코아스템켐온(2,460원 0%)이 22년간 개발한 루게릭병(근위축성측삭경화증, ALS) 줄기세포 치료제 '뉴로나타-알'의 성패를 곧 확인한다. 현재 식품의약품안전처(식약처)의 허가심사 단계로, 뉴로나타-알의 정식 허가 여부는 코아스템켐온의 명운을 가를 중대 분수령이다. 코아스템켐온은 뉴로나타-알의 국내 허가를 획득한 뒤 미국 시장 진출에 속도를 내겠단 전략이다.
코아스템켐온은 지난해 4월 뉴로나타-알의 품목허가 변경 신청 뒤 식약처와 긴밀한 협의를 지속하고 있다고 13일 밝혔다. 품목허가 변경 신청 뒤 한 차례의 식약처 보완 요구에 따른 서류 제출까지 완료했다. 이르면 올해 2분기 식약처의 중앙약사심의위원회(중앙약심위)를 거쳐 품목허가 여부를 결정할 것으로 기대한다.
코아스템켐온은 2004년 뉴로나타-알 연구를 시작했다. 2013년 임상 1/2상을 진행하고 희귀의약품으로 지정받았다. 이어 2014년 식약처로부터 조건부 품목허가를 획득했다. 2015년 발매했다. 신경계 질환에서 처음으로 시판을 허가받은 줄기세포 치료제로 주목받았다.
코아스템켐온은 뉴로나타-알의 조건부 품목허가 뒤 정식 허가를 위해 임상 3상에 돌입했다. 2021년부터 본격적으로 국내 여러 기관이 참여하는 임상 3상을 시작했다. 임상 3상을 약 3년 반 진행했고, 지난해 3월 임상 3상 최종결과보고서(CSR)를 수령했다.
코아스템켐온에 따르면 뉴로나타-알은 임상 3상에서 유효성을 입증하지 못했다. 1차 유효성 평가지표인 'CAFS'(기능 및 생존 통합 지표)와 2차 지표인 'ALSFRS-R 점수'(ALS 환자의 신체 기능 점수) 등에서 치료군과 위약군 간 통계적 유의성을 확인하지 못했다.
코아스템켐온은 임상 3상 결과에 따라 전체 환자군이 아닌 특정 하위집단으로 효능과 효능을 축소해 식약처에 뉴로나타-알의 변경허가를 신청했다. 임상 3상 결과 질병 진행이 상대적으로 느린 루게릭병 환자군(Slow Progressor, NfL 52pg/mL 미만)으로 대상을 좁히면 1차 및 2차 유효성 지표뿐 아니라 폐기능검사(SVC)에서도 유효성을 확인했기 때문이다.
코아스템켐온은 식약처의 정식 품목허가를 획득하면 미국 시장 진출도 준비할 계획이다. 이르면 올 하반기 FDA와 사전 협의(Pre-BLA meeting)를 거쳐 내년 1분기 품목허가를 신청(BLA)할 예정이다.
전 세계 루게릭병 치료제 시장 규모는 2017년 1억8700만달러(약 2800억원)에서 2027년 10억9700만달러(약 1조6300억원)까지 성장할 전망이다.
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코아스템켐온은 뉴로나타-알이 미국 FDA의 허가를 받는다면 연간 5000억원 이상의 매출을 올릴 것으로 추정했다. 아밀리스의 루게릭병 치료제 '렐리브리오'는 2022년 9월 미국 FDA의 가속승인(조건부 판매허가)을 받은 뒤 2024년 확증임상 실패로 시장에서 퇴출당하기 전 약 14개월간 매출액 5506억원을 기록했다.
코아스템켐온은 뉴로나타-알 외에도 비임상 CRO(임상시험수탁기관) 사업이 순항하며 올해부터 외형 성장이 나타날 것이라고 강조했다. 지난해 4분기부터 의료기기 분야에서 비임상 CRO 수요가 눈에 띄게 늘고 있다고 설명했다. 코아스템켐온의 지난해 매출액은 202억원으로 전년 대비 29.9% 줄었고, 영업손실은 212억원을 기록했다.
코아스템켐온 관계자는 "뉴로나타-알은 '저속진행군' 환자를 대상으로 식약처에 품목허가를 신청했지만, 식약처 심사에 따라 전체 환자를 대상으로 처방이 가능할 수 있다고 본다"며 "임상 3상에서 1차 및 2차 유효성평가를 충족하지 못했지만 충분히 의미 있는 데이터를 확보했다고 생각한다"고 말했다.
또 "지금도 뉴로나타-알의 임상 3상 데이터 후속 분석을 계속하며 뛰어난 효능과 안전성을 재차 확인하고 있다"며 "비임상 CRO 사업의 경우 최근 베트남 대학병원과 계약을 체결하는 등 해외 시장 진출 성과도 기대할 만하다"고 말했다.
