 상당하는 질병 진행을 되돌린 것에 준하며, 표준 치료만 받는 경우 매년 자연적으로 증상이 악화되는 점을 고려하면 실질적으로 7.7년을 초과하는 치료 효과에 해당한다.
파킨슨 일지(PD Diary)에서는 약효 소실시간(OFF-time)이 24개월 시점에 저용량군에서 평균 4.7시간, 고용량군에서 평균 2.8시간 감소했다. 이상운동증 없는 약효 발현시간(ON-time without dyskinesia)은 저용량군에서 평균 4.1시간, 고용량군에서 평균 4.8시간 증가했다. 이 지표는 회사가 미국 식품의약국(FDA) Pre-IND 미팅을 통해 미국 후기 임상의 핵심 평가변수로 설정한 항목이다.
뇌 영상 지표(FP-CIT PET) 판독 결과에서도 도파민 신경 기능 개선 신호가 확인됐다. 도파민 수송체 결합능을 반영하는 SBR(Specific Binding Ratio)은 고용량군에서 이식 전 대비 12개월 시점에 18.0%, 24개월 시점에 20.9%가 증가해 통계적 유의성을 확보했다. 질환 진행에 따라 신호가 감소하는 일반적 경과와 달리 신호가 증가해 운동성 지표와 뇌영상 바이오마커가 일관된 개선 방향성을 보였다.
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안전성 측면에서 이식 후 24개월까지 TED-A9과 관련된 이상사례는 보고되지 않았다. 전체 환자에서 총 43건의 이상사례가 확인됐으나 모두 인과관계가 없는 것으로 평가됐으며 용량제한독성이나 종양 형성 등도 관찰되지 않았다.
회사는 이번 결과를 기반으로 올해 중 미국 FDA(식품의약국)에 임상 3상 IND를 신청할 계획이다. 또 오는 7월 캐나다에서 열리는 국제줄기세포학회(ISSCR) 2026 연례학술대회에서 이번 결과를 공식 발표하고, 미국 FDA Type C 미팅과 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA) 사전상담을 통해 글로벌 진출을 병행 추진한다.
김동욱 대표는 "이번 데이터는 치료 효과가 장기간 지속되고 확대될 가능성을 입증한 결과"라며 "경쟁 파이프라인 대비 우수한 유효성 데이터가 확보됨에 따라 미국 상업화 임상 개시를 위한 근거가 한층 견고해졌다"고 밝혔다.
한편 에스바이오메딕스는 인간 배아줄기세포 및 역분화줄기세포 유래 세포치료제를 개발하는 첨단 바이오 의약품 전문 기업이다.
