유전자 편집 분야 절단 넘어 교체 가능한 'RNA 치환효소' 플랫폼 유전자치료제 개발사
보다 정교한 맞춤형 치료제 개발 가능…초격차 기술특례상장 통해 코스닥 입성 추진
5월 美 릴리에 1.9조 규모 기술이전…"RNA 편집 기술 글로벌 시장 치료 표준될 것"
"유전자 편집 기술의 진화는 이제 정밀한 'RNA 치환'의 단계로 넘어왔다. 알지노믹스는 이 기술을 기반으로, '세상에 없던 치료제'를 만들어갈 계획이다."(이성욱 알지노믹스 대표)
코스닥 상장을 앞둔 알지노믹스가 유전자 편집 기술 진화 선도 기업으로서의 자신감을 강조했다. 이 회사는 자체 개발 'RNA 치환효소' 플랫폼을 보유한 국내 유일 기업이다. RNA를 편집하는 데 있어 단순 절단을 넘어 교체하는 기능까지 포함해 보다 정교한 맞춤형 치료가 가능한 것이 특징이다. 차별화 우위를 점한 해당 기술을 앞세워 시장 표준이 될 수 있는 신규 치료제를 개발한다는 목표다.
1일 이성욱 알지노믹스 대표는 머니투데이와의 인터뷰를 통해 "RNA 치환효소 기술은 기존 RNA 편집 기술 대비 돌연변이 대응력과 정확성에서 강점을 지닌다"라며 "이는 표적 RNA 범위, 돌연변이 커버 수, 세포 내 기전과의 비경쟁성 등에서 GSK와 로슈는 물론, 다른 RNA 편집 기업들과도 차별화 되는 요소"라고 말했다.
이성욱 단국대학교 생명융합학과 교수가 지난 2017년 설립한 알지노믹스의 핵심 기술은 RNA 편집 플랫폼 '트랜스 스플라이싱 리보자임'(TSR)이다. 세포 내 돌연변이 RNA를 인식해 잘라내고 정상 RNA 서열을 붙여넣는 기술로, 이상 단백질을 정상으로 교정 가능한 기술이다. 이는 다양한 질환의 유전자 변이에 적용할 수 있는 확장성으로 이어진다.
회사의 기술 희소성은 과학기술정보통신부가 관리하는 국가전략기술 보유기업 중 최초로 초격차 기술특례 상장 절차를 밟는 성과로 이어졌다. 지난 2023년 도입된 해당 제도는 과기부나 산업부가 지정한 전략·첨단기술 보유 업체가 충분한 시장평가(시가총액 1000억원 이상, 최근 5년 벤처캐피털 투자유치금 100억원 이상)가 존재할 경우, 단수 기술평가만으로 상장 추진이 가능하게 하는 것이 골자다.
이성욱 대표는 "회사는 과기부와 한국과학기술기획평가원(KISTEP)이 지난해 도입한 국가전략기술 확인제도를 통해, 첨단바이오 분야에서 유일하게 '보유·관리'와 '연구개발' 부문 모두에서 국가전략기술로 인정받았다"라며 "유전자치료제는 최근 바이오 의약품 분야에서도 최첨단 기술로 각광받고 있는 분야로 기존 치료법의 한계를 넘어 질환의 근본적인 원인을 교정하는 혁신적 치료 패러다임이라는 데 의미가 있다"고 말했다.
회사 기술 경쟁력에 대한 자신감은 지난 5월 글로벌 제약사 일라이 릴리와의 1조9000억원 규모 계약으로 입증됐다. 알지노믹스 독자 플랫폼을 기반으로 릴리가 신규 RNA 편집 치료제를 개발하는 협업이다. 우선 타깃 적응증은 아직 미국 허가품목이 부재 중인 유전성 난청질환이 낙점됐다.
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이성욱 대표는 "이번 계약은 특정 파이프라인이 아닌 플랫폼 자체를 검증받은 것이며, 초기 개발 단계부터 함께하는 장기 파트너십"이라며 "비밀유지계약과 물질이전계약(MTA)을 통해 장기간 기술 검증을 거쳤고, 유전자치료제 분야에서 릴리가 매우 공격적인 행보를 보이고 있어 협력 확대에 대한 자신감도 가지고 있다"고 말했다.
실제로 계약 대상은 유전성 난청 질환이지만, 양사 계약상 릴리가 특정 타깃에 대해 복수 옵션을 보유하고 있다. 향후 다른 적응증으로의 확장이 가능하다는 의미다. 알지노믹스는 이에 대응할 수 있도록 200개 이상의 질환 타깃 유전자 데이터베이스(DB)를 보유하고 있다.
회사 자체 파이프라인 중 기대를 모으는 품목은 알츠하이머 치료제 'RZ-003'이다. APOE4 유전자를 APOE2·APOE3ch로 편집하는 방식으로 근본 치료를 목표로 한다. 이 대표는 "알츠하이머병 환자의 약 40%가 APOE4 보유자로, 기존 치료가 닿지 않는 영역을 공략할 수 있다"라며 "현재 글로벌 빅파마와 MTA가 체결돼 있어 임상 진입 전 기술이전도 고려 중이다"고 설명했다.
유전자치료제 시장은 지난 2019년 척수성 근위축증(SMA) 치료제 '졸겐스마' 허가로 기대감이 폭발했다. 1회 투여만으로 치료가 가능한 것은 물론, 높은 약가에 개발사에 막대한 수익을 안겨줄 수 있다는 강점이 배경이다. 다만 이후 심각한 부작용과 다양한 변이 가능성에 대한 공략 난이도에 시장 기대만큼의 성과를 보여주지 못하고 있다. 후속 기대 품목들의 임상 실패 역시 전망 악화 요소로 작용했다.
하지만 이 대표는 여전히 유전자치료제 시장에 대한 확신을 가지고 있다. 그는 "시장에서는 고위험 사례에 주목하지만, 아데노부속바이러스(AAV) 전달체 등 안전성 보완 기술도 발전하고 있다"라며 "FDA의 규제 완화, RNA 편집 분야의 투자 증가는 긍정적 신호라고 생각하며, 유전자치료제는 단순한 신약이 아니라 의료의 새로운 기준이 될 것"이라고 말했다.
이어 "회사 역시 상장을 끝이 아닌 시작으로 생각하고, 플랫폼 기술과 자체 브랜드 신약을 통해 RNA 편집 기술이 글로벌 시장의 치료 표준으로 자리잡도록 하겠다"고 덧붙였다.
